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Sevasemten（EDG-5506）FOX 基因治疗后杜氏临床试验
进行中，不招募II 期促进肌肉生长与保护
研究概览
- 年龄
- 6–17岁
- 阶段
- II 期
- 申办方
- Edgewise Therapeutics
- 治疗方式
- 促进肌肉生长与保护
- 变异要求
- 6至17岁，DMD基因记录突变及与DMD一致的表型。既往接受AAV基因治疗（记录基因治疗给药后≥2年或随机研究随机化后≥3年）。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走
- 研究开始（实际）
- 2024-03-22
- 主要完成（预计）
- 2027-03
- 研究完成（预计）
- 2027-03
- 入组人数（预计）
- 43
- 国家
- 美国
研究要求与标准
类固醇使用
基线访视前至少6个月稳定剂量皮质类固醇治疗。
纳入标准
- 筛选访视能够在≤8秒内完成从仰卧站起，且4-stair climb<10秒
- 筛选访视体重≥15 kg
排除标准
- 研究者认为使参与者不适合研究的医学史或具有临床意义的体格检查/实验室结果，包括难以 facilitate repeated 采血的静脉通路
- 筛选访视心脏超声左心室射血分数（LVEF）<40%
- 本研究筛选访视前30天或5个半衰期（以较长者为准）内接受研究性药物（纳入标准规定的AAV基因治疗除外）
- 筛选访视前6个月内接受外显子跳跃疗法
联系人与地点
联系人与地点
联系人
尚未提供
地点
本研究共有 7 个地点
United States
California 地点
Los Angeles, California, United States, 90095
UCLA Medical Center
Sacramento, California, United States, 95817
UC Davis Medical Center
Florida 地点
Gainesville, Florida, United States, 32610
University of Florida
Massachusetts 地点
Worcester, Massachusetts, United States, 01605
University of Massachusetts Memorial Medical Center
Missouri 地点
St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University School of Medicine
North Carolina 地点
Hillsborough, North Carolina, United States, 27278
Rare Disease Research
Ohio 地点
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
临床试验注册
NCT 编号
NCT06100887本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。