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Essai clinique de phase 1 de Myogenica MyoPAXon pour Duchenne
Recrutement actifPhase 1Amélioration de la croissance et protection musculaire
Aperçu de l'étude
- Âge
- 18 ans et plus
- Phase
- Phase 1
- Promoteur
- Myogenica
- Approche thérapeutique
- Amélioration de la croissance et protection musculaire
- Exigence de variante
- Dystrophie musculaire de Duchenne, diagnostiquée par des mutations du gène DMD (dystrophine) et/ou une absence de coloration immunohistochimique de la dystrophine sur une biopsie musculaire.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Non ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2025-03-20
- Achèvement principal (estimé)
- 2027-03-03
- Fin de l'étude (estimée)
- 2027-03-03
- Inscription (estimée)
- 8
- Pays
- États-Unis
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Pas encore disponible
Critères d'inclusion
- Muscles courts extenseurs des orteils (EDB) intacts bilatéralement
- Arrêt des thérapies expérimentales pendant > 30 jours
- Âge 18 ans ou plus au moment du consentement
- Avoir une fonction organique adéquate confirmée par les valeurs de laboratoire suivantes obtenues dans les 14 jours précédant l'inscription (28 jours pour la fonction cardiaque et pulmonaire) :
- Les participants ayant des partenaires en âge de procréer doivent être disposés à utiliser au moins deux formes de contraception efficace (une forme doit être une méthode barrière) pendant qu'elles reçoivent le produit à l'étude et pendant 3 mois après l'arrêt du traitement par tacrolimus.
- Capacité à suivre suffisamment les commandes pour exécuter les aspects volontaires des mesures des résultats tout au long de la période d'étude
- Disposé à consentir à une surveillance pendant 15 ans, y compris une période de prolongation, comme requis pour toutes les études interventionnelles impliquant la transplantation de cellules génétiquement modifiées
- Consentement écrit volontaire du sujet ou des parents/tuteurs et consentement du participant avant l'exécution de toute activité liée à la recherche.
Critères d'exclusion
- Présence d'anticorps HLA dirigés contre les antigènes HLA sur MyoPAXon
- Traitement actif avec une autre thérapie expérimentale
- Allergie connue aux composants de MyoPAXon
Coordonnées
Cette section fournit les coordonnées des personnes pouvant répondre aux questions sur la participation à cette étude
- Nom: Peter Kang, MD
- Téléphone: 612-624-9452
- Courriel : [email protected]
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT06692426Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.