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Sevasemten（EDG-5506）FOX 基因治疗后杜氏临床试验

进行中，不招募II 期促进肌肉生长与保护

研究概览

年龄: 6–17岁
阶段: II 期
申办方: Edgewise Therapeutics
治疗方式: 促进肌肉生长与保护
变异要求: 6至17岁，DMD基因记录突变及与DMD一致的表型。既往接受AAV基因治疗（记录基因治疗给药后≥2年或随机研究随机化后≥3年）。
适用性别: 男性
行走能力: 可行走
研究开始（实际）: 2024-03-22
主要完成（预计）: 2027-03
研究完成（预计）: 2027-03
入组人数（预计）: 43
国家: 美国

类固醇使用

基线访视前至少6个月稳定剂量皮质类固醇治疗。

纳入标准

筛选访视能够在≤8秒内完成从仰卧站起，且4-stair climb<10秒
筛选访视体重≥15 kg

排除标准

研究者认为使参与者不适合研究的医学史或具有临床意义的体格检查/实验室结果，包括难以 facilitate repeated 采血的静脉通路
筛选访视心脏超声左心室射血分数（LVEF）<40%
本研究筛选访视前30天或5个半衰期（以较长者为准）内接受研究性药物（纳入标准规定的AAV基因治疗除外）
筛选访视前6个月内接受外显子跳跃疗法

联系信息

本节提供可解答入组相关问题人员的联系方式

尚未提供

临床试验注册

NCT 编号

本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。