LE051 Essai clinique de thérapie par saut d'exon 51 pour Duchenne

Recrutement actifPhase 1 précoceSaut d'exon

Âge: 4 à 8 ans
Phase: Phase 1 précoce
Promoteur: Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Approche thérapeutique: Saut d'exon
Exigence de variante: Les sujets DMD avec un diagnostic clinique de DMD se sont référés aux lignes directrices de pratique clinique Duchenne pour la dystrophie musculaire progressive (édition 2020) et dont les résultats des tests génétiques ont été confirmés comme étant applicables au saut d'exon au numéro 51.
Sexe admissible: Masculin
Déambulation: Ambulant
Début de l'étude (réel): 2024-10-24
Achèvement principal (estimé): 2026-09-20
Fin de l'étude (estimée): 2026-12-31
Inscription (estimée): 12
Pays: Chine

Pas encore disponible

Mâle ， 4 à 8 ans au début du dépistage (y compris les valeurs limites ;
Les sujets et/ou son tuteur participent volontairement à cet essai et peuvent comprendre et signer l'ICF.

Signes cliniques d'insuffisance cardiaque : fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) <40 % ；
Le pourcentage moyen de CVF de la valeur prédite est inférieur à 40 % ；
Intervalle QT (QTc) ECG à 12 dérivations > 0,45 seconde.

Cette section fournit les coordonnées des personnes pouvant répondre aux questions sur la participation à cette étude

Identifiant NCT

Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.

Exigences et critères de l'étude