Essai clinique de phase 1/2 de thérapie génique SGT-003 de Solid Biosciences
Aperçu de l'étude
- Âge
- 0 à 17 ans
- Phase
- Phase 1/2
- Promoteur
- Solid Biosciences
- Approche thérapeutique
- Thérapie génique
- Exigence de variante
- Diagnostic clinique établi de la DMD et mutation documentée du gène de la dystrophine prédictive du phénotype DMD confirmé par les tests génétiques du sponsor. Dans les cas où un génotype peut être prédictif d'une production résiduelle de dystrophine et/ou où un diagnostic clinique clair de DMD ne peut être posé (par exemple, en raison de l'âge), l'évaluation des taux de dystrophine dans les biopsies musculaires de base peut être nécessaire pour déterminer l'éligibilité selon ce critère.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant et non ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2024-05-06
- Achèvement principal (estimé)
- 2027-05-06
- Fin de l'étude (estimée)
- 2031-05-06
- Inscription (estimée)
- 60
- Pays
- États-UnisCanadaItalieRoyaume-Uni
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
- Cohortes 1, 2, 4 et 5 : un régime quotidien stable de stéroïdes oraux d'au moins 0,5 mg/kg/jour de prednisone ou 0,75 mg/kg/jour de déflazacort pendant ≥12 semaines avant la partie A de dépistage ou le nouveau dépistage, permettant des modifications basées sur le poids conformément à la pratique clinique.
- Cohorte 3 : N/A
Critères d'inclusion
- Cohorte 1 : 4 à <7 ans
- Cohorte 2 : 7 à <12 ans
- Cohorte 3 : 0 à < 4 ans
- Cohorte 4 : 12 à < 18 ans
- Cohorte 5 : 10 à < 18 ans
- Statut ambulatoire du participant au moment de la partie A de dépistage ou du nouveau dépistage, tel que défini par la capacité à effectuer un test de marche/course de 10 mètres en < 30 secondes :
- Cohortes 1, 2 et 4 : ambulatoire
- Cohorte 3 : Soit ambulatoire, soit non ambulatoire
- Cohorte 5 : Non ambulatoire, mais ayant déjà été ambulatoire par histoire
- Négatif aux anticorps AAV.
- Répondre aux critères de temps de marche/course de 10 mètres
- Rencontrez le temps de sortir des critères couchés
- Cohorte 5 : Répondre aux critères de performance des membres supérieurs (PUL) 2.0
- Le participant a un poids corporel : ≤ 90 kg
Critères d'exclusion
- Traitement avec des médicaments modifiant la dystrophine dans les 3 mois précédant le dépistage.
- Traitement actuel ou antérieur avec un médicament de transfert de gènes approuvé ou expérimental.
- Exposition à certains médicaments approuvés ou expérimentaux dans les 3 mois précédant le dépistage ou 5 demi-vies depuis la dernière administration, selon la période la plus longue.
- Diagnostic clinique établi de DMD associé à tout invariant ou variant de mutation par délétion prévu pour ne pas exprimer les exons 1 à 11 ou les exons 42 à 45, ou les exons 57 à 69 inclus, dans le gène DMD tel que documenté par un rapport génétique et confirmé par les tests génétiques du promoteur.
Contacts et sites
Contacts et sites
Contact
- Nom: Essais cliniques bio solides
- Téléphone: 617-337-4680
- Courriel : [email protected]
Sites
Cette étude compte 15 sites
United States
Sites en Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Recrutement actif
Arkansas Children's Hospital
Contact: Amber Kellogg
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 501-364-3389
Sites en California
Los Angeles, California, United States, 90095
Recrutement actif
University of California, Los Angeles Medical Center
Contact: Ummi Qasim
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 310-825-3264
Sacramento, California, United States, 95817
Recrutement actif
University of California, Davis
Contact: Neuromuscular Research Lab
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 916-734-5057
San Diego, California, United States, 92037
Recrutement actif
University of California
Contact: Gabriella Penner
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 858-382-3061
Sites en Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
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Rare Disease Research
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 678-883-6897
Sites en Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611-2605
Recrutement actif
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Contact: Alka Maheshwari
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 312-227-3813
Sites en Missouri
St Louis, Missouri, United States, 63110
Recrutement actif
Washington University in St. Louis
Contact: Natalie Goedeker
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 314-362-4919
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Columbus, Ohio, United States, 43215
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Nationwide Children's Hospital
Contact: Destany McCain
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 614-722-6961
Sites en Oregon
Portland, Oregon, United States, 97239
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Oregon Health and Sciences University
Contact: Beata Dyar
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 503-494-8216
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Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
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Children's Hospital of Philadelphia
Contact: Brandt Parlanti
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 215-850-7769
Sites en Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23510
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Children's Hospital of the King's Daughters
Contact: E.Ann Walker
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 757-668-6543
Sites en Washington
Seattle, Washington, United States, 98105
Recrutement actif
Seattle Children's Hospital
Contact: Janaki O'Brien
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 206-987-1642
Canada
Sites en Ontario
Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
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The Hospital for Sick Children
Contact: Ana Stosic
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 416-648-6831
Italy
Rome, Italy, 00168
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Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Contact: Lorenzo Stivala
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: +39 063-015-6330
United Kingdom
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Recrutement actif
Great Ormond Street Hospital
Contact: Lucinda Furtado
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: +44 (0)20 7762 6932
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT06138639Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.