Genethon GNT0004 Évaluation de la thérapie génique de la dose sélectionnée (GNT-016-MYDF)
Aperçu de l'étude
- Âge
- 6 à 10 ans
- Phase
- Phase 3
- Promoteur
- Genethon
- Approche thérapeutique
- Thérapie génique
- Exigence de variante
- Être inclus dans l'étude GNT-014-MDYF Diagnostic de DMD basé sur un test génétique positif avec génotypage détaillé, sauf pour les sujets présentant des mutations affectant les exons 8 et/ou 9
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 01/10/2020
- Achèvement principal (estimé)
- 01/10/2028
- Fin de l'étude (estimée)
- 01/10/2028
- Inscription (estimée)
- 5
- Pays
- BelgiqueEspagneFrance
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Corticothérapie continue avec de la prednisolone (ou de la prednisone) selon la norme de soins (les participants recevant une dose quotidienne de déflazacort ou de vamorolone peuvent passer à la prednisolone (ou la prednisone) 4 semaines avant le dépistage)
Critères d'inclusion
- Inscrit à l'étude GNT-014-MDYF (une étude d'histoire naturelle précédant la présente étude de thérapie génique)
- Capable d'obtenir un score sur l'échelle NSAA (North Star Ambulatory Assessment) 18 et le temps de montée depuis le sol (RFF) 7 secondes lors de la visite de sélection
- Carnet de vaccination à jour incluant hépatite A et B, PCV
Critères d'exclusion
- Patients DMD présentant des mutations affectant : - les exons 1 à 17 (et toute mutation affectant d'autres exons selon les exigences d'un pays qui seront applicables à ce pays spécifique) pour les participants à la partie 1 - affectant les exons 8 et/ou 9 (et toute mutation affectant d'autres exons selon les exigences d'un pays qui seront applicables à ce pays spécifique) pour les participants à la partie 2
- Présence d'anticorps neutralisants contre AAV8
- Cardiomyopathie basée sur un examen physique/cardiologique et une échocardiographie (ou une IRM cardiaque si disponible) avec une fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) inférieure à 55 % et un raccourcissement fractionnaire (SF) inférieur à 28 %
- Toute assistance respiratoire nécessaire, y compris une ventilation diurne ou nocturne non invasive
- Incapacité d'effectuer les tests des fonctions respiratoires prévus
Contacts et sites
Contacts et sites
Contact
- E-mail: [email protected]
- Téléphone: 0169472828
Sites
Cette étude compte 12 sites
Belgium
Leuven, Belgium, 3000
UZ Leuven
Contact: Liesbeth De Waele
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: +3216343827
Liege, Belgium, 4000
Centre Hospitalier Regional De La Citadelle
Contact: Laurent Servais
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: +3243218315
Brussels, Belgium, 1020
Association Hospitaliere De Bruxelles Hopital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
Contact: Nicolas Deconinck
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: +3224773376
France
Bordeaux Cedex, France, 33076
University Of Bordeaux
Contact: Caroline Espil-Taris
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 0033557820234
Lille Cedex, France, 59037
Centre Hospitalier Universitaire De Lille
Contact: Jean-Baptiste Davion
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 0033320446058
Strasbourg Cedex 2, France, 67098
Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg
Contact: Vincent Laugel
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 0033388127743
Bron, France, 69500
Hospices Civils De Lyon
Contact: Laure Le Goff
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 0033472116675
Brest Cedex 2, France, 29609
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest
Contact: Juliette Ropars
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 0033298223657
Montpellier, France, 34090
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier
Contact: Ulrike Walther-Louvier
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 0033467330187
Paris, France, 75012
Association Institut De Myologie
Contact: Silvana De Lucia
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 0033144736537
Spain
Esplugues De Llobregat, Spain, 08950
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona
Contact: Javier Nascimiento
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 34936009733
Valencia, Spain, 46026
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
Contact: Nuria Muelas
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: +34961244153
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
2023-505187-11-00Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.