Essai clinique précoce de phase 1 RAG-18 pour Duchenne

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• Conformément aux directives du Conseil international pour l'harmonisation des exigences techniques relatives aux produits pharmaceutiques à usage humain - Bonnes pratiques cliniques (ICH-GCP) et aux exigences locales/nationales et/ou de l'Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC), le participant et/ou son tuteur légal a signé le formulaire de consentement éclairé écrit.
• Capable de subir les examens requis par le protocole de l'étude, tels que la biopsie musculaire, l'imagerie par résonance magnétique (IRM) et les tests de la fonction motrice et pulmonaire.
• Tout médicament concomitant lié à une maladie doit être conforme aux exigences de l'étude.

• Traitement préalable de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), que le médicament soit commercialisé ou non.
• Indice de masse corporelle (IMC) > 22 kg/m² ou poids corporel ≥ 50 kg.
• Impossible d'effectuer les tests de fonction motrice requis par le protocole, notamment : évaluation ambulatoire North Star (NSAA), temps de mise debout (TTSTAND), montée de 4 escaliers (4SCV) et test de marche de 6 minutes (6MWT).
• Fonction cardiaque au moment du dépistage dans les plages suivantes :
• Fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) < 55 % telle que mesurée par résonance magnétique cardiaque (CMR).
• Intervalle QT corrigé à l'aide de la formule de Fridericia (QTcF) > 450 ms au moment du dépistage, ou présente des facteurs de risque supplémentaires de torsades de pointes.
• Paramètres hématologiques et électrolytiques lors du dépistage dans les plages suivantes :
• Plaquettes < 100 000/μL.
• Hémoglobine < 12 g/dL.
• Nombre absolu de neutrophiles < 1 500/μL.
• Tout taux sérique de calcium, de potassium, de sodium, de magnésium ou de phosphore en dehors de la plage cliniquement acceptable pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
• Rapport international normalisé (INR), temps de Quick (PT), temps de thromboplastine partielle (PTT), temps de thromboplastine partielle activée (aPTT) ou fibrinogène en dehors de la plage normale.
• Antécédents de problèmes médicaux affectant la fonction hépatique, avec des indicateurs anormaux dans les 28 jours précédant la première dose.
• Présence d'un dysfonctionnement cardiaque, rénal ou respiratoire grave, ou d'autres complications graves.
• Allergie au médicament à l'étude ou à l'un de ses composants, ou aux agents de contraste d'imagerie par résonance magnétique (IRM).
• Réception d'un vaccin vivant (atténué) dans les 28 jours précédant la première dose du médicament à l'étude.
• Utilisation de tout autre médicament expérimental, que ce soit pour la DMD ou non, à partir de 28 jours avant la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude.
• Toute raison qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait le participant de participer pleinement et de terminer l'étude, y compris l'incapacité de se conformer aux procédures ou au traitement de l'étude, et d'autres problèmes médicaux ou de santé mentale pertinents.
• Présence d'une affection ou d'une maladie concomitante grave qui, de l'avis de l'investigateur, exposerait le participant à un risque excessif ou interférerait avec l'étude, y compris, mais sans s'y limiter : un asthme persistant modéré ou sévère connu, des antécédents d'asthme au cours des 2 dernières années ou un asthme actuellement non contrôlé de toute classification (Remarque : les participants souffrant d'asthme intermittent actuellement contrôlé ou d'asthme persistant léger contrôlé sont autorisés à s'inscrire) ; nécessité d'une oxygénothérapie pour maintenir une saturation adéquate en oxygène du sang ; antécédents de maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC) dans les 6 mois précédant la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF).
• Le participant souffre d'une maladie systémique instable telle que jugée par l'investigateur, y compris, mais sans s'y limiter, maladies hépatiques, rénales, respiratoires ou métaboliques graves nécessitant des médicaments.
• Toute autre raison non précisée qui, de l'avis de l'enquêteur, rend le participant inapte à l'inscription.

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