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Essai clinique de phase 1/2 sur la thérapie génique SGT-001 de Solid Biosciences
Actif, sans recrutementPhase 1/2Thérapie génique
Aperçu de l'étude
- Âge
- 4 à 17 ans
- Phase
- Phase 1/2
- Promoteur
- Solid Biosciences
- Approche thérapeutique
- Thérapie génique
- Exigence de variante
- Diagnostic clinique établi de la DMD et mutation documentée du gène de la dystrophine prédictive du phénotype DMD.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2017-12-06
- Achèvement principal (estimé)
- 2026-10-15
- Fin de l'étude (estimée)
- 2026-10-15
- Inscription (estimée)
- 12
- Pays
- États-Unis
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Dose quotidienne stable (ou équivalent) de corticostéroïdes oraux ≥ 12 semaines.
Critères d'inclusion
- Absence confirmée de dystrophine déterminée par biopsie musculaire (participants ambulatoires)
- Anticorps anti-AAV9 inférieurs aux seuils spécifiés dans le protocole
- Fonction cardiaque et pulmonaire stable
- Adolescents : non ambulatoires selon les critères spécifiés dans le protocole
- Enfants : ambulatoires selon les critères spécifiés dans le protocole
Critères d'exclusion
- Problème de santé ou examen physique, ECG ou résultats de laboratoire antérieurs ou en cours qui pourraient nuire à la sécurité des participants, compromettre l'achèvement du traitement et le suivi, ou nuire à l'évaluation des résultats de l'étude.
- Fonction hépatique anormale
- Fonction rénale anormale
- Anomalies de coagulation cliniquement significatives
- Fonction cardiovasculaire altérée basée sur une IRM cardiaque ou une ECHO
- Insuffisance respiratoire basée sur le % de CVF prévu ou besoin d'une assistance ventilatoire diurne
- Déformation vertébrale importante ou présence de bâtonnets vertébraux
- Indice de masse corporelle ≥ 95e percentile pour l'âge
- Exposition à un autre médicament expérimental dans les 3 mois ou 5 demi-vies précédant le dépistage
- Exposition à des médicaments affectant l'expression de la dystrophine ou de l'utrophine dans les 6 mois précédant le dépistage
Coordonnées
Cette section fournit les coordonnées des personnes pouvant répondre aux questions sur la participation à cette étude
Pas encore disponible
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT03368742Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.