Sevasemten (EDG-5506) Essai clinique FOX pour Duchenne après thérapie génique
À propos de cette étude
Edgewise Therapeutics évalue le sevasemten (EDG-5506) dans le cadre de l'essai clinique de phase 2 FOX pour les enfants et adolescents âgés de 6 à 17 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui ont déjà reçu une thérapie génique. Environ 48 participants reçoivent du sevasemten par voie orale une fois par jour ou un placebo pendant une période randomisée en double aveugle de 12 semaines. Une prolongation ouverte d'une durée allant jusqu'à 144 semaines évaluera la sécurité à long terme, la pharmacocinétique et les biomarqueurs des lésions musculaires.
Aperçu de l'étude
- Âge
- 6 à 17 ans
- Phase
- Phase 2
- Promoteur
- Edgewise Therapeutics
- Approche thérapeutique
- Amélioration de la croissance et protection musculaire
- Exigence de variante
- Âgé de 6 à 17 ans avec une mutation documentée sur le gène DMD et un phénotype compatible avec la DMD. Réception préalable d'une thérapie génique basée sur l'AAV (≥ 2 ans après la réception documentée de l'administration de la thérapie génique ou ≥ 3 ans après la randomisation dans une étude randomisée).
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2024-03-22
- Achèvement principal (estimé)
- 2027-03
- Fin de l'étude (estimée)
- 2027-03
- Inscription (estimée)
- 43
- Pays
- États-Unis
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Traitement avec une dose stable de corticostéroïdes pendant au moins 6 mois avant la visite de référence.
Critères d'inclusion
- Capable de se tenir debout en décubitus dorsal en ≤ 8 secondes lors de la visite de dépistage et capable d'effectuer la montée de 4 marches en < 10 secondes lors de la visite de dépistage.
- Poids corporel ≥ 15 kg lors de la visite de dépistage.
Critères d'exclusion
- Antécédents médicaux ou examen physique/résultat de laboratoire cliniquement significatif qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le participant inapte à l'étude. Cela inclut un accès veineux qui serait trop difficile pour faciliter des prélèvements sanguins répétés.
- Échocardiographie cardiaque lors d'une visite de dépistage montrant une fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) <40 %.
- Réception d'un médicament expérimental (autre que la thérapie génique basée sur l'AAV selon les critères d'inclusion) dans les 30 jours ou 5 demi-vies (selon la période la plus longue) suivant la visite de dépistage dans la présente étude.
- Réception d'une thérapie de saut d'exon dans les 6 mois précédant la visite de dépistage.
Contacts et sites
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Sites
Cette étude compte 7 sites
United States
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Los Angeles, California, United States, 90095
UCLA Medical Center
Sacramento, California, United States, 95817
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Gainesville, Florida, United States, 32610
University of Florida
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Worcester, Massachusetts, United States, 01605
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St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University School of Medicine
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Hillsborough, North Carolina, United States, 27278
Rare Disease Research
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Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT06100887Explorer d'autres essais
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Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.