Essai clinique de phase 3 d'Elevidys Envision
Aperçu de l'étude
- Âge
- 8 ans et plus
- Phase
- Phase 3
- Promoteur
- Sarepta Therapeutics
- Approche thérapeutique
- Thérapie génique
- Exigence de variante
- Diagnostic définitif de la DMD basé sur des résultats cliniques documentés et des tests génétiques préalables.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant et non ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2023-05-31
- Achèvement principal (estimé)
- 2027-05-31
- Fin de l'étude (estimée)
- 2028-06-30
- Inscription (estimée)
- 148
- Pays
- États-UnisAustralieBelgiqueCanadaAllemagneR.A.S. chinoise de Hong KongIsraëlItalieJaponCorée du SudEspagneSuèdeTaïwanRoyaume-Uni
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Dose quotidienne stable de corticostéroïdes oraux pendant au moins 12 semaines avant le dépistage, et la dose devrait rester constante tout au long de l'étude (sauf modifications pour s'adapter aux changements de poids).
Critères d'inclusion
- Diagnostic définitif de la DMD basé sur des résultats cliniques documentés et des tests génétiques préalables.
- Cohorte 1 uniquement : non ambulatoire selon les critères spécifiés dans le protocole.
- Cohorte 2 uniquement : ambulatoire selon les critères spécifiés dans le protocole et âge ≥8 à <18 ans au moment du dépistage.
- Capacité à coopérer avec les tests d’évaluation motrice.
- Dose quotidienne stable de corticostéroïdes oraux pendant au moins 12 semaines avant le dépistage, et la dose devrait rester constante tout au long de l'étude (sauf modifications pour s'adapter aux changements de poids).
- Les titres d’anticorps du virus adéno-associé recombinant du sérotype rh74 (rAAVrh74) ne sont pas élevés conformément aux exigences spécifiées dans le protocole.
- Une mutation pathogène de changement de cadre ou un codon d'arrêt prématuré dans le gène DMD, à l'exception de toute mutation par délétion dans l'exon 8 et/ou 9.
Critères d'exclusion
- Exposition à une thérapie génique, à un médicament expérimental ou à tout traitement conçu pour augmenter l'expression de la dystrophine dans les délais spécifiés par le protocole.
- Anomalie dans les évaluations diagnostiques ou les tests de laboratoire spécifiés dans le protocole.
- Présence de toute autre maladie cliniquement significative, condition médicale ou nécessité d'un traitement médicamenteux chronique qui, de l'avis de l'enquêteur, crée un risque inutile de transfert de gène.
Contacts et sites
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Pas encore disponible
Sites
Cette étude compte 46 sites
United States
Sites en Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
Sites en California
Palo Alto, California, United States, 94304
Lucile Packard Children's Hospital Stanford
Sacramento, California, United States, 95817
University of California at Davis Medical Center
San Diego, California, United States, 92123
Rady Children's Hospital-San Diego
Sites en Florida
Gainesville, Florida, United States, 32608
University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
Sites en Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Sites en Maryland
Baltimore, Maryland, United States, 21287
The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
Sites en Massachusetts
Boston, Massachusetts, United States, 02115
Boston Children's Hospital
Sites en Missouri
St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
Sites en New York
Rochester, New York, United States, 14642
University of Rochester, Department of Neurology
Sites en North Carolina
Durham, North Carolina, United States, 27705
Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
Sites en Ohio
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Sites en Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Sites en Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23510
Children's Hospital of the King's Daughters
Australia
Sites en New South Wales
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
The Children's Hospital at Westmead
Sites en Victoria
Parkville, Victoria, Australia, 3052
The Royal Children's Hospital
Belgium
Sites en Oost-Vlaanderen
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgium, 9000
Universitair Ziekenhuis Gent
Canada
Sites en Ontario
Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
The Children's Hospital of Eastern Ontario
Sites en Quebec
Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
Research Institute McGill University Health Centre
Québec, Canada, G1V 4G2
Centre Hospitalier Universitaire de Québec - Université Laval (pavillon Centre Hospitalier Universitaire Laval)
Germany
Sites en Bavaria
München, Bavaria, Germany
LMU- Klinikum der Universitat Munchen, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital, Abeteilung Neuropadiatrie, Campus Innenstadt
Sites en North Rhine-Westphalia
Essen, North Rhine-Westphalia, Germany
Universitatsklinikum Essen, Klinik fur Kinderheilkunde I, Abteilung Neuropadiatrie Essen
Hamburg, Germany
Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
Hong Kong
Hong Kong, Hong Kong
Hong Kong Children's Hospital
Israel
Petah Tikva, Israel
Institute of Neruology, Schneider Children's Medical Center of Israel
Tel Aviv, Israel, 6423906
Tel Aviv Sourasky Medical Center
Italy
Genova, Italy, 16147
U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
Milan, Italy, 20122
UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Milan, Italy, 20133
IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Neurepsichiatria Infantile 2 - Epilettologia e Neurologia dello Sviluppo
Roma, Italy, 00168
UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
Japan
Sites en Osaka
Toyonaka-shi, Osaka, Japan, 560-8552
National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
Sites en Tokyo
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
National Center of Neurology and Psychiatry
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-866
Tokyo Women's Medical University Hospital
South Korea
Sites en Gyeongsangnam-do
Yangsan, Gyeongsangnam-do, South Korea, 50612
Pusan National University Yangsan Hospital
Sites en NAP
Seoul, NAP, South Korea, 03080
Seoul National University Hospital
Daegu, South Korea, 41944
Kyungpook National University Hospital
Seoul, South Korea, 06273
Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
Spain
Sites en Barcelona
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spain, 08950
Hospital Sant Joan de Deu
Valencia, Spain, 46026
Hospital Universitari Politecnic La Fe
Sweden
Gothenburg, Sweden, 416 85
Sahlgrenska Universitetssjukhuset
Solna, Sweden, 171 76
Karolinska Universitetssjukhuset/Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Barnneurologen
Taiwan
Kaohsiung City, Taiwan
Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
Taipei, Taiwan
National Taiwan University Hospital
United Kingdom
Sites en Greater London
London, Greater London, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital for Children Foundation Trust
Sites en Oxfordshire
Oxford, Oxfordshire, United Kingdom
Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
Newcastle upon Tyne, United Kingdom, NE13BZ
Institute of Translational and Clinical Research
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT05881408Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.