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Sevasemten (EDG-5506) Essai clinique FOX pour Duchenne après thérapie génique
Actif, sans recrutementPhase 2Amélioration de la croissance et protection musculaire
Aperçu de l'étude
- Âge
- 6 à 17 ans
- Phase
- Phase 2
- Promoteur
- Edgewise Therapeutics
- Approche thérapeutique
- Amélioration de la croissance et protection musculaire
- Exigence de variante
- Âgé de 6 à 17 ans avec une mutation documentée sur le gène DMD et un phénotype compatible avec la DMD. Réception préalable d'une thérapie génique basée sur l'AAV (≥ 2 ans après la réception documentée de l'administration de la thérapie génique ou ≥ 3 ans après la randomisation dans une étude randomisée).
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2024-03-22
- Achèvement principal (estimé)
- 2027-03
- Fin de l'étude (estimée)
- 2027-03
- Inscription (estimée)
- 43
- Pays
- États-Unis
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Traitement avec une dose stable de corticostéroïdes pendant au moins 6 mois avant la visite de référence.
Critères d'inclusion
- Capable de se tenir debout en décubitus dorsal en ≤ 8 secondes lors de la visite de dépistage et capable d'effectuer la montée de 4 marches en < 10 secondes lors de la visite de dépistage.
- Poids corporel ≥ 15 kg lors de la visite de dépistage.
Critères d'exclusion
- Antécédents médicaux ou examen physique/résultat de laboratoire cliniquement significatif qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le participant inapte à l'étude. Cela inclut un accès veineux qui serait trop difficile pour faciliter des prélèvements sanguins répétés.
- Échocardiographie cardiaque lors d'une visite de dépistage montrant une fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) <40 %.
- Réception d'un médicament expérimental (autre que la thérapie génique basée sur l'AAV selon les critères d'inclusion) dans les 30 jours ou 5 demi-vies (selon la période la plus longue) suivant la visite de dépistage dans la présente étude.
- Réception d'une thérapie de saut d'exon dans les 6 mois précédant la visite de dépistage.
Coordonnées
Cette section fournit les coordonnées des personnes pouvant répondre aux questions sur la participation à cette étude
Pas encore disponible
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT06100887Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.