Essai clinique de phase 3 sur la thérapie génique Solid Biosciences SGT-003

Sur un régime oral quotidien stable d'au moins 0,5 mg/kg/jour de prednisone ou 0,75 milligrammes par kilogramme par jour (mg/kg/jour) de déflazacort pendant au moins 6 mois avant d'entrer dans l'étude, permettant des modifications de dose en fonction du poids conformément à la pratique clinique.

• Le participant est ambulatoire.
• Négatif pour les anticorps contre le virus adéno-associé.
• Répondre aux critères de temps de marche/course de 10 mètres.
• Il est temps de passer des critères de position couchée.
• Le participant a un poids corporel ≤ 50 kg.

• Traitement actuel ou antérieur avec un médicament de transfert de gène approuvé ou expérimental ou une thérapie d'édition génique.
• Exposition à la vamorolone, au givinostat, à la dystrophine approuvée ou expérimentale ou à des médicaments modificateurs de la maladie (tels que l'étéplirsen, le golodirsen, le casimersen, le viltolarsen et l'ataluren), ou un autre médicament expérimental pour toute indication dans les 6 mois ou 5 demi-vies, selon la période la plus longue, avant l'inscription.
• Diagnostic clinique établi de DMD associé à toute variante de délétion ou variante censée ne pas exprimer les exons 1 à 11, les exons 42 à 45 ou les exons 57 à 69, y compris le gène DMD tel que documenté par un rapport génétique.