LE051 Essai clinique de thérapie par saut d'exon 51 pour Duchenne

LE051 est une thérapie génique expérimentale étudiée pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) éligibles au saut d'exon 51. Cet essai clinique ouvert évaluera l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité potentielle d'une seule perfusion intraveineuse. Délivré à l’aide d’un virus adéno-associé (AAV), LE051 est conçu pour favoriser le saut de l’exon 51 à travers un système d’ARN recruteur ADAR. Les chercheurs évalueront l’activité du traitement, les réponses immunitaires et la sécurité à long terme.

Âge

4 à 8 ans

Phase

Phase 1 précoce

Promoteur

Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Approche thérapeutique

Saut d'exon

Exigence de variante

Les sujets DMD avec un diagnostic clinique de DMD se sont référés aux lignes directrices de pratique clinique Duchenne pour la dystrophie musculaire progressive (édition 2020) et dont les résultats des tests génétiques ont été confirmés comme étant applicables au saut d'exon au numéro 51.

Sexe admissible

Masculin

Déambulation

Ambulant

Début de l'étude (réel)

2024-10-24

Achèvement principal (estimé)

2026-09-20

Fin de l'étude (estimée)

2026-12-31

Inscription (estimée)

12

Pays

🇨🇳Chine