L'exon 44 d'Avidity Biosciences saute l'essai clinique de phase 3 SAFARI44
Aperçu de l'étude
- Âge
- 6 à 16 ans
- Phase
- Phase 3
- Promoteur
- Avidity Biosciences
- Approche thérapeutique
- Saut d'exon
- Exigence de variante
- Test génétique acceptable confirmant une mutation du gène de la dystrophine susceptible de sauter l'exon 44.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2026-06
- Achèvement principal (estimé)
- 2029-05
- Fin de l'étude (estimée)
- 2030-07
- Inscription (estimée)
- 70
- Pays
- BelgiqueFranceAllemagneItalieEspagneRoyaume-UniÉtats-Unis
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Sous un régime stable de corticostéroïdes (y compris Vamolorone) pendant au moins 6 mois avant le jour 1. Il faut s'attendre à ce que le régime stéroïdien reste stable.
Critères d'inclusion
- Hommes ambulatoires avec diagnostic clinique et génétique de DMD
- 7 à 16 ans au moment du consentement
- Évaluation du TTR et de la NSAA effectuée selon les paramètres spécifiés dans le protocole lors du dépistage
Critères d'exclusion
- Traitement antérieur par thérapie cellulaire ou génique.
- Traitement avec un autre oligonucléotide dans les 6 mois suivant le consentement éclairé (hors vaccins à ARN COVID-19).
- Valeurs de laboratoire en dehors de la plage spécifiée par le protocole lors du dépistage
- S'ils suivent l'un des traitements suivants (hormone de croissance, testostérone ou givinostat), les participants doivent suivre un régime stable et doivent prévoir de le maintenir pendant toute la durée de l'étude. Les participants seront exclus si la stabilité du régime avant le consentement éclairé est la suivante :
- Moins d'un mois, pour l'hormone de croissance et/ou la testostérone
- Moins de 6 mois pour le givinostat
Contacts et sites
Contacts et sites
Contact
- Nom: Avidity Bioscience, Inc., une société Novartis
- Téléphone: 858-771-7038
- Courriel : [email protected]
Sites
Cette étude compte 12 sites
Belgium
Leuven, Belgium
Recrutement actif
UZ Leuven
Liège, Belgium
Recrutement actif
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
France
Paris, France
Recrutement actif
AP-HP Hospital Armand-Trousseau
Germany
Essen, Germany
Recrutement actif
Universitaetsklinikum Essen
Heidelberg, Germany
Recrutement actif
Universitaetsklinikum Heidelberg
München, Germany
Recrutement actif
Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
Italy
Milan, Italy
Recrutement actif
Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
Roma, Italy
Recrutement actif
Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universitario Cattolica del Sacro Cuore
Spain
Barcelona, Spain
Recrutement actif
Hospital Sant Joan de Deu
Madrid, Spain
Recrutement actif
Hospital Universitario La Paz
Seville, Spain
Recrutement actif
Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz - FutureMeds Spain
United Kingdom
Newcastle, United Kingdom
Recrutement actif
Royal Victoria Infirmary
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT07587242Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.