Elevidys Delandistrogene Moxeparvovec ENDEAVOR 1期临床试验

仅队列1、2、3、5、7和8：筛选前至少12周口服糖皮质激素稳定等效剂量，预期在研究第一年内保持不变（因体重变化调整除外）。

• 队列1–8：基于记录临床发现和既往基因检测的确诊DMD诊断。
• 队列8：筛选时按方案规定标准不能行走，筛选访视上肢功能（PUL）入口项目评分≥3，筛选时PUL总分≥20且≤40。
• 仅队列1、2、3、5、7和8：筛选前至少12周口服糖皮质激素稳定等效剂量，预期在研究第一年内保持不变（因体重变化调整除外）。
• 队列1：可行走，筛选时≥4至<8岁。
• 队列2：可行走，筛选时≥8至<18岁。
• 队列3：筛选时按方案规定标准不能行走。
• 队列4：可行走，筛选时≥3至<4岁。
• 队列5a：可行走，筛选时≥4至<9岁，筛选访视从地板站起时间≤7秒。
• 队列5b：筛选时按方案规定标准不能行走。
• 队列6：可行走，筛选时≥2至<3岁。
• 队列7：筛选时按方案规定标准不能行走。
• 队列4和6：研究者认为尚未需要慢性类固醇治疗DMD，筛选时未使用类固醇。
• 基因突变纳入标准因队列而异。

• 队列8：任何妨碍使用口服sirolimus的混杂因素，包括对sirolimus或其任何赋形剂的已知超敏反应。
• 存在研究者认为对基因转移造成不必要风险的伴随疾病、自身免疫病、慢性药物治疗和/或认知延迟/障碍。
• 在方案规定时限内暴露于基因治疗、研究性药物或任何旨在增加抗肌萎缩蛋白表达的治疗。
• 方案规定的诊断评估或实验室检测异常。