Essai clinique de phase 1 de Myogenica MyoPAXon pour Duchenne

Essai clinique de phase 1 Myogenica MyoPAXon pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Recrutement actifPhase 1Amélioration de la croissance et protection musculaire

À propos de cette étude

L'Université du Minnesota mène un essai clinique de phase 1 pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'une thérapie expérimentale par cellules souches pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le traitement utilise des cellules progénitrices musculaires dérivées d'un donneur, développées à partir de cellules souches pluripotentes induites (iPSC) et sélectionnées pour l'expression de CD54, qui sont injectées localement. Cette étude à un stade précoce vise à évaluer la sécurité de cette approche cellulaire de la réparation musculaire.

Aperçu de l'étude

Âge
18 ans et plus
Phase
Phase 1
Promoteur
Myogenica
Approche thérapeutique
Amélioration de la croissance et protection musculaire
Exigence de variante
Dystrophie musculaire de Duchenne, diagnostiquée par des mutations du gène DMD (dystrophine) et/ou une absence de coloration immunohistochimique de la dystrophine sur une biopsie musculaire.
Sexe admissible
Masculin
Déambulation
Non ambulant
Début de l'étude (réel)
2025-03-20
Achèvement principal (estimé)
2027-03-03
Fin de l'étude (estimée)
2027-03-03
Inscription (estimée)
8
Pays
États-Unis

Exigences et critères de l'étude

Utilisation de stéroïdes

Pas encore disponible

Critères d'inclusion

  • Muscles courts extenseurs des orteils (EDB) intacts bilatéralement
  • Arrêt des thérapies expérimentales pendant > 30 jours
  • Âge 18 ans ou plus au moment du consentement
  • Avoir une fonction organique adéquate confirmée par les valeurs de laboratoire suivantes obtenues dans les 14 jours précédant l'inscription (28 jours pour la fonction cardiaque et pulmonaire) :
  • Les participants ayant des partenaires en âge de procréer doivent être disposés à utiliser au moins deux formes de contraception efficace (une forme doit être une méthode barrière) pendant qu'elles reçoivent le produit à l'étude et pendant 3 mois après l'arrêt du traitement par tacrolimus.
  • Capacité à suivre suffisamment les commandes pour exécuter les aspects volontaires des mesures des résultats tout au long de la période d'étude
  • Disposé à consentir à une surveillance pendant 15 ans, y compris une période de prolongation, comme requis pour toutes les études interventionnelles impliquant la transplantation de cellules génétiquement modifiées
  • Consentement écrit volontaire du sujet ou des parents/tuteurs et consentement du participant avant l'exécution de toute activité liée à la recherche.

Critères d'exclusion

  • Présence d'anticorps HLA dirigés contre les antigènes HLA sur MyoPAXon
  • Traitement actif avec une autre thérapie expérimentale
  • Allergie connue aux composants de MyoPAXon

Contacts et sites

Contact

Sites

Cette étude compte 1 sites

United States

Sites en Minnesota

Minneapolis, Minnesota, United States, 55455

Recrutement actif

Masonic Cancer Center

Contact: Peter Kang, MD

Registre des essais cliniques

Identifiant NCT

NCT06692426
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Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.