杜氏肌营养不良症的临床试验

列出所有针对杜氏肌营养不良症的研究，例如基因治疗、外显子跳跃、减少炎症、改善肌肉生长和保护疗法。.

下表列出了截至所示日期，目前正在招募杜氏肌营养不良症患者并涉及积极治疗的试验。.

最后更新日期：2026年7月1日

如需全面了解，请访问 ClinicalTrials.gov 和 EUclinicaltrials.eu。如果您需要帮助理解临床试验，我们建议您阅读我们的博客文章，其中提供了详细的见解，帮助您有效地浏览和解读现有信息。– '如何参加杜氏肌营养不良症 (DMD) 临床试验？‘' –

基因治疗

公司药品阶段适应症和纳入标准位置临床试验
萨雷普塔治疗公司SRP-9001-303
（地雌激素
莫克塞帕沃韦茨		第 3 阶段杜氏肌营养不良症
无法行走或
8岁至18岁可走动		美国（阿肯色州、加利福尼亚州、佛罗里达州、伊利诺伊州、爱荷华州、马里兰州、马萨诸塞州、密苏里州、纽约州、北卡罗来纳州、俄亥俄州、宾夕法尼亚州、弗吉尼亚州）
澳大利亚、比利时、德国、香港、ISR、意大利、日本、韩国、西班牙、瑞典、台湾、英国		NCT05881408
(ENVISION)
萨雷普塔治疗公司SRP-9001-401
（地雌激素
莫克塞帕沃韦茨		第四阶段一项比较 Delandistrogene Moxeparvovec 与杜氏肌营养不良症患者标准治疗的观察性研究美国（阿拉斯加州、科罗拉多州、华盛顿特区、佛罗里达州、印第安纳州、堪萨斯州、密歇根州、宾夕法尼亚州、田纳西州、德克萨斯州、弗吉尼亚州）NCT06270719
(ENDURE)
萨雷普塔治疗公司SRP-9001-103
（地雌激素
莫克塞帕沃韦茨		第 1 阶段一项干预性研究
可行走和不可行走的参与者
2岁至18岁		美国（加利福尼亚州、密苏里州、俄亥俄州、弗吉尼亚州）NCT04626674
（ENDEAVOR）
萨雷普塔治疗公司SRP-9001-104
（地雌激素
莫克塞帕沃韦茨
伊米利菲达酶		第 1 阶段4岁至9岁可独立行走（儿童）西班牙NCT06241950
萨雷普塔治疗公司SRP-9001-105
（地雌激素
莫克塞帕沃韦茨		第 1 阶段杜氏肌营养不良症
已存在 AAV 抗体的患者
4岁至8岁		美国（密苏里州、俄亥俄州）NCT06597656
(HORIZON)
萨雷普塔治疗公司SRP-9001-305
（地雌激素
莫克塞帕沃韦茨		第 3 阶段对先前临床研究中接受过 Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) 治疗的参与者进行的长期随访研究 (EXPEDITION)美国、比利时、德国、香港、意大利、日本、西班牙、泰国、英国NCT05967351
萨雷普塔治疗公司SRP-9001-402
（地雌激素
莫克塞帕沃韦茨		第四阶段一项评估ELEVIDYS在上市后治疗杜氏肌营养不良症患者中的安全性和有效性的4期研究不适用NCT07542314
ENHANCE
Roche地那非雌激素
莫克谢帕沃韦茨		第 2 阶段杜氏肌营养不良症
最长 3 年
外显子 18 和 79 之间的突变		比利时、德国、法国、意大利、西班牙、英国NCT06128564
(ENVOL)
Genethon通用名称 0004关键阶段5 名 6 岁和 10 岁的患者接受了 GNT0004 治疗，其中 4 名在法国，1 名在
在英国。		法国、英国GNT-016-MDYF
瑞金生物RGX-202第一、二、三阶段杜氏肌营养不良症
1岁及以上
门诊
外显子 18 及以上突变		美国（阿肯色州、加利福尼亚州、科罗拉多州、伊利诺伊州、德克萨斯州、弗吉尼亚州）NCT05693142
NCT05683379
Solid BiosciencesSGT-001第一阶段和第二阶段杜氏肌营养不良症
4岁至17岁（儿童）		美国（加利福尼亚州、佛罗里达州）NCT03368742
Solid BiosciencesSGT-003
IMPACT DUCHENNE		第 3 阶段7岁至11岁（儿童）
排除标准：已确诊的 DMD 患者，其基因检测报告显示，其基因存在 DMD 基因外显子 1 至 11 或外显子 42 至 45（含）的任何缺失突变。.
澳大利亚、加拿大NCT07160634
Solid BiosciencesSGT-003
INSPIRE DUCHENNE		第 3 阶段0岁至17岁（儿童）
排除标准：已确诊的 DMD 患者，其基因检测报告显示，其基因存在 DMD 基因外显子 1 至 11 或外显子 42 至 45（含）的任何缺失突变。.
美国、加拿大、意大利、英国NCT06138639
Belief BioMedBBM-D101第 1 阶段杜氏肌营养不良症
4岁至8岁		中国（上海）NCT06641895
英斯迈德INS1201第 1 阶段杜氏肌营养不良症
2岁至4岁
门诊
外显子 18 和 58 之间的突变		美国（佐治亚州）NCT06817382
Shanghai Siponuoyin 生物技术SPOT-mRNA03第一阶段早期2岁至6岁（能走动的雄性）中国NCT07188012
超基因UX810第一阶段早期不适用不适用不适用
GeneriumGNR-097第一/二阶段4岁至9岁（儿童）
DMD 基因第 8 和/或 9 外显子发生突变；对于计划纳入 A 组的患者，还需满足以下条件：DMD 基因第 1-17 外显子和/或 59-71 外显子发生突变。.		俄罗斯、白俄罗斯NCT07673809
Kinea BioKNA-123
中型肌营养不良蛋白基因疗法		临床前不适用不适用不适用

外显子跳跃

公司药品阶段适应症和纳入标准位置临床试验
NS制药NS-089/NCNP-02
（外显子 44）		第 2 阶段杜氏肌营养不良症
4岁至14岁
门诊
可进行外显子 44 跳跃		美国（科罗拉多州、佐治亚州、伊利诺伊州、堪萨斯州、俄亥俄州、俄勒冈州、宾夕法尼亚州、德克萨斯州、弗吉尼亚州）
加拿大、日本、韩国、土耳其		NCT05996003
NS制药
NS-050/NCNP-03
（外显子 50）		第一阶段和第二阶段杜氏肌营养不良症
4岁至14岁
门诊
适合外显子 50 跳跃		美国（科罗拉多州、佐治亚州、伊利诺伊州、堪萨斯州、俄亥俄州、俄勒冈州、宾夕法尼亚州、德克萨斯州、弗吉尼亚州）
加拿大、日本、韩国、土耳其		NCT06053814
NS制药NS-051/NCNP-04
（外显子 51）		临床前不适用不适用不适用
全国儿童医院
AAV9 U7snRNA
（外显子 2 重复）		第一阶段和第二阶段6个月至13岁（儿童）
确认 DMD 基因外显子 2 重复		美国（俄亥俄州）NCT04240314
Wave Life SciencesWVE-N531
（外显子 53）		第 2 阶段4岁至18岁（儿童、成人）
可进行外显子 53 跳跃		约旦，英国NCT04906460
NCT07209332
Avidity BiosciencesAOC 1044
（外显子 44）		第 2 阶段7岁至27岁（儿童、成人）
可进行外显子 44 跳跃		美国NCT06244082
Avidity BiosciencesAOC 1044
（外显子 44）		第 3 阶段7岁至16岁（儿童）
可进行外显子 44 跳跃		不适用NCT07587242
（SAFARI44）
Avidity BiosciencesAOC 1045
（外显子 45）		临床前不适用不适用不适用
Dyne 治疗公司DYNE-251
（外显子 51）		第一阶段和第二阶段4岁至16岁（儿童）
可进行外显子 51 跳跃		美国、澳大利亚、比利时、加拿大、爱尔兰、意大利、韩国、西班牙、英国NCT05524883
Dyne 治疗公司外显子 44、45、53临床前不适用不适用不适用
PepGenPGN-EDO51
（外显子 51）		第 2 阶段6岁至16岁（儿童）
可进行外显子 51 跳跃		加拿大NCT06079736
Entrada TherapeuticsENTR-601-44
（外显子 44）		第一阶段和第二阶段4岁至20岁（儿童、成人）
可进行外显子 44 跳跃		比利时、意大利、西班牙、英国NCT07037862
Entrada TherapeuticsENTR-601-45
（外显子 45）		第一阶段和第二阶段4岁至20岁（儿童、成人）
可进行外显子 45 跳跃		比利时、意大利、荷兰、西班牙、英国NCT07038824
Entrada TherapeuticsENTR-601-50
（外显子 50）		临床前不适用不适用不适用
Entrada TherapeuticsENTR-601-51
（外显子 51）		临床前不适用不适用不适用
BioMarin制药BMN351
（外显子 51）		第一阶段和第二阶段4岁至10岁（儿童）
可进行外显子 51 跳跃		意大利、荷兰、西班牙、土耳其、英国NCT06280209
BioMarin制药BMN351
（外显子 51）		第 2 阶段4岁及以上（儿童、成人、老年人）
参与者必须已完成 351-201 课程		意大利、荷兰、西班牙、土耳其、英国NCT07573631
交通大学LE051
（外显子 51）		第一阶段早期4岁至8岁（儿童）
可进行外显子 51 跳跃		中国NCT06900049
Sqy治疗公司SQY51
（外显子 51）		第一阶段和第二阶段6岁及以上（儿童、成人、老年人）
可进行外显子 51 跳跃		法国NCT05753462
DMD Warrior Whatsapp频道

减少炎症

公司药品阶段适应症和纳入标准位置临床试验
全国儿童医院
泼尼松龙第四阶段1个月至30个月（儿童）美国NCT05412394
儿童国家研究所
卡那奴单抗第一阶段和第二阶段2岁及以上（儿童、成人、老年人）美国NCT03936894
格伦泰尔有限公司GRT6019第 1 阶段18岁至55岁（成人）美国NCT07317063

改善肌肉生长和保护

公司药品阶段适应症和纳入标准位置临床试验
Capricor 治疗公司CAP-1002第 3 阶段10岁及以上（儿童、成人、老年人）美国NCT05126758
Edgewise 治疗公司EDG-5506第 2 阶段4岁至17岁（儿童）美国NCT05540860
NCT06100887
NCT05540860
Dystrogen TherapeuticsDT-DEC01
第一阶段和第二阶段（综合）
年龄在 5 至 18 岁之间（筛查时）的男孩，经基因检测确诊患有 DMD。.波兰2024-519004-27-00
Satellos BioscienceSAT-3247第 2 阶段18岁至40岁（成人）澳大利亚NCT06867107
Satellos BioscienceSAT-3247第二阶段A7岁至9岁（男童）美国、澳大利亚、加拿大、塞尔维亚、英国NCT07287189
肌源性MyoPAXon第 1 阶段18 岁及以上（成人、老年人）美国NCT06692426
Keros TherapeuticsKER-065第 1 阶段2025年3月，KER-065在健康志愿者中进行的1期临床研究的首批顶线结果公布。KER-065总体耐受性良好。不适用不适用

mRNA-tRNA-saRNA疗法

公司药品阶段适应症和纳入标准位置临床试验
Ractigen TherapeuticsRAG-18第一阶段早期4岁至15岁（男童）中国NCT07282652
Elixirgen TherapeuticsBobcat mRNA临床前不适用美国不适用
Tevard 生物科学公司超RNA临床前不适用美国不适用

基因编辑

公司药品阶段适应症和纳入标准位置临床试验
汇达基因HG302不适用杜氏肌营养不良症
4岁至8岁
门诊
外显子 52、52-61 或 52-63 突变
中国NCT06594094
精准生物科学PBGENE-DMD
（外显子 45-55）		第一/二阶段2岁至7岁（儿童）
DMD 突变应完全位于外显子 45 至 55（含）之间。		不适用NCT07429240
福泰制药CRISPR/Cas9临床前不适用不适用不适用
MyoGene 生物肌病
（外显子 45-55）		临床前不适用不适用不适用
GenAssistGEN6050X
（外显子 50）		临床前不适用不适用不适用

调节钙平衡

公司药品阶段适应症和纳入标准位置临床试验

改善心脏功能

公司药品阶段适应症和纳入标准位置临床试验
免疫锻造帕金森氏病第 2 阶段不适用韩国不适用
坎伯兰制药公司
伊非曲班第 2 阶段7岁及以上（儿童、成人、老年人）美国NCT03340675
格但斯克医科大学
美托洛尔第 3 阶段8岁至17岁（儿童）波兰NCT05066633
SardocorSRD-001第 1 阶段18岁及以上（成人、老年人）
第 2b 阶段即将启动		美国NCT06224660
SardocorSRD-0031/2a 阶段预计 2026 年中期完成第 1/2a 阶段的读数

2b/3阶段将于2026年下半年启动		不适用不适用
Secretome TherapeuticsSTM-01第 1 阶段STM-01 目前正在一项针对射血分数保留型心力衰竭成年患者的 1 期非杜氏肌营养不良症研究中进行评估。.不适用不适用

增强骨骼健康

公司药品阶段适应症和纳入标准位置临床试验
罗氏/基因泰克沙特利珠单抗第 2 阶段8岁至17岁（儿童）美国、意大利、波兰、西班牙NCT06450639

超音波介導的傳輸 (UMD)

公司药品阶段适应症和纳入标准位置临床试验
SonoThera波纹临床前SonoThera 利用超声介导递送 (UMD) 开发一种专有的、非病毒的、非侵入性的方法，该方法能够实现广泛、高度针对性的生物分布，以可重复的方式递送多种遗传有效载荷，旨在实现安全、耐受性良好且具有成本效益。.不适用不适用

其他主要研究

公司药品阶段适应症和纳入标准位置临床试验
Tenaya TherapeuticsTN-301临床前HDAC抑制剂不适用不适用