RAG-18 杜氏肌营养不良 早期1期临床试验

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• 按ICH-GCP指南及当地/国家和/或IRB/IEC要求，参与者及/或其法定监护人签署书面知情同意书
• 能够接受方案要求的检查，如肌肉活检、磁共振成像（MRI）及运动和肺功能测试
• 任何疾病相关伴随用药须符合研究要求

• 既往DMD治疗，无论药物是否上市
• 体重指数（BMI）>22 kg/m²或体重≥50 kg
• 无法完成方案要求的运动功能测试，包括：North Star Ambulatory Assessment（NSAA）、Time to Stand（TTSTAND）、4-Stair Climb（4SCV）和6-Minute Walk Test（6MWT）
• 筛选时心脏功能在以下范围：心脏磁共振（CMR）测量左心室射血分数（LVEF）<55%；筛选时Fridericia公式校正QT间期（QTcF）>450 ms，或有Torsades de Pointes额外风险因素
• 筛选时血液学和电解质参数在以下范围：血小板<100,000/μL；血红蛋白<12 g/dL；绝对中性粒细胞计数<1500/μL；任何血清钙、钾、钠、镁或磷水平超出DMD患者临床可接受范围；国际标准化比值（INR）、凝血酶原时间（PT）、部分凝血活酶时间（PTT）、活化部分凝血活酶时间（aPTT）或纤维蛋白原超出正常范围
• 影响肝功能的医学状况史，首次给药前28天内指标异常
• 存在严重心脏、肾脏或呼吸功能障碍或其他严重并发症
• 对研究药物或其任何成分过敏，或对MRI对比剂过敏
• 首次研究药物给药前28天内接受活（减毒）疫苗
• 首次研究药物给药前28天至研究结束使用任何其他研究性药物（无论是否用于DMD）
• 研究者认为的任何妨碍充分参与和完成研究的原因，包括无法遵守研究程序或治疗及其他相关医学或心理健康状况
• 存在研究者认为会将参与者置于不当风险或干扰研究的严重伴随状况或疾病，包括但不限于：已知中度或重度持续性哮喘、过去2年哮喘史或目前任何分类未控制哮喘（注：目前控制良好的间歇性哮喘或控制良好的轻度持续性哮喘允许入组）；需要氧气治疗以维持 adequate 血氧饱和度；签署ICF前6个月内有慢性阻塞性肺病（COPD）史
• 参与者有研究者判断的不稳定全身性疾病，包括但不限于需要用药的严重肝脏、肾脏、呼吸或代谢疾病
• 研究者认为使参与者不适合入组的任何其他未说明原因

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