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L'exon 44 d'Avidity Biosciences saute l'essai clinique de phase 3 SAFARI44
Pas encore en recrutementPhase 3Saut d'exon
Aperçu de l'étude
- Âge
- 6 à 16 ans
- Phase
- Phase 3
- Promoteur
- Avidity Biosciences
- Approche thérapeutique
- Saut d'exon
- Exigence de variante
- Test génétique acceptable confirmant une mutation du gène de la dystrophine susceptible de sauter l'exon 44.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2026-06
- Achèvement principal (estimé)
- 2029-05
- Fin de l'étude (estimée)
- 2030-07
- Inscription (estimée)
- 70
- Pays
- États-Unis
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Sous un régime stable de corticostéroïdes (y compris Vamolorone) pendant au moins 6 mois avant le jour 1. Il faut s'attendre à ce que le régime stéroïdien reste stable.
Critères d'inclusion
- Hommes ambulatoires avec diagnostic clinique et génétique de DMD
- 7 à 16 ans au moment du consentement
- Évaluation du TTR et de la NSAA effectuée selon les paramètres spécifiés dans le protocole lors du dépistage
Critères d'exclusion
- Traitement antérieur par thérapie cellulaire ou génique.
- Traitement avec un autre oligonucléotide dans les 6 mois suivant le consentement éclairé (hors vaccins à ARN COVID-19).
- Valeurs de laboratoire en dehors de la plage spécifiée par le protocole lors du dépistage
- S'ils suivent l'un des traitements suivants (hormone de croissance, testostérone ou givinostat), les participants doivent suivre un régime stable et doivent prévoir de le maintenir pendant toute la durée de l'étude. Les participants seront exclus si la stabilité du régime avant le consentement éclairé est la suivante :
- Moins d'un mois, pour l'hormone de croissance et/ou la testostérone
- Moins de 6 mois pour le givinostat
Coordonnées
Cette section fournit les coordonnées des personnes pouvant répondre aux questions sur la participation à cette étude
- Nom: Avidity Bioscience, Inc., une société Novartis
- Téléphone: 858-771-7038
- Courriel : [email protected]
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT07587242Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.