NS Pharma Exon 44 saute l’essai clinique de phase 2
Aperçu de l'étude
- Âge
- 4 à 14 ans
- Phase
- Phase 2
- Promoteur
- NS Pharma
- Approche thérapeutique
- Saut d'exon
- Exigence de variante
- Mutation(s) DMD confirmée(s) dans le gène de la dystrophine qui permet de sauter l'exon 44 pour restaurer le cadre de lecture de l'ARNm de la dystrophine.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2024-02-22
- Achèvement principal (estimé)
- 2026-09-11
- Fin de l'étude (estimée)
- 2026-09-11
- Inscription (estimée)
- 20
- Pays
- États-UnisAustralieCanadaJaponNouvelle-ZélandeCorée du SudTurquie
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Dose stable de glucocorticoïde pendant au moins 3 mois et la dose devrait rester stable pendant toute la durée de l'étude.
Critères d'inclusion
- Homme ≥ 4 ans et <15 ans
- Capable de marcher de façon autonome sans appareils fonctionnels
- Capacité à terminer le TTSTAND sans assistance en moins de 20 secondes
- D'autres critères d'inclusion peuvent s'appliquer.
Critères d'exclusion
- A un poids corporel <20 kg au moment du consentement éclairé (s'applique uniquement aux participants sélectionnés pour la partie 1)
- Preuve de cardiomyopathie symptomatique
- Traitement actuel ou antérieur avec des stéroïdes anabolisants (par exemple, oxandrolone) ou des produits contenant du resvératrol ou de l'adénosine triphosphate dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude.
- Traitement actuel ou antérieur avec tout autre médicament expérimental dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude ou dans les 5 fois la demi-vie d'un médicament, selon la période la plus longue.
- Chirurgie dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude ou prévue pendant la durée de l'étude
- Précédemment traité dans une étude interventionnelle de NS-089/NCNP-02
- Avoir reçu un oligonucléotide de saut d'exon dans l'année précédant la première dose d'IP
- D'autres critères d'exclusion peuvent s'appliquer.
Contacts et sites
Contacts et sites
Contact
- Nom: Informations sur l'essai
- Téléphone: 1-866-677-6276
- Courriel : [email protected]
Sites
Cette étude compte 25 sites
United States
Sites en Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80045
Recrutement actif
Children's Hospital Colorado
Contact: Hannah Kleiner
E-mail de contact: [email protected]
Sites en Florida
Kissimmee, Florida, United States, 34746
Recrutement actif
Rare Disease Research, LLC - FL
Contact: Marcial Almaraz
E-mail de contact: [email protected]
Sites en Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Recrutement actif
Rare Disease Research
Contact: Julia Zhu
E-mail de contact: [email protected]
Sites en Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
Recrutement actif
Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Contact: Raven Hill
E-mail de contact: [email protected]
Sites en Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66160
Recrutement actif
University of Kansas Medical Center (KUMC)
Contact: Rebecca Clay
E-mail de contact: [email protected]
Sites en Ohio
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Recrutement actif
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
Contact: Angela Edmondson
E-mail de contact: [email protected]
Sites en Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Recrutement actif
The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
Contact: Karen Monono
E-mail de contact: [email protected]
Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15224
Recrutement actif
University of Pittsburgh School of Medicine
Contact: Vibha Chauhan
E-mail de contact: [email protected]
Sites en Texas
Dallas, Texas, United States, 75207
Recrutement actif
UT Southwestern/Children's Health
Contact: Deniece Winston
E-mail de contact: [email protected]
Sites en Virginia
Richmond, Virginia, United States, 23298
Recrutement actif
Virginia Commonwealth University Health System
Contact: Andrea Jewell
E-mail de contact: [email protected]
Australia
Sites en Western Australia
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
Pas encore en recrutement
Perth Children's Hospital
Contact: Jane Jones
E-mail de contact: [email protected]
Canada
Sites en Alberta
Calgary, Alberta, Canada
Pas encore en recrutement
Alberta Children's Hospital
Contact: Julie Dao
E-mail de contact: [email protected]
Sites en British Columbia
Vancouver, British Columbia, Canada
Pas encore en recrutement
British Columbia Children's Hospital
Contact: Gabe Massarotto
E-mail de contact: [email protected]
Sites en Ontario
London, Ontario, Canada
Recrutement actif
London Health Sciences Centre
Contact: Rhiannon Hicks
E-mail de contact: [email protected]
Japan
Sites en Fukui
Fukui-shi, Fukui, Japan, 910-8526
Pas encore en recrutement
Fukui Prefectural Hospital
Sites en Gifu-shi, Gifu
Nagara, Gifu-shi, Gifu, Japan, 502-8558
Recrutement actif
National Hospital Organization Nagara Medical Center
Contact: Clinical Trial Management Office
E-mail de contact: [email protected]
Sites en Osaka
Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
Pas encore en recrutement
NHO Osaka Toneyama Medical Center
Contact: Clinical Trial Office
E-mail de contact: [email protected]
Sites en Shiga
Moriyama-shi, Shiga, Japan, 524-8524
Pas encore en recrutement
Shiga General Hospital
Contact: Children's Building
E-mail de contact: [email protected]
Sites en Tokyo
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
Pas encore en recrutement
National Center of Neurology and Psychiatry
New Zealand
Auckland, New Zealand, 1023
Pas encore en recrutement
Starship Children's Hospital
Contact: Margaret Joppa
E-mail de contact: [email protected]
South Korea
Sites en Gyeongsangnam
Yangsan, Gyeongsangnam, South Korea
Pas encore en recrutement
Pusan National University Yangsan Hospital
Contact: JaeYoon Kim
E-mail de contact: [email protected]
Seoul, South Korea
Pas encore en recrutement
Seoul National University Hospital
Contact: Hyeon Ju Kwon
E-mail de contact: [email protected]; [email protected]
Turkey (Türkiye)
Ankara, Turkey (Türkiye), 06800
Pas encore en recrutement
Ankara Bilkent City Hospital
Contact: Gozde Akgun
E-mail de contact: [email protected]
Istanbul, Turkey (Türkiye), 34718
Pas encore en recrutement
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
Contact: Onur Güner
E-mail de contact: [email protected]
Izmir, Turkey (Türkiye), 11794
Pas encore en recrutement
S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
Contact: Zeynep Erturk
E-mail de contact: [email protected]
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT05996003Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.