Essai clinique de phase 2 de thérapie cellulaire de Signature Biologics dans la dystrophie musculaire de Duchenne

reçoit une dose stable de glucocorticoïdes pendant au moins 12 semaines avant la participation à l'étude, à l'exception des ajustements basés sur le poids ou liés à la toxicité.

• A un score d'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) supérieur à 13 et inférieur à 30.
• Démontre la capacité d'effectuer le test « temps de montée » en moins de 10 secondes.
• Est à jour de ses vaccinations.
• reçoit une dose stable de suppléments pendant au moins 12 semaines avant la participation à l'étude.
• A la capacité de se conformer aux exigences de l'étude et la capacité de comprendre et de fournir un consentement éclairé écrit et le consentement d'un tuteur.
• Le patient doit être soit un non-répondeur, soit un mauvais candidat au traitement avec une autre thérapie établie.

• Cancer actif ou diagnostic antérieur de cancer au cours de la dernière année (les patients atteints d'un cancer basocellulaire et épidermoïde de la peau ne seront pas exclus).
• IMC > 45 kg/m².
• Toute autre condition (y compris un traitement concomitant) qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, constituerait une contre-indication à l'inscription, à l'administration du produit à l'étude (par exemple, hypersensibilité connue au diméthylsulfoxyde (DMSO), à l'albumine sérique humaine (HSA) ou au PlasmaLyte) ou au suivi.
• Traitement avec une thérapie de saut d'exon dans les 3 mois suivant le début de l'étude.
• Retard ou déficience cognitif pouvant perturber le développement moteur de l'avis de l'enquêteur.
• Chirurgie majeure dans les 3 mois précédant le jour 0 ou intervention chirurgicale ou procédure planifiée pouvant affecter la conduite de l'étude.

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