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Solid Biosciences SGT-001 基因治疗 1/2期临床试验

进行中，不招募I/II 期基因治疗

研究概览

年龄: 4–17岁
阶段: I/II 期
申办方: Solid Biosciences
治疗方式: 基因治疗
变异要求: 确立DMD临床诊断，并有记录预测DMD表型的抗肌萎缩蛋白基因突变。
适用性别: 男性
行走能力: 可行走
研究开始（实际）: 2017-12-06
主要完成（预计）: 2026-10-15
研究完成（预计）: 2026-10-15
入组人数（预计）: 12
国家: 美国

类固醇使用

≥12周稳定每日剂量（或等效）口服皮质类固醇。

纳入标准

肌肉活检确认抗肌萎缩蛋白缺失（可行走参与者）
抗AAV9抗体低于方案规定阈值
稳定心脏和肺功能
青少年：按方案规定标准不能行走
儿童：按方案规定标准可行走

排除标准

可能 adversely 影响参与者安全、损害治疗完成和随访或损害研究结果评估的既往或 ongoing 医学状况或体格检查、ECG或实验室发现
异常肝功能
异常肾功能
具有临床意义的凝血异常
基于心脏MRI或ECHO的心功能受损
基于FVC% predicted或需要日间通气支持的功能受损
显著脊柱 deformity 或存在 spinal rods
年龄BMI≥第95百分位
筛选前3个月或5个半衰期内暴露于另一种研究性药物
筛选前6个月内暴露于影响抗肌萎缩蛋白或utrophin表达的药物

联系信息

本节提供可解答入组相关问题人员的联系方式

尚未提供

临床试验注册

NCT 编号

本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。