L'exon 44 d'Avidity Biosciences saute l'essai clinique de phase 2 EXPLORE44
Aperçu de l'étude
- Âge
- 7 à 27 ans
- Phase
- Phase 2
- Promoteur
- Avidity Biosciences
- Approche thérapeutique
- Saut d'exon
- Exigence de variante
- Diagnostic clinique de DMD ou apparition nette de symptômes de DMD à l'âge de 6 ans ou avant. Confirmation de la mutation du gène DMD susceptible de sauter l'exon 44.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant et non ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2024-01-22
- Achèvement principal (estimé)
- 2027-04-30
- Fin de l'étude (estimée)
- 2027-07-31
- Inscription (estimée)
- 39
- Pays
- États-Unis
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Si vous prenez des corticostéroïdes, dose stable pendant 30 jours avant le dépistage et tout au long de l'étude.
Critères d'inclusion
- Participants au roulement :
- A complété de manière satisfaisante l'AOC 1044-CS1 (EXPLORE44), tel que déterminé par l'enquêteur et le sponsor.
- Aucun problème de tolérance significatif avec l'AOC 1044
- Participants de novo :
- Âgé de 7 à 27 ans inclusivement au moment du consentement éclairé
- Diagnostic clinique de DMD ou apparition nette de symptômes de DMD à l'âge de 6 ans ou avant
- Confirmation de la mutation du gène DMD susceptible de sauter l'exon 44
- Entrée PUL 2.0 élément A ≥3
Critères d'exclusion
- Participants au roulement :
- Présence de toute nouvelle condition ou aggravation d'une condition existante qui pourrait affecter la sécurité d'un participant ou sa capacité à se conformer aux procédures de l'étude
- Participants de novo :
- Hémoglobine sérique < limite inférieure de la normale
- Hypertension ou diabète non contrôlés
- Traitement préalable par thérapie cellulaire ou génique
- Traitement préalable avec un autre agent sauteur de l'exon 44 dans les 6 mois précédant le consentement éclairé
- Récemment traité avec un médicament expérimental
- Antécédents d'allergies médicamenteuses multiples
Contacts et sites
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Contact
Pas encore disponible
Sites
Cette étude compte 10 sites
United States
Sites en Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
Sites en California
La Jolla, California, United States, 92037
University of California, San Diego, Rady's Children's Hospital
Sacramento, California, United States, 95817
UC Davis Medical Center
San Carlos, California, United States, 94070
Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
Sites en Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Rare Disease Research - Atlanta
Sites en Massachusetts
Worcester, Massachusetts, United States, 01655
University of Massachusetts Medical School
Sites en Minnesota
Saint Paul, Minnesota, United States, 55101
Gillette Children's Specialty Healthcare
Sites en North Carolina
Hillsborough, North Carolina, United States, 27278
Rare Disease Research
Sites en Ohio
Columbus, Ohio, United States, 43215
Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children's Hospital
Sites en Texas
Denton, Texas, United States, 76208
Neurology Rare Disease Center
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT06244082Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.