Elevidys améliore l'essai clinique de phase 4

Cohorte 2 uniquement : est un homme à la naissance et a déjà reçu ELEVIDYS dans un cadre commercial après un prétraitement par sirolimus et corticostéroïdes.

• Cohorte 1 uniquement : est un homme à la naissance, ambulatoire et âgé de ≥ 4 ans au moment de l'administration.
• Cohorte 1 uniquement : est éligible à ELEVIDYS commercial.
• Cohorte 2 uniquement : est un homme à la naissance et a déjà reçu ELEVIDYS dans un cadre commercial après un prétraitement par sirolimus et corticostéroïdes.
• Cohorte 1 uniquement : les participants sexuellement actifs doivent accepter d'utiliser, pendant toute la durée de l'étude, un préservatif et la partenaire sexuelle féminine doit également utiliser une forme de contraception médicalement acceptable (par exemple, un contraceptif oral).
• A un (des) parent(s) ou tuteur(s) légal(s) capable(s) de comprendre et de se conformer au calendrier des visites d'étude et à toutes les autres exigences du protocole, ou est âgé de ≥ 18 ans et personnellement capable de comprendre et de se conformer aux exigences du protocole.
• Soit il a un parent ou un tuteur légal disposé à donner son consentement éclairé, soit il est âgé de ≥ 18 ans et est capable de donner son consentement éclairé de manière indépendante.

• Cohorte 1 uniquement : contre-indiqué pour recevoir ELEVIDYS selon la notice d'emballage des États-Unis (USPI).
• Cohorte 1 uniquement : présente des preuves sérologiques d'une infection actuelle, chronique ou active par le virus de l'immunodéficience humaine, l'hépatite C ou l'hépatite B.
• Présente un problème de santé ou des circonstances confusionnelles (par exemple, une limitation traumatique antérieure de la mobilité ou une comorbidité comportementale importante) qui, de l'avis de l'enquêteur, pourraient compromettre :
• La capacité du participant à se conformer aux procédures requises par le protocole, et/ou
• Le bien-être ou la sécurité du participant, et/ou
• L’interprétabilité clinique des données collectées auprès du participant
• Cohorte 1 uniquement : présente une infection symptomatique (par exemple, infection des voies respiratoires supérieures, pneumonie, pyélonéphrite, méningite) dans les 4 semaines précédant le jour 1.
• Cohorte 1 uniquement : a reçu un vaccin à virus vivant dans les 4 semaines ou un vaccin inactif dans les 2 semaines suivant la visite du jour 1 ou s'attend à recevoir une vaccination au cours des 3 premiers mois suivant le jour 1.
• Cohorte 1 uniquement : tout facteur de confusion qui empêcherait l'utilisation du sirolimus oral, y compris une hypersensibilité connue au sirolimus ou à l'un de ses excipients.
• Cohorte 1 uniquement : toute plaie ou blessure récente qui, de l'avis de l'enquêteur, risquerait de déhiscence ou de cicatrisation altérée dans le cadre de l'administration de sirolimus.

• Nom: Sarepta Therapeutics Inc. Klinik deneme bilgisi, 4'ü tuşlayın,
• Téléphone: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
• Courriel : [email protected]