Sarepta Therapeutics
尚未开始招募- 药物
- SRP-9001-402 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS
- 阶段
- IV 期
- 变异要求
- 基于临床发现记录和临床诊断基因检测的确立DMD临床诊断。
- 地点
- 美国
- 临床试验
- NCT07542314
如何理解本页进行中 DMD 研究
本页为 DMD Warrior 目录中杜氏肌营养不良进行中临床试验的结构化概览。与带丰富筛选的主搜索不同，此表按治疗方式分组，便于一览申办方、药物与阶段。
研究按基因治疗、外显子跳跃、mRNA / tRNA / saRNA 疗法、基因编辑等标准类别组织。已完成与已终止试验已排除，表格聚焦家庭仍可能关注的在研项目。
每行显示申办公司、在研药物或产品名称、试验阶段、所列基因型/变异要求、当前招募状态、有研究中心的国家，以及公开试验页或注册编号链接。可用公司与药物列比较同一治疗方式下的不同项目。
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最后更新：
基因治疗
| 公司 | 药物 | 阶段 | 变异要求 | 状态 | 地点 | 临床试验 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-402 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | IV 期 | 基于临床发现记录和临床诊断基因检测的确立DMD临床诊断。 | 尚未开始招募 | 美国 | NCT07542314 |
| Genethon | GNT0004 | III 期 | 入组GNT-014-MDYF研究。基于基因检测阳性及详细基因分型的DMD诊断，外显子8和/或9受影响突变受试者除外。 | 正在招募 | 法国, 比利时, 西班牙 | 2023-505187-11-00 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-303 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS ENVISION | III 期 | 基于记录临床发现和既往基因检测的确诊DMD诊断。 | 进行中，不招募 | 美国, 澳大利亚, 比利时, 加拿大, 德国, 中国香港特别行政区, 以色列, 意大利, 日本, 韩国, 西班牙, 瑞典, 台湾, 英国 | NCT05881408 |
| Solid Biosciences | SGT-003 | III 期 | 确立DMD临床诊断，并有记录预测DMD表型的DMD基因突变。 | 正在招募 | 美国, 加拿大, 澳大利亚 | NCT07160634 |
| REGENXBIO | RGX-202 | II/III 期 | DMD基因突变在外显子18及以上，临床 picture 与典型DMD一致，2b队列参与者（外显子12-17 DMD基因突变）除外。 | 正在招募 | 美国, 加拿大 | NCT05693142 |
| GENERIUM | GNR-097 | II 期 | 4-9岁可行走男孩，有记录DMD诊断及疾病临床表现。 | 正在招募 | 俄罗斯, 白俄罗斯 | NCT07673809 |
| Hoffmann-La Roche | ENVOL (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | II 期 | 筛选前基于临床发现记录和临床诊断基因检测的确诊DMD诊断。 | 进行中，不招募 | 比利时, 法国, 德国, 意大利, 西班牙, 英国 | NCT06128564 |
| Solid Biosciences | SGT-001 | I/II 期 | 确立DMD临床诊断，并有记录预测DMD表型的抗肌萎缩蛋白基因突变。 | 进行中，不招募 | 美国 | NCT03368742 |
| Solid Biosciences | SGT-003 | I/II 期 | 确立DMD临床诊断，申办方基因检测确认记录预测DMD表型的抗肌萎缩蛋白基因突变。如基因型可能预测 residual 抗肌萎缩蛋白产生和/或无法做出明确DMD临床诊断（如因年龄），可能需要评估基线肌肉活检抗肌萎缩蛋白水平以确定是否符合此标准。 | 正在招募 | 美国, 加拿大, 意大利, 英国 | NCT06138639 |
| Insmed Gene Therapy LLC | INS1201 | I 期 | 筛选前或筛选期间基于基因检测的确诊DMD诊断。注：重新筛选的参与者如已有DMD诊断文件无需重复基因检测。基因报告须描述DMD基因外显子18至58（含）之间的移码缺失、移码重复、提前终止（"无义"）、规范剪接位点突变或其他预期导致功能性抗肌萎缩蛋白缺失的致病性变异（因此不允许外显子1-17或59-71突变）。 | 正在招募 | 美国 | NCT06817382 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-103 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | I 期 | 队列1–8：基于记录临床发现和既往基因检测的确诊DMD诊断。 | 正在招募 | 美国 | NCT04626674 |
| Shanghai Jiao Tong University School of Medicine | BBM-D101 | 早期 I 期 | 基因检测确认的DMD诊断。 | 正在招募 | 中国 | NCT06641895 |
| Shanghai Siponuoyin Biotechnology Co Ltd | SPOT-mRNA03 (SPOT-03) | 早期 I 期 | ≥2至<8岁且能够独立行走至少10米的男孩。 | 正在招募 | 中国 | NCT07188012 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-305 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | 干预性 | 本研究旨在通过单一临床试验以统一方法监测既往临床研究中接受Elevidys的参与者的长期安全性和疗效。本研究不会给予任何研究药物。 | 仅限邀请入组 | 美国, 比利时, 德国, 中国香港特别行政区, 意大利, 日本, 西班牙, 台湾, 英国 | NCT05967351 |
| REGENXBIO | RGX-202 | 观察性 | 基于临床发现记录和临床诊断基因检测的确立DMD临床诊断。 | 正在招募 | 美国 | NCT05683379 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-401 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS (ENDURE) | 观察性 | 基于临床发现记录和临床诊断基因检测的确立DMD临床诊断。 | 仅限邀请入组 | 美国 | NCT06270719 |
Genethon
正在招募- 药物
- GNT0004
- 阶段
- III 期
- 变异要求
- 入组GNT-014-MDYF研究。基于基因检测阳性及详细基因分型的DMD诊断，外显子8和/或9受影响突变受试者除外。
- 地点
- 法国, 比利时, 西班牙
Sarepta Therapeutics
进行中，不招募- 药物
- SRP-9001-303 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS ENVISION
- 阶段
- III 期
- 变异要求
- 基于记录临床发现和既往基因检测的确诊DMD诊断。
- 地点
- 美国, 澳大利亚, 比利时, 加拿大, 德国, 中国香港特别行政区, 以色列, 意大利, 日本, 韩国, 西班牙, 瑞典, 台湾, 英国
- 临床试验
- NCT05881408
Solid Biosciences
正在招募- 药物
- SGT-003
- 阶段
- III 期
- 变异要求
- 确立DMD临床诊断，并有记录预测DMD表型的DMD基因突变。
- 地点
- 美国, 加拿大, 澳大利亚
- 临床试验
- NCT07160634
REGENXBIO
正在招募- 药物
- RGX-202
- 阶段
- II/III 期
- 变异要求
- DMD基因突变在外显子18及以上，临床 picture 与典型DMD一致，2b队列参与者（外显子12-17 DMD基因突变）除外。
- 地点
- 美国, 加拿大
- 临床试验
- NCT05693142
GENERIUM
正在招募- 药物
- GNR-097
- 阶段
- II 期
- 变异要求
- 4-9岁可行走男孩，有记录DMD诊断及疾病临床表现。
- 地点
- 俄罗斯, 白俄罗斯
- 临床试验
- NCT07673809
Hoffmann-La Roche
进行中，不招募- 药物
- ENVOL (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS
- 阶段
- II 期
- 变异要求
- 筛选前基于临床发现记录和临床诊断基因检测的确诊DMD诊断。
- 地点
- 比利时, 法国, 德国, 意大利, 西班牙, 英国
- 临床试验
- NCT06128564
Solid Biosciences
进行中，不招募- 药物
- SGT-001
- 阶段
- I/II 期
- 变异要求
- 确立DMD临床诊断，并有记录预测DMD表型的抗肌萎缩蛋白基因突变。
- 地点
- 美国
- 临床试验
- NCT03368742
Solid Biosciences
正在招募- 药物
- SGT-003
- 阶段
- I/II 期
- 变异要求
- 确立DMD临床诊断，申办方基因检测确认记录预测DMD表型的抗肌萎缩蛋白基因突变。如基因型可能预测 residual 抗肌萎缩蛋白产生和/或无法做出明确DMD临床诊断（如因年龄），可能需要评估基线肌肉活检抗肌萎缩蛋白水平以确定是否符合此标准。
- 地点
- 美国, 加拿大, 意大利, 英国
- 临床试验
- NCT06138639
Insmed Gene Therapy LLC
正在招募- 药物
- INS1201
- 阶段
- I 期
- 变异要求
- 筛选前或筛选期间基于基因检测的确诊DMD诊断。注：重新筛选的参与者如已有DMD诊断文件无需重复基因检测。基因报告须描述DMD基因外显子18至58（含）之间的移码缺失、移码重复、提前终止（"无义"）、规范剪接位点突变或其他预期导致功能性抗肌萎缩蛋白缺失的致病性变异（因此不允许外显子1-17或59-71突变）。
- 地点
- 美国
- 临床试验
- NCT06817382
Sarepta Therapeutics
正在招募- 药物
- SRP-9001-103 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS
- 阶段
- I 期
- 变异要求
- 队列1–8：基于记录临床发现和既往基因检测的确诊DMD诊断。
- 地点
- 美国
- 临床试验
- NCT04626674
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
正在招募- 药物
- BBM-D101
- 阶段
- 早期 I 期
- 变异要求
- 基因检测确认的DMD诊断。
- 地点
- 中国
- 临床试验
- NCT06641895
Shanghai Siponuoyin Biotechnology Co Ltd
正在招募- 药物
- SPOT-mRNA03 (SPOT-03)
- 阶段
- 早期 I 期
- 变异要求
- ≥2至<8岁且能够独立行走至少10米的男孩。
- 地点
- 中国
- 临床试验
- NCT07188012
Sarepta Therapeutics
仅限邀请入组- 药物
- SRP-9001-305 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS
- 阶段
- 干预性
- 变异要求
- 本研究旨在通过单一临床试验以统一方法监测既往临床研究中接受Elevidys的参与者的长期安全性和疗效。本研究不会给予任何研究药物。
- 地点
- 美国, 比利时, 德国, 中国香港特别行政区, 意大利, 日本, 西班牙, 台湾, 英国
- 临床试验
- NCT05967351
REGENXBIO
正在招募- 药物
- RGX-202
- 阶段
- 观察性
- 变异要求
- 基于临床发现记录和临床诊断基因检测的确立DMD临床诊断。
- 地点
- 美国
- 临床试验
- NCT05683379
Sarepta Therapeutics
仅限邀请入组- 药物
- SRP-9001-401 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS (ENDURE)
- 阶段
- 观察性
- 变异要求
- 基于临床发现记录和临床诊断基因检测的确立DMD临床诊断。
- 地点
- 美国
- 临床试验
- NCT06270719
外显子跳跃
| 公司 | 药物 | 阶段 | 变异要求 | 状态 | 地点 | 临床试验 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Avidity Biosciences | AOC 1044 SAFARI44 | III 期 | 可接受的基因检测，确认抗肌萎缩蛋白基因突变适用于外显子44跳跃。 | 尚未开始招募 | 美国 | NCT07587242 |
| Dyne Therapeutics | DYNE-251 (Zeleciment Rostudirsen) | III 期 | 可行走男性，经确认DMD诊断，抗肌萎缩蛋白基因具有适用于外显子51跳跃的外显子缺失突变。 | 正在招募 | 美国 | NCT07608432 |
| Avidity Biosciences | AOC 1044 EXPLORE44 | II 期 | DMD临床诊断，或6岁及之前出现明确的DMD症状。确认DMD基因突变适用于外显子44跳跃。 | 进行中，不招募 | 美国 | NCT06244082 |
| BioMarin Pharmaceutical | BMN 351 | II 期 | 参与者须已完成351-201，且未永久停用研究药物（IMP）或退出研究。 | 仅限邀请入组 | 意大利, 荷兰, 西班牙, 土耳其, 英国 | NCT07573631 |
| Entrada Therapeutics | ELEVATE-LTE | II 期 | 参与者已完成临床研究ENTR-601-44-201或ENTR-601-45-201。 | 尚未开始招募 | 比利时, 意大利, 荷兰, 西班牙, 英国 | NCT07682129 |
| NS Pharma | Brogidirsen NS-089/NCNP-02-201 | II 期 | 确认DMD抗肌萎缩蛋白基因突变适用于外显子44跳跃以恢复抗肌萎缩蛋白mRNA阅读框。 | 正在招募 | 美国, 澳大利亚, 加拿大, 日本, 新西兰, 韩国, 土耳其 | NCT05996003 |
| Wave Life Sciences | WVE-N531 FORWARD-53 | II 期 | 这是2期开放标签扩展（OLE）研究，评估静脉（IV）WVE-N531在参与WVE-N531其他研究的DMD患者中的长期安全性、耐受性、疗效、药代动力学及通过潜在探索性 biomarker(s)的药效学（PD）。所有患者均从WVE-N531既往研究 rollover。 | 仅限邀请入组 | 英国, 约旦 | NCT07209332 |
| BioMarin Pharmaceutical | BMN 351 | I/II 期 | 杜氏肌营养不良症诊断，具有适用于外显子51跳跃的特定基因改变。 | 进行中，不招募 | 意大利, 荷兰, 西班牙, 土耳其, 英国 | NCT06280209 |
| Dyne Therapeutics | DYNE-251 (Zeleciment Rostudirsen) | I/II 期 | 经确认DMD诊断的男性，抗肌萎缩蛋白基因具有适用于外显子51跳跃的外显子缺失突变。 | 进行中，不招募 | 美国, 澳大利亚, 比利时, 加拿大, 爱尔兰, 意大利, 韩国, 西班牙, 英国 | NCT05524883 |
| Entrada Therapeutics | ENTR-601-44 (ELEVATE-44) | I/II 期 | 杜氏肌营养不良症（DMD）基因诊断，中央遗传咨询师审查确认抗肌萎缩蛋白基因致病性变异适用于外显子44跳跃。 | 正在招募 | 比利时, 意大利, 西班牙, 英国 | NCT07037862 |
| Entrada Therapeutics | ENTR-601-45 (ELEVATE-45) | I/II 期 | DMD基因诊断，中央遗传咨询师审查确认抗肌萎缩蛋白基因致病性变异适用于外显子45跳跃。 | 正在招募 | 比利时, 意大利, 荷兰, 西班牙, 英国 | NCT07038824 |
| NS Pharma | NS-050/NCNP-03 Meteor50 | I/II 期 | 确认DMD抗肌萎缩蛋白基因外显子缺失适用于外显子50跳跃以恢复抗肌萎缩蛋白mRNA阅读框。 | 进行中，不招募 | 美国, 加拿大, 日本, 韩国, 土耳其 | NCT06053814 |
| Wave Life Sciences | WVE-N531 FORWARD-53 | I/II 期 | 记录DMD相关DMD基因突变，适用于外显子53干预。 | 正在招募 | 美国, 约旦, 英国 | NCT04906460 |
| GenAssist Therapeutics | GEN6050X | 早期 I 期 | 经分子诊断证实的DMD基因外显子缺失类型：8-49、20-49、22-49、51、51-53、51-55、51-57、51-59、51-60、51-67、51-69、51-75或51-78以及其他易于外显子50跳跃的突变的患者。 | 进行中，不招募 | 中国 | NCT06392724 |
| Shanghai Jiao Tong University School of Medicine | LE051 | 早期 I 期 | DMD受试者具有DMD临床诊断，参照《进行性肌营养不良杜氏肌营养不良诊疗指南》（2020版），基因检测结果确认适用于51号外显子跳跃。 | 正在招募 | 中国 | NCT06900049 |
Avidity Biosciences
尚未开始招募- 药物
- AOC 1044 SAFARI44
- 阶段
- III 期
- 变异要求
- 可接受的基因检测，确认抗肌萎缩蛋白基因突变适用于外显子44跳跃。
- 地点
- 美国
- 临床试验
- NCT07587242
Dyne Therapeutics
正在招募- 药物
- DYNE-251 (Zeleciment Rostudirsen)
- 阶段
- III 期
- 变异要求
- 可行走男性，经确认DMD诊断，抗肌萎缩蛋白基因具有适用于外显子51跳跃的外显子缺失突变。
- 地点
- 美国
- 临床试验
- NCT07608432
Avidity Biosciences
进行中，不招募- 药物
- AOC 1044 EXPLORE44
- 阶段
- II 期
- 变异要求
- DMD临床诊断，或6岁及之前出现明确的DMD症状。确认DMD基因突变适用于外显子44跳跃。
- 地点
- 美国
- 临床试验
- NCT06244082
BioMarin Pharmaceutical
仅限邀请入组- 药物
- BMN 351
- 阶段
- II 期
- 变异要求
- 参与者须已完成351-201，且未永久停用研究药物（IMP）或退出研究。
- 地点
- 意大利, 荷兰, 西班牙, 土耳其, 英国
- 临床试验
- NCT07573631
Entrada Therapeutics
尚未开始招募- 药物
- ELEVATE-LTE
- 阶段
- II 期
- 变异要求
- 参与者已完成临床研究ENTR-601-44-201或ENTR-601-45-201。
- 地点
- 比利时, 意大利, 荷兰, 西班牙, 英国
- 临床试验
- NCT07682129
NS Pharma
正在招募- 药物
- Brogidirsen NS-089/NCNP-02-201
- 阶段
- II 期
- 变异要求
- 确认DMD抗肌萎缩蛋白基因突变适用于外显子44跳跃以恢复抗肌萎缩蛋白mRNA阅读框。
- 地点
- 美国, 澳大利亚, 加拿大, 日本, 新西兰, 韩国, 土耳其
- 临床试验
- NCT05996003
Wave Life Sciences
仅限邀请入组- 药物
- WVE-N531 FORWARD-53
- 阶段
- II 期
- 变异要求
- 这是2期开放标签扩展（OLE）研究，评估静脉（IV）WVE-N531在参与WVE-N531其他研究的DMD患者中的长期安全性、耐受性、疗效、药代动力学及通过潜在探索性 biomarker(s)的药效学（PD）。所有患者均从WVE-N531既往研究 rollover。
- 地点
- 英国, 约旦
- 临床试验
- NCT07209332
BioMarin Pharmaceutical
进行中，不招募- 药物
- BMN 351
- 阶段
- I/II 期
- 变异要求
- 杜氏肌营养不良症诊断，具有适用于外显子51跳跃的特定基因改变。
- 地点
- 意大利, 荷兰, 西班牙, 土耳其, 英国
- 临床试验
- NCT06280209
Dyne Therapeutics
进行中，不招募- 药物
- DYNE-251 (Zeleciment Rostudirsen)
- 阶段
- I/II 期
- 变异要求
- 经确认DMD诊断的男性，抗肌萎缩蛋白基因具有适用于外显子51跳跃的外显子缺失突变。
- 地点
- 美国, 澳大利亚, 比利时, 加拿大, 爱尔兰, 意大利, 韩国, 西班牙, 英国
- 临床试验
- NCT05524883
Entrada Therapeutics
正在招募- 药物
- ENTR-601-44 (ELEVATE-44)
- 阶段
- I/II 期
- 变异要求
- 杜氏肌营养不良症（DMD）基因诊断，中央遗传咨询师审查确认抗肌萎缩蛋白基因致病性变异适用于外显子44跳跃。
- 地点
- 比利时, 意大利, 西班牙, 英国
- 临床试验
- NCT07037862
Entrada Therapeutics
正在招募- 药物
- ENTR-601-45 (ELEVATE-45)
- 阶段
- I/II 期
- 变异要求
- DMD基因诊断，中央遗传咨询师审查确认抗肌萎缩蛋白基因致病性变异适用于外显子45跳跃。
- 地点
- 比利时, 意大利, 荷兰, 西班牙, 英国
- 临床试验
- NCT07038824
NS Pharma
进行中，不招募- 药物
- NS-050/NCNP-03 Meteor50
- 阶段
- I/II 期
- 变异要求
- 确认DMD抗肌萎缩蛋白基因外显子缺失适用于外显子50跳跃以恢复抗肌萎缩蛋白mRNA阅读框。
- 地点
- 美国, 加拿大, 日本, 韩国, 土耳其
- 临床试验
- NCT06053814
Wave Life Sciences
正在招募- 药物
- WVE-N531 FORWARD-53
- 阶段
- I/II 期
- 变异要求
- 记录DMD相关DMD基因突变，适用于外显子53干预。
- 地点
- 美国, 约旦, 英国
- 临床试验
- NCT04906460
GenAssist Therapeutics
进行中，不招募- 药物
- GEN6050X
- 阶段
- 早期 I 期
- 变异要求
- 经分子诊断证实的DMD基因外显子缺失类型：8-49、20-49、22-49、51、51-53、51-55、51-57、51-59、51-60、51-67、51-69、51-75或51-78以及其他易于外显子50跳跃的突变的患者。
- 地点
- 中国
- 临床试验
- NCT06392724
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
正在招募- 药物
- LE051
- 阶段
- 早期 I 期
- 变异要求
- DMD受试者具有DMD临床诊断，参照《进行性肌营养不良杜氏肌营养不良诊疗指南》（2020版），基因检测结果确认适用于51号外显子跳跃。
- 地点
- 中国
- 临床试验
- NCT06900049
mRNA / tRNA / saRNA 疗法
| 公司 | 药物 | 阶段 | 变异要求 | 状态 | 地点 | 临床试验 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Peking Union Medical College Hospital | RAG-18 | 早期 I 期 | 杜氏肌营养不良症（DMD）男性患者，能够提供专科书面诊断及可验证基因检测报告。 | 进行中，不招募 | 中国 | NCT07282652 |
Peking Union Medical College Hospital
进行中，不招募- 药物
- RAG-18
- 阶段
- 早期 I 期
- 变异要求
- 杜氏肌营养不良症（DMD）男性患者，能够提供专科书面诊断及可验证基因检测报告。
- 地点
- 中国
- 临床试验
- NCT07282652
基因编辑
| 公司 | 药物 | 阶段 | 变异要求 | 状态 | 地点 | 临床试验 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Precision BioSciences | PBGENE-DMD | I/II 期 | 分子确认的DMD诊断（DMD突变完全位于外显子45至55之间【含】） | 正在招募 | 美国 | NCT07429240 |
Precision BioSciences
正在招募- 药物
- PBGENE-DMD
- 阶段
- I/II 期
- 变异要求
- 分子确认的DMD诊断（DMD突变完全位于外显子45至55之间【含】）
- 地点
- 美国
- 临床试验
- NCT07429240
促进肌肉生长与保护
| 公司 | 药物 | 阶段 | 变异要求 | 状态 | 地点 | 临床试验 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Capricor | Deramiocel (CAP-1002) | III 期 | 基于与DMD一致的临床和表型表现（如DMD家族史、肌酸激酶升高、抗肌萎缩蛋白肌肉活检、腓肠肌假性肥大、Gower征史及7岁前步态障碍）经研究者确认的DMD诊断。 | 进行中，不招募 | 美国 | NCT05126758 |
| Capricor | Deramiocel (CAP-1002) | II 期 | 记录入组HOPE-2试验并完成至第12个月随访。 | 进行中，不招募 | 美国 | NCT04428476 |
| Edgewise Therapeutics | Sevasemten (EDG-5506) | II 期 | 6至17岁，DMD基因记录突变及与DMD一致的表型。既往接受AAV基因治疗（记录基因治疗给药后≥2年或随机研究随机化后≥3年）。 | 进行中，不招募 | 美国 | NCT06100887 |
| Edgewise Therapeutics | Sevasemten (EDG-5506) | II 期 | DMD基因记录突变及与杜氏肌营养不良症一致的表型。 | 进行中，不招募 | 美国 | NCT05540860 |
| Satellos Bioscience | SAT-3247 | II 期 | 基于记录临床发现和既往基因检测及确认DMD基因突变的确诊DMD诊断。筛选时可行走且≥7至<10岁的男性DMD患者。 | 正在招募 | 美国, 澳大利亚, 比利时, 加拿大, 波兰, 塞尔维亚, 西班牙, 英国 | NCT07287189 |
| Satellos Bioscience | SAT-3247 | II 期 | 既往参与SAT-3247-CL-101母临床试验。 | 仅限邀请入组 | 澳大利亚 | NCT06867107 |
| Dystrogen Therapeutics | DT-DEC01 | I/II 期 | 筛选时5至18岁男孩，基因检测确认的DMD诊断。 | 正在招募 | 波兰 | 2024-519004-27-00 |
| Myogenica | MyoPAXon | I 期 | 杜氏肌营养不良症，通过DMD（抗肌萎缩蛋白）基因突变和/或肌肉活检抗肌萎缩蛋白免疫组化染色缺失诊断。 | 正在招募 | 美国 | NCT06692426 |
Capricor
进行中，不招募- 药物
- Deramiocel (CAP-1002)
- 阶段
- III 期
- 变异要求
- 基于与DMD一致的临床和表型表现（如DMD家族史、肌酸激酶升高、抗肌萎缩蛋白肌肉活检、腓肠肌假性肥大、Gower征史及7岁前步态障碍）经研究者确认的DMD诊断。
- 地点
- 美国
- 临床试验
- NCT05126758
Capricor
进行中，不招募- 药物
- Deramiocel (CAP-1002)
- 阶段
- II 期
- 变异要求
- 记录入组HOPE-2试验并完成至第12个月随访。
- 地点
- 美国
- 临床试验
- NCT04428476
Edgewise Therapeutics
进行中，不招募- 药物
- Sevasemten (EDG-5506)
- 阶段
- II 期
- 变异要求
- 6至17岁，DMD基因记录突变及与DMD一致的表型。既往接受AAV基因治疗（记录基因治疗给药后≥2年或随机研究随机化后≥3年）。
- 地点
- 美国
- 临床试验
- NCT06100887
Edgewise Therapeutics
进行中，不招募- 药物
- Sevasemten (EDG-5506)
- 阶段
- II 期
- 变异要求
- DMD基因记录突变及与杜氏肌营养不良症一致的表型。
- 地点
- 美国
- 临床试验
- NCT05540860
Satellos Bioscience
正在招募- 药物
- SAT-3247
- 阶段
- II 期
- 变异要求
- 基于记录临床发现和既往基因检测及确认DMD基因突变的确诊DMD诊断。筛选时可行走且≥7至<10岁的男性DMD患者。
- 地点
- 美国, 澳大利亚, 比利时, 加拿大, 波兰, 塞尔维亚, 西班牙, 英国
- 临床试验
- NCT07287189
Satellos Bioscience
仅限邀请入组- 药物
- SAT-3247
- 阶段
- II 期
- 变异要求
- 既往参与SAT-3247-CL-101母临床试验。
- 地点
- 澳大利亚
- 临床试验
- NCT06867107
Dystrogen Therapeutics
正在招募- 药物
- DT-DEC01
- 阶段
- I/II 期
- 变异要求
- 筛选时5至18岁男孩，基因检测确认的DMD诊断。
- 地点
- 波兰
Myogenica
正在招募- 药物
- MyoPAXon
- 阶段
- I 期
- 变异要求
- 杜氏肌营养不良症，通过DMD（抗肌萎缩蛋白）基因突变和/或肌肉活检抗肌萎缩蛋白免疫组化染色缺失诊断。
- 地点
- 美国
- 临床试验
- NCT06692426
减轻炎症
| 公司 | 药物 | 阶段 | 变异要求 | 状态 | 地点 | 临床试验 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Nationwide Children's Hospital | Prednisolone | IV 期 | 确立DMD临床诊断，并有记录预测DMD表型的抗肌萎缩蛋白基因突变。 | 正在招募 | 美国 | NCT05412394 |
| Catalyst Pharmaceuticals | Vamorolone (AGAMREE) | 观察性 | 患者目前持有AGAMREE的有效处方，或正在使用AGAMREE。 | 正在招募 | 美国, 波多黎各 | NCT06564974 |
Nationwide Children's Hospital
正在招募- 药物
- Prednisolone
- 阶段
- IV 期
- 变异要求
- 确立DMD临床诊断，并有记录预测DMD表型的抗肌萎缩蛋白基因突变。
- 地点
- 美国
- 临床试验
- NCT05412394
Catalyst Pharmaceuticals
正在招募- 药物
- Vamorolone (AGAMREE)
- 阶段
- 观察性
- 变异要求
- 患者目前持有AGAMREE的有效处方，或正在使用AGAMREE。
- 地点
- 美国, 波多黎各
- 临床试验
- NCT06564974
改善心脏功能
| 公司 | 药物 | 阶段 | 变异要求 | 状态 | 地点 | 临床试验 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Sardocor | SRD-001 | I 期 | DMD诊断，确认性基因检测。 | 正在招募 | 美国 | NCT06224660 |
Sardocor
正在招募- 药物
- SRD-001
- 阶段
- I 期
- 变异要求
- DMD诊断，确认性基因检测。
- 地点
- 美国
- 临床试验
- NCT06224660
增强骨骼健康
| 公司 | 药物 | 阶段 | 变异要求 | 状态 | 地点 | 临床试验 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Hoffmann-La Roche | Satralizumab | II 期 | 筛选前基于临床发现记录和临床诊断基因检测的确诊DMD诊断。 | 进行中，不招募 | 美国, 丹麦, 意大利, 波兰, 西班牙, 乌克兰 | NCT06450639 |
Hoffmann-La Roche
进行中，不招募- 药物
- Satralizumab
- 阶段
- II 期
- 变异要求
- 筛选前基于临床发现记录和临床诊断基因检测的确诊DMD诊断。
- 地点
- 美国, 丹麦, 意大利, 波兰, 西班牙, 乌克兰
- 临床试验
- NCT06450639
其他治疗方式
| 公司 | 药物 | 阶段 | 变异要求 | 状态 | 地点 | 临床试验 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Keros Therapeutics | KER-065 | II 期 | DMD诊断，定义为筛选时具有与DMD一致的表型特征 AND 使用临床验证基因检测记录与DMD诊断一致的抗肌萎缩蛋白基因突变。 | 尚未开始招募 | 美国 | NCT07704099 |
| MED Institute Inc. | UC-MSC | II 期 | 出生时基因确诊为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男性。 | 尚未开始招募 | 美国 | NCT06579352 |
Keros Therapeutics
尚未开始招募- 药物
- KER-065
- 阶段
- II 期
- 变异要求
- DMD诊断，定义为筛选时具有与DMD一致的表型特征 AND 使用临床验证基因检测记录与DMD诊断一致的抗肌萎缩蛋白基因突变。
- 地点
- 美国
- 临床试验
- NCT07704099
MED Institute Inc.
尚未开始招募- 药物
- UC-MSC
- 阶段
- II 期
- 变异要求
- 出生时基因确诊为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男性。
- 地点
- 美国
- 临床试验
- NCT06579352