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Genethon GNT0004 Évaluation de la thérapie génique de la dose sélectionnée (GNT-016-MYDF)
Recrutement actifPhase 3Thérapie génique
Aperçu de l'étude
- Âge
- 6 à 10 ans
- Phase
- Phase 3
- Promoteur
- Genethon
- Approche thérapeutique
- Thérapie génique
- Exigence de variante
- Être inclus dans l'étude GNT-014-MDYF Diagnostic de DMD basé sur un test génétique positif avec génotypage détaillé, sauf pour les sujets présentant des mutations affectant les exons 8 et/ou 9
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 01/10/2020
- Achèvement principal (estimé)
- 01/10/2028
- Fin de l'étude (estimée)
- 01/10/2028
- Inscription (estimée)
- 5
- Pays
- FranceBelgiqueEspagne
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Corticothérapie continue avec de la prednisolone (ou de la prednisone) selon la norme de soins (les participants recevant une dose quotidienne de déflazacort ou de vamorolone peuvent passer à la prednisolone (ou la prednisone) 4 semaines avant le dépistage)
Critères d'inclusion
- Inscrit à l'étude GNT-014-MDYF (une étude d'histoire naturelle précédant la présente étude de thérapie génique)
- Capable d'obtenir un score sur l'échelle NSAA (North Star Ambulatory Assessment) 18 et le temps de montée depuis le sol (RFF) 7 secondes lors de la visite de sélection
- Carnet de vaccination à jour incluant hépatite A et B, PCV
Critères d'exclusion
- Patients DMD présentant des mutations affectant : - les exons 1 à 17 (et toute mutation affectant d'autres exons selon les exigences d'un pays qui seront applicables à ce pays spécifique) pour les participants à la partie 1 - affectant les exons 8 et/ou 9 (et toute mutation affectant d'autres exons selon les exigences d'un pays qui seront applicables à ce pays spécifique) pour les participants à la partie 2
- Présence d'anticorps neutralisants contre AAV8
- Cardiomyopathie basée sur un examen physique/cardiologique et une échocardiographie (ou une IRM cardiaque si disponible) avec une fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) inférieure à 55 % et un raccourcissement fractionnaire (SF) inférieur à 28 %
- Toute assistance respiratoire nécessaire, y compris une ventilation diurne ou nocturne non invasive
- Incapacité d'effectuer les tests des fonctions respiratoires prévus
Coordonnées
Cette section fournit les coordonnées des personnes pouvant répondre aux questions sur la participation à cette étude
- E-mail: [email protected]
- Téléphone: 0169472828
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
2023-505187-11-00Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.