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Dyne Therapeutics 外显子51跳跃 FORZETTO 3期临床试验
正在招募III 期外显子跳跃
研究概览
- 年龄
- 4–18岁
- 阶段
- III 期
- 申办方
- Dyne Therapeutics
- 治疗方式
- 外显子跳跃
- 变异要求
- 可行走男性，经确认DMD诊断，抗肌萎缩蛋白基因具有适用于外显子51跳跃的外显子缺失突变。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走
- 研究开始（实际）
- 2026-06
- 主要完成（预计）
- 2030-12
- 研究完成（预计）
- 2032-10
- 入组人数（预计）
- 90
- 国家
- 美国
研究要求与标准
类固醇使用
随机化前至少24周接受稳定的每日或周末剂量糖皮质激素，预期在研究的安慰剂对照期间维持稳定剂量（除非因体重变化需要调整）。
纳入标准
两次筛选评估的从地板站起（RFF）时间均须<10秒。
排除标准
- 随机化前12周内持续免疫抑制治疗（糖皮质激素除外）
- 随机化前12周内使用任何可能影响肌力或功能的药物治疗（糖皮质激素除外）
- 随机化前12周内CHF预防/治疗发生变化
- 随机化前1周内接受eteplirsen
- 随机化前24周内接受替代外显子跳跃或抗肌萎缩蛋白修饰疗法或zeleciment rostudirsen
- 随机化前12周内接受givinostat
- 任何时间接受基因治疗
- 注：其他纳入或排除标准可能适用
联系人与地点
联系人与地点
联系人
- 姓名：Dyne Clinical Trials
- 电话号码：+1-781-317-1919
- 邮箱：[email protected]
地点
本研究共有 1 个地点
United States
North Carolina 地点
Hillsborough, North Carolina, United States, 27278
正在招募
Rare Disease Research, LLC
联系人: Hannah Nation
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 984-314-2252
临床试验注册
NCT 编号
NCT07608432本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。