L'exon 51 de Dyne Therapeutics saute l'essai clinique de phase 3 FORZETTO

L'exon 51 de Dyne Therapeutics saute l'essai clinique de phase 3 FORZETTO
Recrutement actifPhase 3Saut d'exon

À propos de cette étude

Dyne Therapeutics évalue le zeleciment rostudirsen (DYNE-251) dans le cadre d'un essai clinique de phase 3 impliquant des garçons et des jeunes hommes ambulatoires âgés de 4 à 18 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) éligibles au saut d'exon 51. Les participants recevront un traitement intraveineux toutes les quatre semaines pendant une période de 72 semaines, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo. Une prolongation ouverte de 96 semaines suivra. Les chercheurs évalueront l’efficacité, la sécurité et la tolérabilité du traitement.

Aperçu de l'étude

Âge
4 à 18 ans
Phase
Phase 3
Promoteur
Dyne Therapeutics
Approche thérapeutique
Saut d'exon
Exigence de variante
Homme ambulatoire avec un diagnostic confirmé de DMD et avec une mutation du gène de la dystrophine caractérisée par une délétion de l'exon susceptible de sauter l'exon 51.
Sexe admissible
Masculin
Déambulation
Ambulant
Début de l'étude (réel)
2026-06
Achèvement principal (estimé)
2030-12
Fin de l'étude (estimée)
2032-10
Inscription (estimée)
90
Pays
États-Unis

Exigences et critères de l'étude

Utilisation de stéroïdes

Recevoir une dose stable de glucocorticoïdes quotidiennement ou le week-end pendant au moins 24 semaines avant la randomisation dans l'espoir de maintenir une dose stable pendant la période contrôlée par placebo de l'étude (sauf si un ajustement de la dose est requis en raison d'un changement de poids)

Critères d'inclusion

Le temps de montée depuis le sol (RFF) doit être < 10 secondes pour les deux évaluations préalables.

Critères d'exclusion

  • Réception d'un traitement immunosuppresseur en cours (autre que les glucocorticoïdes) dans les 12 semaines précédant la randomisation
  • Utilisation de tout traitement pharmacologique (autre que les glucocorticoïdes) pouvant avoir un effet sur la force ou la fonction musculaire dans les 12 semaines précédant la randomisation.
  • Tout changement dans la prophylaxie/traitement de l'insuffisance cardiaque congestive (ICC) dans les 12 semaines précédant la randomisation
  • Réception de l'étéplirsen dans la semaine précédant la randomisation
  • Réception d'un traitement alternatif de saut d'exon ou de modification de la dystrophine ou de zeleciment rostudirsen dans les 24 semaines précédant la randomisation
  • Réception du givinostat dans les 12 semaines précédant la randomisation
  • Réception d'une thérapie génique à tout moment
  • Remarque : d'autres critères d'inclusion ou d'exclusion peuvent s'appliquer.

Contacts et sites

Contact

Sites

Cette étude compte 1 sites

United States

Sites en North Carolina

Hillsborough, North Carolina, United States, 27278

Recrutement actif

Rare Disease Research, LLC

Contact: Hannah Nation

E-mail de contact: [email protected]

Téléphone de contact: 984-314-2252

Registre des essais cliniques

Identifiant NCT

NCT07608432
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Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.