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Solid Biosciences SGT-001 基因治疗 1/2期临床试验

进行中，不招募I/II 期基因治疗

研究概览

年龄: 4–17岁
阶段: I/II 期
申办方: Solid Biosciences
治疗方式: 基因治疗
变异要求: 确立DMD临床诊断，并有记录预测DMD表型的抗肌萎缩蛋白基因突变。
适用性别: 男性
行走能力: 可行走
研究开始（实际）: 2017-12-06
主要完成（预计）: 2026-10-15
研究完成（预计）: 2026-10-15
入组人数（预计）: 12
国家: 美国

类固醇使用

≥12周稳定每日剂量（或等效）口服皮质类固醇。

纳入标准

肌肉活检确认抗肌萎缩蛋白缺失（可行走参与者）
抗AAV9抗体低于方案规定阈值
稳定心脏和肺功能
青少年：按方案规定标准不能行走
儿童：按方案规定标准可行走

排除标准

可能 adversely 影响参与者安全、损害治疗完成和随访或损害研究结果评估的既往或 ongoing 医学状况或体格检查、ECG或实验室发现
异常肝功能
异常肾功能
具有临床意义的凝血异常
基于心脏MRI或ECHO的心功能受损
基于FVC% predicted或需要日间通气支持的功能受损
显著脊柱 deformity 或存在 spinal rods
年龄BMI≥第95百分位
筛选前3个月或5个半衰期内暴露于另一种研究性药物
筛选前6个月内暴露于影响抗肌萎缩蛋白或utrophin表达的药物

联系人与地点

联系人

尚未提供

地点

本研究共有 2 个地点

United States

California 地点

Los Angeles, California, United States, 90095

David Geffen School of Medicine at UCLA

Florida 地点

Gainesville, Florida, United States, 32610

University of Florida

临床试验注册

NCT 编号

本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。