À propos de la filière de développement de médicaments pour la DMD
Cette page présente les programmes investigacionnels de la DMD sous forme de filière horizontale. Chaque ligne représente un médicament ou une thérapie avec son sponsor et son approche thérapeutique, positionné selon la phase clinique la plus avancée enregistrée dans le catalogue.
Les colonnes vont d'Early Phase 1 à la phase 4. La barre remplie indique la progression de chaque programme. Les programmes sont triés avec les développements les plus avancés en haut et Early Phase 1 en bas.
Les études observationnelles et les dossiers étiquetés uniquement comme interventionnels sont exclus afin de se concentrer sur les phases de développement de médicaments interventionnels. Cliquez sur un programme pour ouvrir sa page d'essai complète.
Explorez les vues associées dans Accueil, Études cliniques DMD actives et Statistiques des essais cliniques DMD. Le catalogue a été mis à jour le 1 septembre 2026 ; la filière change lorsque de nouveaux essais sont ajoutés ou que les phases sont révisées.
- Phase 4
Prednisolone
Réduction de l'inflammation
Nationwide Children's Hospital
- Phase 4
ELEVIDYS (ENHANCE)
Thérapie génique
Sarepta Therapeutics
- Phase 3
AOC 1044 (SAFARI44)
Saut d'exon
Avidity Biosciences
- Phase 3
Deramiocel (HOPE-3)
Amélioration de la croissance et protection musculaire
Capricor
- Phase 3
DYNE-251 (FORZETTO)
Saut d'exon
Dyne Therapeutics
- Phase 3
GNT0004
Thérapie génique
Genethon
- Phase 3
ELEVIDYS (ENVISION)
Thérapie génique
Sarepta Therapeutics
- Phase 3
SGT-003
Thérapie génique
Solid Biosciences
- Phase 2/3
RGX-202
Thérapie génique
REGENXBIO
- Phase 2
AOC 1044 (EXPLORE44)
Saut d'exon
Avidity Biosciences
- Phase 2
BMN 351
Saut d'exon
BioMarin Pharmaceutical
- Phase 2
Deramiocel (HOPE-2-OLE)
Amélioration de la croissance et protection musculaire
Capricor
- Phase 2
Sevasemten (EDG-5506)
Amélioration de la croissance et protection musculaire
Edgewise Therapeutics
- Phase 2
ELEVATE-LTE
Saut d'exon
Entrada Therapeutics
- Phase 2
GNR-097
Thérapie génique
GENERIUM
- Phase 2
ELEVIDYS (ENVOL)
Thérapie génique
Hoffmann-La Roche
- Phase 2
Satralizumab
Amélioration de la santé osseuse
Hoffmann-La Roche
- Phase 2
KER-065
Autres approches thérapeutiques
Keros Therapeutics
- Phase 2
UC-MSC
Autres approches thérapeutiques
MED Institute Inc.
- Phase 2
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02-201)
Saut d'exon
NS Pharma
- Phase 2
SAT-3247
Amélioration de la croissance et protection musculaire
Satellos Bioscience
- Phase 2
WVE-N531 (FORWARD-53)
Saut d'exon
Wave Life Sciences
- Phase 1/2
DYNE-251 (DELIVER)
Saut d'exon
Dyne Therapeutics
- Phase 1/2
DT-DEC01
Amélioration de la croissance et protection musculaire
Dystrogen Therapeutics
- Phase 1/2
ENTR-601-44 (ELEVATE-44)
Saut d'exon
Entrada Therapeutics
- Phase 1/2
ENTR-601-45 (ELEVATE-45)
Saut d'exon
Entrada Therapeutics
- Phase 1/2
NS-050/NCNP-03 (Meteor50)
Saut d'exon
NS Pharma
- Phase 1/2
PBGENE-DMD
Édition génique
Precision BioSciences
- Phase 1/2
SGT-001
Thérapie génique
Solid Biosciences
- Phase 1
INS1201
Thérapie génique
Insmed Gene Therapy LLC
- Phase 1
MyoPAXon
Amélioration de la croissance et protection musculaire
Myogenica
- Phase 1
SRD-001
Amélioration de la fonction cardiaque
Sardocor
- Phase 1
ELEVIDYS
Thérapie génique
Sarepta Therapeutics
- Phase 1 précoce
GEN6050X
Saut d'exon
GenAssist Therapeutics
- Phase 1 précoce
RAG-18
Thérapies ARNm / ARNt / saRNA
Peking Union Medical College Hospital
- Phase 1 précoce
BBM-D101
Thérapie génique
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- Phase 1 précoce
LE051
Saut d'exon
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- Phase 1 précoce
SPOT-mRNA03 (SPOT-03)
Thérapie génique
Shanghai Siponuoyin Biotechnology Co Ltd
