NS Pharma Exon 44 saute l’essai clinique de phase 2

Recrutement actifPhase 2Saut d'exon

Âge: 4 à 14 ans
Phase: Phase 2
Promoteur: NS Pharma
Approche thérapeutique: Saut d'exon
Exigence de variante: Mutation(s) DMD confirmée(s) dans le gène de la dystrophine qui permet de sauter l'exon 44 pour restaurer le cadre de lecture de l'ARNm de la dystrophine.
Sexe admissible: Masculin
Déambulation: Ambulant
Début de l'étude (réel): 2024-02-22
Achèvement principal (estimé): 2026-09-11
Fin de l'étude (estimée): 2026-09-11
Inscription (estimée): 20
Pays: États-UnisAustralieCanadaJaponNouvelle-ZélandeCorée du SudTurquie

Dose stable de glucocorticoïde pendant au moins 3 mois et la dose devrait rester stable pendant toute la durée de l'étude.

A un poids corporel <20 kg au moment du consentement éclairé (s'applique uniquement aux participants sélectionnés pour la partie 1)
Preuve de cardiomyopathie symptomatique
Traitement actuel ou antérieur avec des stéroïdes anabolisants (par exemple, oxandrolone) ou des produits contenant du resvératrol ou de l'adénosine triphosphate dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude.
Traitement actuel ou antérieur avec tout autre médicament expérimental dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude ou dans les 5 fois la demi-vie d'un médicament, selon la période la plus longue.
Chirurgie dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude ou prévue pendant la durée de l'étude
Précédemment traité dans une étude interventionnelle de NS-089/NCNP-02
Avoir reçu un oligonucléotide de saut d'exon dans l'année précédant la première dose d'IP
D'autres critères d'exclusion peuvent s'appliquer.

Cette section fournit les coordonnées des personnes pouvant répondre aux questions sur la participation à cette étude

Identifiant NCT

Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.

Exigences et critères de l'étude