Essai clinique précoce de phase 1 du médicament à sauter GenAssist Therapeutics GEN6050X Exon 50

Réception de glucocorticoïdes pendant 6 mois et d'une dose quotidienne stable pendant au moins 12 semaines avant l'entrée à l'étude

• Le participant est capable de marcher de manière autonome et réalise le test de marche de 10 mètres sans aide.
• Le participant est capable de terminer le temps nécessaire pour se tenir debout de manière indépendante en moins de 30 secondes.
• Le participant est capable de coopérer avec les tests d'évaluation motrice.
• Capacité à tolérer les biopsies musculaires sous anesthésie sans contre-indications à ces procédures.

• Les participants sont dans la période active d'infection virale, y compris des infections telles que le virus TORCH, le virus Epstein-Barr (EB) et le coronavirus 2 du syndrome respiratoire aigu sévère (SRAS-COV-2).
• A reçu un vaccin vivant atténué dans les 3 mois précédant la réception du GEN6050X, ou a été exposé à un vaccin contre la grippe (ou à un autre vaccin inactivé) dans les 30 jours précédant la réception du GEN6050X, ou a reçu un traitement systémique antiviral, anti-infectieux et/ou interféron.
• Les tests sérologiques ont détecté le VIH, le virus de l'hépatite B (VHB), le virus de l'hépatite C (VHC) et la syphilis.
• Infection grave (par exemple, pneumonie, pyélonéphrite ou méningite) dans les 4 semaines précédant la thérapie génique.
• Avec des symptômes évidents de cardiomyopathie, l'échocardiographie montre que la fraction d'éjection ventriculaire gauche est inférieure à 40 %.
• Besoin d’une assistance assistée continue ou intermittente par un ventilateur.
• Diagnostiqué avec une maladie auto-immune ou recevant un traitement connexe pour une maladie auto-immune.
• Les indicateurs suivants sont anormaux lors des tests biochimiques en laboratoire :
• γ-glutamyl transpeptidase (GGT) au-dessus de la limite supérieure de 2 fois et bilirubine totale au-dessus de 1,5 fois la limite supérieure, cystatine C (cystatine C) > 1,27 mg/L, hémoglobine (Hgb) < 100 ou > 200 g/L ; Leucocytes (WBC) > 18,5×10^9/L ou plaquettes ≤ 125×10^9/L.
• Le titre d'anticorps neutralisant AAV9 déterminé par un test de suppression cellulaire > 1:50.
• Les patients ont reçu une thérapie génique (par exemple, thérapie génique par virus adéno-associé (AAV)), une thérapie cellulaire (par exemple, transplantation de cellules souches), une édition in vivo ou une thérapie d'édition ex vivo (par exemple, CRISPR-Cas9, TALEN) dans le passé.
• Le participant a une contre-indication au traitement immunosuppresseur.
• Présente un problème de santé ou une circonstance atténuante qui, de l'avis du chercheur principal, ne convient pas pour participer à l'essai clinique.
• La famille ne souhaite pas divulguer la participation du patient à l'étude au médecin traitant et aux autres prestataires médicaux.

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