RegenxBio RGX-202 基因治疗 2-3期临床试验
研究概览
- 年龄
- 1岁及以上
- 阶段
- II/III 期
- 申办方
- REGENXBIO
- 治疗方式
- 基因治疗
- 变异要求
- DMD基因突变在外显子18及以上，临床 picture 与典型DMD一致，2b队列参与者（外显子12-17 DMD基因突变）除外。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走
- 研究开始（实际）
- 2023-01-04
- 主要完成（预计）
- 2026-08
- 研究完成（预计）
- 2028-08
- 入组人数（预计）
- 65
- 国家
- 美国加拿大
研究要求与标准
类固醇使用
- 参与者按标准治疗至少12周稳定剂量全身糖皮质激素
- 2c队列参与者须按标准治疗至少12周 consistently 使用或不用稳定剂量全身糖皮质激素
纳入标准
- 参与者的法定监护人愿意且能够在任何研究相关程序前提供书面知情同意；如适用，未成年参与者按当地要求提供书面或口头同意。
- 同意时至少4岁且未满12岁的男性，或给药时1至<4岁且筛选时≥10 kg。
- 参与者能够无辅助设备独立行走100米。
- 2c队列参与者须能够无辅助设备独立行走10米。
- 2b队列参与者须能够使用或不使用辅助设备行走。
- 参与者能够按方案特定标准完成TTSTAND。
- 筛选时临床实验室检测结果，包括肝肾功能，在正常范围内，或如异常，研究者认为无临床意义。
- 筛选访视提供参与者遵守当地国家疫苗接种计划的文件。
- 父母或法定监护人须愿意让孩子接种脑膜炎球菌疫苗（如尚未接种）。
- 参与者及父母/法定监护人愿意且能够遵守计划访视、研究干预给药计划和研究程序。
排除标准
- 参与者的法定监护人愿意且能够在任何研究相关程序前提供书面知情同意；如适用，未成年参与者按当地要求提供书面或口头同意。
- DMD基因突变，外显子8、9和/或10缺失或点突变以外任何突变除外。
- 参与者能够按方案特定标准完成TTSTAND。
- 筛选时临床实验室检测结果，包括肝肾功能，在正常范围内，或如异常，研究者认为无临床意义。
- 筛选访视提供参与者遵守当地国家疫苗接种计划的文件。
- 父母或法定监护人须愿意让孩子接种脑膜炎球菌疫苗（如尚未接种）。
- 参与者及父母/法定监护人愿意且能够遵守计划访视、研究干预给药计划和研究程序。
- 筛选时至少1岁且≥10 kg的男性。
- 1至<4岁参与者须满足：能够无辅助设备独立行走10米；须按标准治疗至少12周 consistently 使用或不用稳定剂量全身糖皮质激素。
- 4岁及以上参与者须满足：能够无辅助设备独立行走100米；按标准治疗至少12周稳定剂量全身糖皮质激素；NSAA总分≥16。
- 第1部分排除标准：任何 contraindicate 免疫抑制治疗的状况。研究入组前6个月内接受ataluren（蛋白恢复疗法）或外显子跳跃疗法治疗DMD，或无法在RGX-202给药后5年内避免服用ataluren或外显子跳跃疗法。一生中接受过任何研究性或商业基因治疗产品。目前服用任何其他研究性干预（皮质类固醇除外）或计划第1天干预前3个月内服用任何其他研究性干预（皮质类固醇除外）。如皮质类固醇为vamorolone，参与者须在RGX-202给药前后短期间 temporarily 转换为prednisolone/prednisone每日剂量，允许恢复至入组时原始每公斤剂量基线vamorolone方案，除非研究者确定 clinically 不适用或不可能，应维持24个月。
- 筛选心脏评估（超声心动图或MRI）左心室射血分数<55%的心功能受损。
- 研究者认为不是良好研究候选者。
- 第2和3部分排除标准：任何 contraindicate 免疫抑制治疗的状况。研究入组前3个月内接受givinostat，或6个月内接受ataluren或外显子跳跃疗法，或无法在RGX-202给药后5年内避免服用。一生中接受过任何研究性或商业基因治疗产品。目前服用任何其他研究性干预（皮质类固醇除外）或计划第1天干预前3个月内服用。如皮质类固醇为vamorolone，同上转换要求。血清中可检测到AAV8总结合抗体。筛选心脏评估左心室射血分数<55%的心功能受损。研究者认为不是良好研究候选者。
联系人与地点
联系人与地点
联系人
- 姓名：患者权益倡导
- 电话号码：(833) 711-0349
- 邮箱：[email protected]
地点
本研究共有 23 个地点
United States
Arkansas 地点
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
California 地点
Orange, California, United States, 92868
Children's Hospital of Orange County
Palo Alto, California, United States, 94304
Stanford School of Medicine /Division of Neuromuscular Medicine
Colorado 地点
Aurora, Colorado, United States, 80045
Children's Hospital Colorado
Florida 地点
Gainesville, Florida, United States, 32610
University of Florida
Georgia 地点
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Rare Disease Research
Illinois 地点
Chicago, Illinois, United States, 60611
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Iowa 地点
Iowa City, Iowa, United States, 52242
University of Iowa
Kansas 地点
Kansas City, Kansas, United States, 60160
University of Kansas Medical Center
Massachusetts 地点
Worcester, Massachusetts, United States, 01608
University of Massachusetts Chan Medical School
Michigan 地点
Grand Rapids, Michigan, United States, 49503
Helen DeVos Children's Hospital
New York 地点
New York, New York, United States, 10032
Columbia University Medical Center
Ohio 地点
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Cincinnati Children's
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Oregon 地点
Portland, Oregon, United States, 97239
Oregon Health & Science University
Tennessee 地点
Nashville, Tennessee, United States, 37232
Monroe Carell Children's Hospital at Vanderbilt
Texas 地点
Dallas, Texas, United States, 75390
The University of Texas Southwestern Medical Center
Virginia 地点
Norfolk, Virginia, United States, 23510
Children's Hospital of the King's Daughters
Richmond, Virginia, United States, 23298
Children's Hospital of Richmond at Virginia Commonwealth University
Canada
British Columbia 地点
Vancouver, British Columbia, Canada, V65 3N1
BC Children's Hospital
Ontario 地点
London, Ontario, Canada
Children's Hospital London Health Science Centre
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
Children's Hospital of Eastern Ontario
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
The Hospital for Sick Children
临床试验注册
NCT 编号
NCT05693142本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。