L'exon 44 d'Avidity Biosciences saute l'essai clinique de phase 2 EXPLORE44

Si vous prenez des corticostéroïdes, dose stable pendant 30 jours avant le dépistage et tout au long de l'étude.

• Participants au roulement :
• A complété de manière satisfaisante l'AOC 1044-CS1 (EXPLORE44), tel que déterminé par l'enquêteur et le sponsor.
• Aucun problème de tolérance significatif avec l'AOC 1044
• Participants de novo :
• Âgé de 7 à 27 ans inclusivement au moment du consentement éclairé
• Diagnostic clinique de DMD ou apparition nette de symptômes de DMD à l'âge de 6 ans ou avant
• Confirmation de la mutation du gène DMD susceptible de sauter l'exon 44
• Entrée PUL 2.0 élément A ≥3

• Participants au roulement :
• Présence de toute nouvelle condition ou aggravation d'une condition existante qui pourrait affecter la sécurité d'un participant ou sa capacité à se conformer aux procédures de l'étude
• Participants de novo :
• Hémoglobine sérique < limite inférieure de la normale
• Hypertension ou diabète non contrôlés
• Traitement préalable par thérapie cellulaire ou génique
• Traitement préalable avec un autre agent sauteur de l'exon 44 dans les 6 mois précédant le consentement éclairé
• Récemment traité avec un médicament expérimental
• Antécédents d'allergies médicamenteuses multiples

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