Essai clinique de phase 1 sur la thérapie génique INS1201

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• Le participant doit être un homme à la naissance, âgé de 3 à <5 ans inclus (Partie 1) et de 2 à <3 ans (Partie 2), au moment du représentant légalement autorisé (LAR) signant et datant le formulaire de consentement éclairé.
• Ambulatoire - tel que défini comme la capacité de marcher au moins 10 mètres sans aide (c'est-à-dire sans assistance personnelle ni utilisation d'appareils fonctionnels). Remarque : les enfants qui n'ont pas encore développé la capacité de marcher au moment du dépistage (pour quelque raison que ce soit) ne seront pas éligibles à l'étude.
• Capable de coopérer avec les tests d’évaluation motrice.
• A reçu les vaccins recommandés pour l'âge du participant et la maladie DMD selon le calendrier de vaccination des enfants et des adolescents des Centers for Disease Control and Prevention (CDC) par âge, Organisation mondiale de la santé ou recommandation locale intégrant les recommandations et lignes directrices en matière de vaccins du Comité consultatif sur les pratiques d'immunisation (ACIP) pour les patients présentant une immunocompétence altérée.
• Une exception est faite pour les vaccins contre la grippe saisonnière et la maladie à coronavirus 2019 (COVID-19), pour lesquels la prise de décision partagée avec le médecin du participant est encouragée.

• Traitement préalable par thérapie génique ou cellulaire à tout moment.
• Le saut d'exon à base d'oligonucléotides ou les petites molécules arrêtent les thérapies favorisant la lecture des codons pendant au moins 6 mois avant l'inscription.
• A une fraction d'éjection ventriculaire gauche <50 % sur l'échocardiogramme de dépistage (ECHO) ou des signes cliniques et/ou des symptômes de cardiomyopathie.
• Présente une arythmie cardiaque ou des anomalies significatives de l'intervalle de l'électrocardiogramme (ECG).
• Chirurgie majeure dans les 3 mois précédant le jour 1 ou intervention chirurgicale ou procédure planifiée qui interférerait avec la conduite de l'étude à tout moment au cours de cette étude.
• La présence de toute autre maladie cliniquement significative, y compris une maladie cardiaque, pulmonaire, hépatique, rénale, hématologique, immunologique/allergique, comportementale, une infection, une blessure non cicatrisée, une tumeur maligne, une maladie concomitante, une circonstance atténuante ou la nécessité d'un traitement médicamenteux chronique qui, de l'avis de l'enquêteur :
• Crée des risques inutiles en cas de transfert de gènes ;
• Pourrait compromettre la capacité du participant à se conformer aux tests ou aux procédures requis par le protocole ; ou
• Pourrait compromettre le bien-être, la sécurité ou l'interprétabilité clinique du participant.
• Présente des preuves sérologiques d'une infection actuelle, chronique ou active par le virus de l'immunodéficience humaine, l'hépatite C ou l'hépatite B.
• Présente des signes d'infection symptomatique cliniquement significative (par exemple, infection des voies respiratoires supérieures, pneumonie, pyélonéphrite, méningite) dans les 4 semaines précédant le jour 1.
• Présente des contre-indications à l'administration informatique du produit ou à la ponction lombaire, telles que des anomalies anatomiques, des troubles de la coagulation ou d'autres conditions médicales (par exemple, spina bifida, méningite ou anomalies importantes de la coagulation).
• Démontre un retard ou une déficience cognitif ou développemental qui pourrait perturber l'évaluation du développement moteur de l'avis de l'enquêteur.
• Titres totaux d'anticorps sériques anti-AAV9> 1:50, déterminés par ELISA dans les 14 jours suivant le jour 1.