Essai clinique observationnel Elevidys Endure

Reçoit actuellement ou a reçu une prescription pour commencer une thérapie chronique aux glucocorticoïdes au moment de l'inscription à cette étude observationnelle.

• Pour les participants traités par ELEVIDYS (cohortes 1a, 1b et 1c) :
• Est âgé d'au moins 4 ans au moment de la perfusion
• Soit : a) commencera ou a commencé ELEVIDYS au cours des 30 derniers jours dans la pratique clinique de routine au moment de l'inscription à cette étude observationnelle, ou b) a reçu ELEVIDYS dans la pratique clinique de routine et dispose de l'ensemble de données minimum requis pour entrer dans l'étude observationnelle selon l'approbation du promoteur.
• Pour les comparateurs de normes de soins (cohorte 2) :
• Est âgé d'au moins 4 ans au moment de l'inscription
• N'est pas exposé à la thérapie génique DMD au moment de l'inscription à cette étude observationnelle

• Présente une suppression de l'exon 8 et/ou de l'exon 9 dans le gène DMD.
• Participe actuellement à une étude interventionnelle sur la DMD au moment de l'inscription à cette étude observationnelle.
• A déjà été exposé à une thérapie génique DMD autre que celle décrite pour la cohorte 1c (cohorte traitée rétrospectivement ELEVIDYS).
• Présente un problème de santé ou des circonstances confusionnelles (par exemple, une limitation traumatique antérieure de la mobilité ou une comorbidité comportementale importante) qui, de l'avis de l'enquêteur, pourraient compromettre :
• La capacité du participant à respecter les procédures requises par le protocole,
• Le bien-être ou la sécurité du participant, et/ou
• L'interprétabilité clinique des données collectées auprès du participant.
• D'autres critères d'inclusion/exclusion peuvent s'appliquer.