Retour à tous les essais
Entrada Therapeutics Exon 44 ignore l'essai clinique de phase 1/2 ELEVATE-44
Recrutement actifPhase 1/2Saut d'exon
Aperçu de l'étude
- Âge
- 4 à 20 ans
- Phase
- Phase 1/2
- Promoteur
- Entrada Therapeutics
- Approche thérapeutique
- Saut d'exon
- Exigence de variante
- Diagnostic génétique de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et variante pathologique confirmée du gène de la dystrophine susceptible de sauter l'exon 44, tel qu'examiné par un conseiller génétique central.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2025-06-30
- Achèvement principal (estimé)
- 2029-03-28
- Fin de l'étude (estimée)
- 2029-03-28
- Inscription (estimée)
- 24
- Pays
- BelgiqueItalieEspagneRoyaume-Uni
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Pas encore disponible
Critères d'inclusion
- Homme assigné à la naissance présentant des signes cliniques compatibles avec la dystrophie musculaire de Duchenne tel que déterminé par l'investigateur.
- Partie A : 4 à 20 ans inclus.
- Statut ambulatoire Partie A : ambulatoire avec une entrée Performance des membres supérieurs v2.0 (PUL 2.0) selon le protocole lors du dépistage
- Muscle adéquat pour obtenir une biopsie tissulaire, tel qu'évalué par l'enquêteur.
- D'autres critères définis par le protocole s'appliquent.
Critères d'exclusion
- Toute condition médicale concomitante importante qui pourrait interférer avec la capacité à se conformer aux exigences du protocole.
- A une maladie aiguë dans les 4 semaines précédant la première dose du médicament à l'étude qui peut interférer avec les mesures de l'étude ou compromettre la sécurité du participant.
- Utilisation des médicaments suivants :
- Traitement préalable avec n'importe quelle thérapie de saut d'exon à tout moment
- Traitement préalable par thérapie génique à tout moment
- Utilisation d'agents anticoagulants, antithrombotiques ou antiplaquettaires
- Utilisation d'immunosuppresseurs (autres que les corticostéroïdes oraux pour les affections DMD)
- A pris ou prend actuellement un inhibiteur de l'histone désacétylase (HDAC), y compris (mais sans s'y limiter) le givinostat
- Anomalies de laboratoire.
- Dépendance diurne au ventilateur ou toute utilisation de ventilation mécanique invasive via trachéotomie.
- Présente une lecture anormale de l'électrocardiogramme (ECG) évaluée comme cliniquement significative par l'investigateur et/ou un intervalle QT avec la méthode de correction Fridericia (QTcF) > 450 ms lors du dépistage ou avant la première dose du médicament à l'étude le jour 1.
- Vous avez reçu un médicament expérimental ou expérimental, etc. dans les 3 mois précédant la première dose ou dans les 5 demi-vies (selon la période la plus longue).
- D'autres critères définis par le protocole s'appliquent.
Coordonnées
Cette section fournit les coordonnées des personnes pouvant répondre aux questions sur la participation à cette étude
Pas encore disponible
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT07037862Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.