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Generium GNR-097 基因治疗 1-2期临床试验

Generium GNR-097 基因治疗 1-2期临床试验
正在招募II 期基因治疗

研究概览

年龄
4–9岁
阶段
II 期
申办方
GENERIUM
治疗方式
基因治疗
变异要求
4-9岁可行走男孩，有记录DMD诊断及疾病临床表现。
适用性别
男性
行走能力
可行走
国家
白俄罗斯俄罗斯

研究要求与标准

类固醇使用

  • 签署知情同意书前≥12周以稳定剂量接受口服糖皮质激素，计划在筛选阶段及入组后继续糖皮质激素
  • 入组时使用deflazacort的患者：研究者认为从deflazacort转换为prednisolone不会导致患者健康状况显著恶化

纳入标准

  • 签署参与试验的书面知情同意。
  • 4-9岁可行走男孩，有记录DMD诊断及疾病临床表现。
  • DMD基因移码或无义突变。
  • 肌酸磷酸激酶水平>5000 U/L。
  • AAV9结合抗体滴度≤1:50【方法：ELISA】。
  • 患者能够与研究医生互动并进行功能活动评估测试。
  • 筛选时功能活动评估测试结果（至少两次不同日期尝试之一）：NSAA≥22；从仰卧位站起时间不使用周围物体或家具<5秒；6MWT距离≥350 m。
  • GNR-097/安慰剂给药前不迟于4周接种脑膜炎球菌A、C、Y、W135（及B，如可用）疫苗，且免疫期在预期GNR-097/安慰剂给药日期后不超过三个月到期。

排除标准

  • 对GNR-097或安慰剂任何成分超敏。
  • 研究者认为认知障碍或久坐生活方式可能干扰运动活动发展或表现的患者。
  • DMD基因8和/或9外显子突变；计划入组A组的患者此外：DMD基因1-17和/或59-71外显子突变。
  • 心肌病临床体征，包括筛选期间超声心动图左心室射血分数（Simpson）<40%。
  • 磁共振成像禁忌。
  • 任何自身免疫病史，药物补偿性自身免疫性甲状腺炎除外。
  • 结核病史；Diaskintest® TigraTest®或T-SPOT.TB筛选阳性或不确定。
  • 乙型肝炎、丙型肝炎或HIV筛查阳性。
  • GNR-097/安慰剂给药前<4周解决的急性感染性疾病。
  • GNR-097/安慰剂给药前<3个月接种减毒活疫苗 OR 给药前<4周接种任何灭活疫苗。
  • 实验室参数异常：GGT超过正常上限3倍；总胆红素>50.0 μmol/L（Gilbert综合征确诊患者除外）；肌酐>160.0 μmol/L；血红蛋白<80或>180 g/L；白细胞计数>18,500/μL；血小板计数低于正常下限。
  • 反义寡核苷酸、ataluren、载体基因治疗或细胞治疗史。
  • 签署知情同意书前<12周使用糖皮质激素以外的免疫抑制药物。
  • 签署知情同意书前<6个月参与临床试验。
  • 患者和/或其父母/法定监护人不愿意或无法遵守方案要求和/或试验程序。
  • 研究者及/或申办方认为妨碍患者参与试验的其他未列明疾病或状况，包括安全原因。

联系人与地点

联系人与地点

联系人

  • 姓名：Elena I. Zagoruyko，医学博士
  • 电话号码：+7 (926) 344 84 48
  • 邮箱：[email protected]
  • 姓名：Oksana A. Markova，医学博士
  • 电话号码：+7 (985) 441 89 59
  • 邮箱：[email protected]

地点

本研究共有 6 个地点

Belarus

Minsk, Belarus, 220053

正在招募

Republican Scientific and Practical Center Mother and Child

Russia

Moscow, Russia, 117513

正在招募

Russian Children's Clinical Hospital

Moscow, Russia, 119991

正在招募

National Medical Research Center for Children

Moscow, Russia, 125412

正在招募

Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics and Pediatric Surgery of the Pirogov Russian National Research Medical University

Saint Petersburg, Russia, 194100

正在招募

Saint Petersburg State Pediatric Medical University

Yekaterinburg, Russia, 620149

正在招募

Regional Children's Clinical Hospital

临床试验注册

NCT 编号

NCT07673809
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本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。