Essai clinique de phase 1/2 de thérapie génique SGT-003 de Solid Biosciences

Recrutement actifPhase 1/2Thérapie génique

Âge: 0 à 17 ans
Phase: Phase 1/2
Promoteur: Solid Biosciences
Approche thérapeutique: Thérapie génique
Exigence de variante: Diagnostic clinique établi de la DMD et mutation documentée du gène de la dystrophine prédictive du phénotype DMD confirmé par les tests génétiques du sponsor. Dans les cas où un génotype peut être prédictif d'une production résiduelle de dystrophine et/ou où un diagnostic clinique clair de DMD ne peut être posé (par exemple, en raison de l'âge), l'évaluation des taux de dystrophine dans les biopsies musculaires de base peut être nécessaire pour déterminer l'éligibilité selon ce critère.
Sexe admissible: Masculin
Déambulation: Ambulant et non ambulant
Début de l'étude (réel): 2024-05-06
Achèvement principal (estimé): 2027-05-06
Fin de l'étude (estimée): 2031-05-06
Inscription (estimée): 60
Pays: États-UnisCanadaItalieRoyaume-Uni

Cohortes 1, 2, 4 et 5 : un régime quotidien stable de stéroïdes oraux d'au moins 0,5 mg/kg/jour de prednisone ou 0,75 mg/kg/jour de déflazacort pendant ≥12 semaines avant la partie A de dépistage ou le nouveau dépistage, permettant des modifications basées sur le poids conformément à la pratique clinique.
Cohorte 3 : N/A

Cohorte 1 : 4 à <7 ans
Cohorte 2 : 7 à <12 ans
Cohorte 3 : 0 à < 4 ans
Cohorte 4 : 12 à < 18 ans
Cohorte 5 : 10 à < 18 ans
Statut ambulatoire du participant au moment de la partie A de dépistage ou du nouveau dépistage, tel que défini par la capacité à effectuer un test de marche/course de 10 mètres en < 30 secondes :
Cohortes 1, 2 et 4 : ambulatoire
Cohorte 3 : Soit ambulatoire, soit non ambulatoire
Cohorte 5 : Non ambulatoire, mais ayant déjà été ambulatoire par histoire
Négatif aux anticorps AAV.
Répondre aux critères de temps de marche/course de 10 mètres
Rencontrez le temps de sortir des critères couchés
Cohorte 5 : Répondre aux critères de performance des membres supérieurs (PUL) 2.0
Le participant a un poids corporel : ≤ 90 kg

Traitement avec des médicaments modifiant la dystrophine dans les 3 mois précédant le dépistage.
Traitement actuel ou antérieur avec un médicament de transfert de gènes approuvé ou expérimental.
Exposition à certains médicaments approuvés ou expérimentaux dans les 3 mois précédant le dépistage ou 5 demi-vies depuis la dernière administration, selon la période la plus longue.
Diagnostic clinique établi de DMD associé à tout invariant ou variant de mutation par délétion prévu pour ne pas exprimer les exons 1 à 11 ou les exons 42 à 45, ou les exons 57 à 69 inclus, dans le gène DMD tel que documenté par un rapport génétique et confirmé par les tests génétiques du promoteur.

Cette section fournit les coordonnées des personnes pouvant répondre aux questions sur la participation à cette étude

Identifiant NCT

Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.

Exigences et critères de l'étude