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L'exon 51 de Dyne Therapeutics saute l'essai clinique de phase 3 FORZETTO

L'exon 51 de Dyne Therapeutics saute l'essai clinique de phase 3 FORZETTO
Recrutement actifPhase 3Saut d'exon

Aperçu de l'étude

Âge
4 à 18 ans
Phase
Phase 3
Promoteur
Dyne Therapeutics
Approche thérapeutique
Saut d'exon
Exigence de variante
Homme ambulatoire avec un diagnostic confirmé de DMD et avec une mutation du gène de la dystrophine caractérisée par une délétion de l'exon susceptible de sauter l'exon 51.
Sexe admissible
Masculin
Déambulation
Ambulant
Début de l'étude (réel)
2026-06
Achèvement principal (estimé)
2030-12
Fin de l'étude (estimée)
2032-10
Inscription (estimée)
90
Pays
États-Unis

Exigences et critères de l'étude

Utilisation de stéroïdes

Recevoir une dose stable de glucocorticoïdes quotidiennement ou le week-end pendant au moins 24 semaines avant la randomisation dans l'espoir de maintenir une dose stable pendant la période contrôlée par placebo de l'étude (sauf si un ajustement de la dose est requis en raison d'un changement de poids)

Critères d'inclusion

Le temps de montée depuis le sol (RFF) doit être < 10 secondes pour les deux évaluations préalables.

Critères d'exclusion

  • Réception d'un traitement immunosuppresseur en cours (autre que les glucocorticoïdes) dans les 12 semaines précédant la randomisation
  • Utilisation de tout traitement pharmacologique (autre que les glucocorticoïdes) pouvant avoir un effet sur la force ou la fonction musculaire dans les 12 semaines précédant la randomisation.
  • Tout changement dans la prophylaxie/traitement de l'insuffisance cardiaque congestive (ICC) dans les 12 semaines précédant la randomisation
  • Réception de l'étéplirsen dans la semaine précédant la randomisation
  • Réception d'un traitement alternatif de saut d'exon ou de modification de la dystrophine ou de zeleciment rostudirsen dans les 24 semaines précédant la randomisation
  • Réception du givinostat dans les 12 semaines précédant la randomisation
  • Réception d'une thérapie génique à tout moment
  • Remarque : d'autres critères d'inclusion ou d'exclusion peuvent s'appliquer.

Coordonnées

Cette section fournit les coordonnées des personnes pouvant répondre aux questions sur la participation à cette étude

Registre des essais cliniques

Identifiant NCT

NCT07608432
En savoir plus

Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.