Essai clinique de phase 2 BioMarin BMN-351

Reçoit actuellement un traitement par corticostéroïdes oraux, selon un schéma posologique stable pendant 351-201, et doit rester sur un schéma posologique constant tout au long de 351-202 ou 351-203, sauf modifications pour s'adapter aux changements de poids. La transition vers la dose équivalente de vamorolone est autorisée dans le 351-202 lorsqu'elle est approuvée dans les pays participants.

• Volonté et capable de respecter le calendrier des visites d'étude et les autres exigences du protocole
• Disposé à utiliser une contraception (hommes sexuellement matures) tout au long de l'étude et pendant 90 jours après la dose finale, s'ils sont sexuellement actifs
• L'utilisation de contraceptifs par les hommes doit être conforme aux réglementations locales concernant les méthodes de contraception pour les personnes participant aux études cliniques.
• Être disposé et capable de fournir un consentement écrit (si requis par les réglementations locales ou l'IRB/IEC) après que la nature de l'étude ait été expliquée et avant l'exécution de toute procédure liée à la recherche
• Être disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit et signé en tant que parent ou tuteur après que la nature de l'étude ait été expliquée et avant l'exécution de toute procédure liée à la recherche

• avez un trouble connu de la coagulation
• Prenez des médicaments interdits
• toute thérapie de saut d'exon approuvée dans les 12 semaines précédant la ligne de base ou toute thérapie génique pour le traitement de la DMD à tout moment
• anticoagulants, antithrombotiques ou agents antiplaquettaires
• immunosuppresseurs