Essai clinique de phase 1/2 sur la thérapie génique SGT-001 de Solid Biosciences

Dose quotidienne stable (ou équivalent) de corticostéroïdes oraux ≥ 12 semaines.

• Absence confirmée de dystrophine déterminée par biopsie musculaire (participants ambulatoires)
• Anticorps anti-AAV9 inférieurs aux seuils spécifiés dans le protocole
• Fonction cardiaque et pulmonaire stable
• Adolescents : non ambulatoires selon les critères spécifiés dans le protocole
• Enfants : ambulatoires selon les critères spécifiés dans le protocole

• Problème de santé ou examen physique, ECG ou résultats de laboratoire antérieurs ou en cours qui pourraient nuire à la sécurité des participants, compromettre l'achèvement du traitement et le suivi, ou nuire à l'évaluation des résultats de l'étude.
• Fonction hépatique anormale
• Fonction rénale anormale
• Anomalies de coagulation cliniquement significatives
• Fonction cardiovasculaire altérée basée sur une IRM cardiaque ou une ECHO
• Insuffisance respiratoire basée sur le % de CVF prévu ou besoin d'une assistance ventilatoire diurne
• Déformation vertébrale importante ou présence de bâtonnets vertébraux
• Indice de masse corporelle ≥ 95e percentile pour l'âge
• Exposition à un autre médicament expérimental dans les 3 mois ou 5 demi-vies précédant le dépistage
• Exposition à des médicaments affectant l'expression de la dystrophine ou de l'utrophine dans les 6 mois précédant le dépistage