Sécurité et efficacité du KER-065 chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Recevoir un régime stable de CS systémique (y compris, mais sans s'y limiter, la prednisone, la prednisolone, le déflazacort ou la vamorolone) pendant au moins 90 jours avant le dépistage.

• Poids corporel ≥ 25,0 kg.
• Participants ambulatoires uniquement (cohortes A1 et A2) :
• Ambulatoire, défini comme capable de marcher de manière autonome sans appareils fonctionnels.
• Capable de TTR en <10 secondes.
• A un score NSAA ≥ 15 points.
• Cohorte 2 uniquement : documentation d'une dose stable d'un traitement par saut d'exon approuvé.
• Participants non ambulatoires uniquement (cohorte N1) :
• Non ambulatoire, caractérisé comme étant incapable de se déplacer pendant au moins 3 mois avant la première dose avec l'apparition du statut non ambulatoire ET un score de marche NSAA de 0 et une incapacité à effectuer le 10MWR.
• Score de l'élément d'entrée PUL v2.0 de 3 à 5 inclus.

• Symptômes cliniques ou signes de cardiomyopathie ou d'insuffisance cardiaque.
• Exposition à tout produit de thérapie génique de restauration de la dystrophine approuvé ou expérimental.
• Exposition à tout produit de restauration de la dystrophine approuvé ou expérimental autre que la thérapie génique (à l'exception de la thérapie par saut d'exon pour la cohorte A2).
• Exposition à tout inhibiteur d'histone désacétylase approuvé ou expérimental, à un traitement antimyostatine, à un traitement ciblant les ligands bêta du facteur de croissance transformant ou à une thérapie cellulaire.
• Utilisation de tout autre traitement pharmacologique, à l'exception du CS
• Traitement par thérapie immunosuppressive (autre que CS)
• Antécédents de fracture du membre supérieur
• Participants non ambulatoires uniquement (cohorte N1) :
• Contractures en flexion du coude > 30° dans les deux membres supérieurs.
• Capacité vitale forcée (CVF) <50 % ou nécessité d'une ventilation diurne ou nocturne, à l'exception de la ventilation nocturne non invasive ET incapacité à effectuer des mesures cohérentes de la CVF à ± 15 % pendant les tests appariés.

• Nom: Gina Weaver
• Numéro de téléphone : 267.799.3345
• Courriel : [email protected]