Entrada Therapeutics Exon 44 ignore l'essai clinique de phase 1/2 ELEVATE-44
Aperçu de l'étude
- Âge
- 4 à 20 ans
- Phase
- Phase 1/2
- Promoteur
- Entrada Therapeutics
- Approche thérapeutique
- Saut d'exon
- Exigence de variante
- Diagnostic génétique de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et variante pathologique confirmée du gène de la dystrophine susceptible de sauter l'exon 44, tel qu'examiné par un conseiller génétique central.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2025-06-30
- Achèvement principal (estimé)
- 2029-03-28
- Fin de l'étude (estimée)
- 2029-03-28
- Inscription (estimée)
- 24
- Pays
- BelgiqueItalieEspagneRoyaume-Uni
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Pas encore disponible
Critères d'inclusion
- Homme assigné à la naissance présentant des signes cliniques compatibles avec la dystrophie musculaire de Duchenne tel que déterminé par l'investigateur.
- Partie A : 4 à 20 ans inclus.
- Statut ambulatoire Partie A : ambulatoire avec une entrée Performance des membres supérieurs v2.0 (PUL 2.0) selon le protocole lors du dépistage
- Muscle adéquat pour obtenir une biopsie tissulaire, tel qu'évalué par l'enquêteur.
- D'autres critères définis par le protocole s'appliquent.
Critères d'exclusion
- Toute condition médicale concomitante importante qui pourrait interférer avec la capacité à se conformer aux exigences du protocole.
- A une maladie aiguë dans les 4 semaines précédant la première dose du médicament à l'étude qui peut interférer avec les mesures de l'étude ou compromettre la sécurité du participant.
- Utilisation des médicaments suivants :
- Traitement préalable avec n'importe quelle thérapie de saut d'exon à tout moment
- Traitement préalable par thérapie génique à tout moment
- Utilisation d'agents anticoagulants, antithrombotiques ou antiplaquettaires
- Utilisation d'immunosuppresseurs (autres que les corticostéroïdes oraux pour les affections DMD)
- A pris ou prend actuellement un inhibiteur de l'histone désacétylase (HDAC), y compris (mais sans s'y limiter) le givinostat
- Anomalies de laboratoire.
- Dépendance diurne au ventilateur ou toute utilisation de ventilation mécanique invasive via trachéotomie.
- Présente une lecture anormale de l'électrocardiogramme (ECG) évaluée comme cliniquement significative par l'investigateur et/ou un intervalle QT avec la méthode de correction Fridericia (QTcF) > 450 ms lors du dépistage ou avant la première dose du médicament à l'étude le jour 1.
- Vous avez reçu un médicament expérimental ou expérimental, etc. dans les 3 mois précédant la première dose ou dans les 5 demi-vies (selon la période la plus longue).
- D'autres critères définis par le protocole s'appliquent.
Contacts et sites
Contacts et sites
Contact
Pas encore disponible
Sites
Cette étude compte 14 sites
Belgium
Ghent, Belgium, 9000
Recrutement actif
University Hospital Gent
Contact: Nicolas Deconinck
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: +32 473 96 66 19
Leuven, Belgium, 3000
Recrutement actif
UZ Leuven
Contact: Liesbeth De Waele
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: +32 1634 3845
Liège, Belgium, 4000
Recrutement actif
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
Contact: Aurore Daron
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: +32 4 321 8515
Italy
Milan, Italy, 20132
Recrutement actif
IRCCS Ospedale San Raffaele
Contact: Stefano Previtali
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 0226435080
Milan, Italy, 20162
Recrutement actif
Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
Contact: Emilio Albamonte
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: +39 3292175797
Rome, Italy, 00165
Recrutement actif
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
Contact: Adele D'Amico
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: +393888449868
Spain
Barcelona, Spain, 08035
Recrutement actif
Hospital Universitario Vall d'Hebron
Contact: David Gomez Andres
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: +34620539379
Barcelona, Spain, 08950
Recrutement actif
Hospital Sant Joan de Deu
Contact: Andres Nascimento
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: +34936009733
United Kingdom
Leeds, United Kingdom, LS1 3EX
Recrutement actif
Leeds General Infirmary
Contact: Cristina Martos Lozano
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: +441133923113
Liverpool, United Kingdom, L122AP
Recrutement actif
Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
Contact: Rajesh Madhu
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: +4401512284811
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Recrutement actif
Great Ormond Street Hospital for Children
Contact: Mariacristina Scoto
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 020 7405 9200
Manchester, United Kingdom, M13 9WL
Pas encore en recrutement
Royal Manchester Children's Hospital
Contact: Gary McCullagh
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: +441617012346
Newcastle upon Tyne, United Kingdom, NE1 3BZ
Recrutement actif
Freeman Hospital
Contact: Michela Guglieri
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 0044 1912418649
Oxford, United Kingdom, OX3 9DU
Recrutement actif
Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
Contact: Laurent Servais
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 07423213373
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT07037862Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.