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SRD-001 杜氏心肌病基因治疗临床试验（MUSIC-DMD）

正在招募I 期改善心脏功能

研究概览

年龄: 18岁及以上
阶段: I 期
申办方: Sardocor
治疗方式: 改善心脏功能
变异要求: DMD诊断，确认性基因检测。
适用性别: 男性
行走能力: 不可行走
研究开始（实际）: 2024-10-02
主要完成（预计）: 2027-10
研究完成（预计）: 2030-10
入组人数（预计）: 12
国家: 美国

类固醇使用

入组前至少12个月 individualized optimized cardiac medical therapy 和 glucocorticoid treatment。

纳入标准

心肌病，至少16个节段中3个左心室 scar
左心室射血分数<40%
愿意且能够提供知情同意

排除标准

异常 blood pressure
非DMD相关肝功能检测升高
Cystatin C≥1.2 mg/L
thrombocytopenia
anemia
肺功能 inadequate

联系信息

本节提供可解答入组相关问题人员的联系方式

姓名：Sardocor Corp.
电话号码：+1-617-880-7616
邮箱：[email protected]

临床试验注册

NCT 编号

本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。