Essai clinique observationnel Elevidys Endure
Aperçu de l'étude
- Âge
- 4 ans et plus
- Phase
- Observationnel
- Promoteur
- Sarepta Therapeutics
- Approche thérapeutique
- Thérapie génique
- Exigence de variante
- Possède un diagnostic clinique établi de DMD basé sur la documentation des résultats cliniques et des tests génétiques de confirmation préalables utilisant un test génétique de diagnostic clinique.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant et non ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2024-02-07
- Achèvement principal (estimé)
- 2029-12-31
- Fin de l'étude (estimée)
- 2038-12-31
- Inscription (estimée)
- 500
- Pays
- États-Unis
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Reçoit actuellement ou a reçu une prescription pour commencer une thérapie chronique aux glucocorticoïdes au moment de l'inscription à cette étude observationnelle.
Critères d'inclusion
- Pour les participants traités par ELEVIDYS (cohortes 1a, 1b et 1c) :
- Est âgé d'au moins 4 ans au moment de la perfusion
- Soit : a) commencera ou a commencé ELEVIDYS au cours des 30 derniers jours dans la pratique clinique de routine au moment de l'inscription à cette étude observationnelle, ou b) a reçu ELEVIDYS dans la pratique clinique de routine et dispose de l'ensemble de données minimum requis pour entrer dans l'étude observationnelle selon l'approbation du promoteur.
- Pour les comparateurs de normes de soins (cohorte 2) :
- Est âgé d'au moins 4 ans au moment de l'inscription
- N'est pas exposé à la thérapie génique DMD au moment de l'inscription à cette étude observationnelle
Critères d'exclusion
- Présente une suppression de l'exon 8 et/ou de l'exon 9 dans le gène DMD.
- Participe actuellement à une étude interventionnelle sur la DMD au moment de l'inscription à cette étude observationnelle.
- A déjà été exposé à une thérapie génique DMD autre que celle décrite pour la cohorte 1c (cohorte traitée rétrospectivement ELEVIDYS).
- Présente un problème de santé ou des circonstances confusionnelles (par exemple, une limitation traumatique antérieure de la mobilité ou une comorbidité comportementale importante) qui, de l'avis de l'enquêteur, pourraient compromettre :
- La capacité du participant à respecter les procédures requises par le protocole,
- Le bien-être ou la sécurité du participant, et/ou
- L'interprétabilité clinique des données collectées auprès du participant.
- D'autres critères d'inclusion/exclusion peuvent s'appliquer.
Contacts et sites
Contacts et sites
Sites
Cette étude compte 25 sites
United States
Sites en Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
Sites en California
Los Angeles, California, United States, 90027
Children's Hospital Los Angeles - PIN
Sites en Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80045
University of Colorado - PPDS
Sites en Connecticut
Hartford, Connecticut, United States, 06106
Connecticut Children's Medical Center - Hartford
Sites en District of Columbia
Washington D.C., District of Columbia, United States, 20010
Children's National Medical Center
Sites en Florida
Miami, Florida, United States, 33155
Nicklaus Children's Hospital
Orlando, Florida, United States, 32827
Nemours Children's Hospital - Orlando
St. Petersburg, Florida, United States, 33701
All Children's Research Institute, Inc
Sites en Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611-2991
Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
Sites en Indiana
Indianapolis, Indiana, United States, 46202
Indiana Clinical and Translational Science Institute
Sites en Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66160
University of Kansas Medical Center
Sites en Michigan
Ann Arbor, Michigan, United States, 48109
University of Michigan
Sites en North Carolina
Durham, North Carolina, United States, 27704
Duke Lenox Baker Children's Hospital
Sites en Ohio
Akron, Ohio, United States, 44302
Childrens Hospital Medical Center of Akron
Sites en Oregon
Portland, Oregon, United States, 97239
OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
Sites en Pennsylvania
Hershey, Pennsylvania, United States, 17033
Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Sites en Tennessee
Memphis, Tennessee, United States, 38103
Le Bonheur Children's Hospital
Nashville, Tennessee, United States, 37232
Vanderbilt University Medical Center
Sites en Texas
Fort Worth, Texas, United States, 76104
Cook Children's Hospital
Sites en Virginia
Charlottesville, Virginia, United States, 22903
University of Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23507
Children's Hospital of the King's Daughters
Sites en Washington
Seattle, Washington, United States, 98105
Seattle Children's Hospital
Sites en Wisconsin
Madison, Wisconsin, United States, 53715-1218
The Board of Regents of the University of Wisconsin
Milwaukee, Wisconsin, United States, 53226-4874
The Medical College of Wisconsin
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT06270719Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.