Essai clinique de phase 3 d'Elevidys Envision

Dose quotidienne stable de corticostéroïdes oraux pendant au moins 12 semaines avant le dépistage, et la dose devrait rester constante tout au long de l'étude (sauf modifications pour s'adapter aux changements de poids).

• Diagnostic définitif de la DMD basé sur des résultats cliniques documentés et des tests génétiques préalables.
• Cohorte 1 uniquement : non ambulatoire selon les critères spécifiés dans le protocole.
• Cohorte 2 uniquement : ambulatoire selon les critères spécifiés dans le protocole et âge ≥8 à <18 ans au moment du dépistage.
• Capacité à coopérer avec les tests d’évaluation motrice.
• Dose quotidienne stable de corticostéroïdes oraux pendant au moins 12 semaines avant le dépistage, et la dose devrait rester constante tout au long de l'étude (sauf modifications pour s'adapter aux changements de poids).
• Les titres d’anticorps du virus adéno-associé recombinant du sérotype rh74 (rAAVrh74) ne sont pas élevés conformément aux exigences spécifiées dans le protocole.
• Une mutation pathogène de changement de cadre ou un codon d'arrêt prématuré dans le gène DMD, à l'exception de toute mutation par délétion dans l'exon 8 et/ou 9.

• Exposition à une thérapie génique, à un médicament expérimental ou à tout traitement conçu pour augmenter l'expression de la dystrophine dans les délais spécifiés par le protocole.
• Anomalie dans les évaluations diagnostiques ou les tests de laboratoire spécifiés dans le protocole.
• Présence de toute autre maladie cliniquement significative, condition médicale ou nécessité d'un traitement médicamenteux chronique qui, de l'avis de l'enquêteur, crée un risque inutile de transfert de gène.

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