返回所有试验

Wave Life Sciences 外显子53跳跃 2期临床试验

仅限邀请入组II 期外显子跳跃

研究概览

年龄: 4–18岁
阶段: II 期
申办方: Wave Life Sciences
治疗方式: 外显子跳跃
变异要求: 这是2期开放标签扩展（OLE）研究，评估静脉（IV）WVE-N531在参与WVE-N531其他研究的DMD患者中的长期安全性、耐受性、疗效、药代动力学及通过潜在探索性 biomarker(s)的药效学（PD）。所有患者均从WVE-N531既往研究 rollover。
适用性别: 男性
行走能力: 可行走与不可行走
研究开始（实际）: 2025-12-28
主要完成（预计）: 2029-03
研究完成（预计）: 2029-03
入组人数（预计）: 175
国家: 英国约旦

类固醇使用

尚未提供

纳入标准

参与WVE-N531既往研究，自末次剂量或提前 discontinuation 访视以来未经历WVE-N531任何 significant toxicities 或 general health significant clinical deterioration
注：如既往研究末次剂量与本研究FD之间间隔>31天，应由研究者和医学监查员讨论该案例

排除标准

参与WVE-N531既往研究期间或之后任何具有临床意义的医学发现或变化（DMD除外），研究者判断将影响患者接受WVE-N531的潜在安全性或干扰研究参与
FD前2个月内任何 recreational substance use（包括 prescribed cannabinoids）， alcohol 和 nicotine 除外，无论合法性，和/或不愿意在整个研究期间 abstain

联系信息

本节提供可解答入组相关问题人员的联系方式

尚未提供

临床试验注册

NCT 编号

本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。