Essai clinique de phase 1 d'Elevidys Delandistrogene Moxeparvovec Endeavour

Cohortes 1, 2, 3, 5, 7 et 8 uniquement : équivalent de dose stable de glucocorticoïdes oraux pendant au moins 12 semaines avant le dépistage et la dose devrait rester constante (sauf modifications pour s'adapter aux changements de poids) tout au long de la première année de l'étude.

• Pour les cohortes 1 à 8 : possède un diagnostic définitif de DMD basé sur des résultats cliniques documentés et des tests génétiques antérieurs.
• Cohorte 8 : non ambulatoire selon les critères spécifiés dans le protocole au moment de la sélection, a un score d'élément d'entrée de performance du membre supérieur (PUL) ≥3 lors de la visite de sélection et a un score PUL total de ≥20 et ≤40 au moment de la sélection.
• Cohortes 1, 2, 3, 5, 7 et 8 uniquement : équivalent de dose stable de glucocorticoïdes oraux pendant au moins 12 semaines avant le dépistage et la dose devrait rester constante (sauf modifications pour s'adapter aux changements de poids) tout au long de la première année de l'étude.
• Cohorte 1 : est ambulatoire et âgé de ≥4 à <8 ans au moment du dépistage.
• Cohorte 2 : est ambulatoire et est âgé de ≥8 à <18 ans au moment du dépistage.
• Cohorte 3 : Non ambulatoire selon les critères spécifiés par le protocole au moment du dépistage.
• Cohorte 4 : est ambulatoire et âgé de ≥3 à <4 ans au moment du dépistage.
• Cohorte 5a : est ambulatoire et âgé de ≥4 à <9 ans avec un temps pour se lever du sol ≤7 secondes lors de la visite de dépistage.
• Cohorte 5b : Non ambulatoire selon les critères spécifiés par le protocole au moment du dépistage.
• Cohorte 6 : est ambulatoire et est âgée de ≥2 à <3 ans au moment du dépistage.
• Cohorte 7 : Non ambulatoire selon les critères spécifiés dans le protocole au moment du dépistage.
• Cohortes 4 et 6 : ne nécessitent pas encore l'utilisation de stéroïdes chroniques pour le traitement de leur DMD, de l'avis de l'enquêteur, et ne reçoivent pas de stéroïdes au moment de la sélection.
• Les critères d'inclusion des mutations génétiques varient selon la cohorte.

• Cohorte 8 : Tout facteur de confusion qui empêcherait l'utilisation du sirolimus oral, y compris une hypersensibilité connue au sirolimus ou à l'un de ses excipients.
• Présente une maladie concomitante, une maladie auto-immune, un traitement médicamenteux chronique et/ou un retard/déficience cognitive qui, de l'avis de l'enquêteur, crée des risques inutiles de transfert de gènes.
• Exposition à une thérapie génique, à un médicament expérimental ou à tout traitement conçu pour augmenter l'expression de la dystrophine dans les délais spécifiés dans le protocole.
• Anomalie dans les évaluations diagnostiques ou les tests de laboratoire spécifiés dans le protocole.