返回所有试验

RegenxBio RGX-202 基因治疗 2-3期临床试验

RegenxBio RGX-202 基因治疗 2-3期临床试验
正在招募II/III 期基因治疗

研究概览

年龄
1岁及以上
阶段
II/III 期
申办方
REGENXBIO
治疗方式
基因治疗
变异要求
DMD基因突变在外显子18及以上，临床 picture 与典型DMD一致，2b队列参与者（外显子12-17 DMD基因突变）除外。
适用性别
男性
行走能力
可行走
研究开始（实际）
2023-01-04
主要完成（预计）
2026-08
研究完成（预计）
2028-08
入组人数（预计）
65
国家
美国加拿大

研究要求与标准

类固醇使用

  • 参与者按标准治疗至少12周稳定剂量全身糖皮质激素
  • 2c队列参与者须按标准治疗至少12周 consistently 使用或不用稳定剂量全身糖皮质激素

纳入标准

  • 参与者的法定监护人愿意且能够在任何研究相关程序前提供书面知情同意；如适用，未成年参与者按当地要求提供书面或口头同意。
  • 同意时至少4岁且未满12岁的男性，或给药时1至<4岁且筛选时≥10 kg。
  • 参与者能够无辅助设备独立行走100米。
  • 2c队列参与者须能够无辅助设备独立行走10米。
  • 2b队列参与者须能够使用或不使用辅助设备行走。
  • 参与者能够按方案特定标准完成TTSTAND。
  • 筛选时临床实验室检测结果，包括肝肾功能，在正常范围内，或如异常，研究者认为无临床意义。
  • 筛选访视提供参与者遵守当地国家疫苗接种计划的文件。
  • 父母或法定监护人须愿意让孩子接种脑膜炎球菌疫苗（如尚未接种）。
  • 参与者及父母/法定监护人愿意且能够遵守计划访视、研究干预给药计划和研究程序。

排除标准

  • 参与者的法定监护人愿意且能够在任何研究相关程序前提供书面知情同意；如适用，未成年参与者按当地要求提供书面或口头同意。
  • DMD基因突变，外显子8、9和/或10缺失或点突变以外任何突变除外。
  • 参与者能够按方案特定标准完成TTSTAND。
  • 筛选时临床实验室检测结果，包括肝肾功能，在正常范围内，或如异常，研究者认为无临床意义。
  • 筛选访视提供参与者遵守当地国家疫苗接种计划的文件。
  • 父母或法定监护人须愿意让孩子接种脑膜炎球菌疫苗（如尚未接种）。
  • 参与者及父母/法定监护人愿意且能够遵守计划访视、研究干预给药计划和研究程序。
  • 筛选时至少1岁且≥10 kg的男性。
  • 1至<4岁参与者须满足：能够无辅助设备独立行走10米；须按标准治疗至少12周 consistently 使用或不用稳定剂量全身糖皮质激素。
  • 4岁及以上参与者须满足：能够无辅助设备独立行走100米；按标准治疗至少12周稳定剂量全身糖皮质激素；NSAA总分≥16。
  • 第1部分排除标准：任何 contraindicate 免疫抑制治疗的状况。研究入组前6个月内接受ataluren（蛋白恢复疗法）或外显子跳跃疗法治疗DMD，或无法在RGX-202给药后5年内避免服用ataluren或外显子跳跃疗法。一生中接受过任何研究性或商业基因治疗产品。目前服用任何其他研究性干预（皮质类固醇除外）或计划第1天干预前3个月内服用任何其他研究性干预（皮质类固醇除外）。如皮质类固醇为vamorolone，参与者须在RGX-202给药前后短期间 temporarily 转换为prednisolone/prednisone每日剂量，允许恢复至入组时原始每公斤剂量基线vamorolone方案，除非研究者确定 clinically 不适用或不可能，应维持24个月。
  • 筛选心脏评估（超声心动图或MRI）左心室射血分数<55%的心功能受损。
  • 研究者认为不是良好研究候选者。
  • 第2和3部分排除标准：任何 contraindicate 免疫抑制治疗的状况。研究入组前3个月内接受givinostat，或6个月内接受ataluren或外显子跳跃疗法，或无法在RGX-202给药后5年内避免服用。一生中接受过任何研究性或商业基因治疗产品。目前服用任何其他研究性干预（皮质类固醇除外）或计划第1天干预前3个月内服用。如皮质类固醇为vamorolone，同上转换要求。血清中可检测到AAV8总结合抗体。筛选心脏评估左心室射血分数<55%的心功能受损。研究者认为不是良好研究候选者。

联系信息

本节提供可解答入组相关问题人员的联系方式

临床试验注册

NCT 编号

NCT05693142
了解更多

本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。