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SRD-001 杜氏心肌病基因治疗临床试验（MUSIC-DMD）

SRD-001 杜氏心肌病基因治疗临床试验（MUSIC-DMD）
正在招募I 期改善心脏功能

研究概览

年龄
18岁及以上
阶段
I 期
申办方
Sardocor
治疗方式
改善心脏功能
变异要求
DMD诊断，确认性基因检测。
适用性别
男性
行走能力
不可行走
研究开始（实际）
2024-10-02
主要完成（预计）
2027-10
研究完成（预计）
2030-10
入组人数（预计）
12
国家
美国

研究要求与标准

类固醇使用

入组前至少12个月 individualized optimized cardiac medical therapy 和 glucocorticoid treatment。

纳入标准

  • 心肌病，至少16个节段中3个左心室 scar
  • 左心室射血分数<40%
  • 愿意且能够提供知情同意

排除标准

  • 异常 blood pressure
  • 非DMD相关肝功能检测升高
  • Cystatin C≥1.2 mg/L
  • thrombocytopenia
  • anemia
  • 肺功能 inadequate

联系人与地点

联系人与地点

联系人

地点

本研究共有 3 个地点

United States

Kansas 地点

Kansas City, Kansas, United States, 66160

正在招募

The University of Kansas Medical Center

联系人: Jillian Bruenn

联系邮箱: [email protected]

联系电话: 913-588-9720

Ohio 地点

Cincinnati, Ohio, United States, 45229

正在招募

Cincinnati Children's Hospital Medical Center

联系人: Heart Institute Neuromuscular Intake Line

联系电话: 513-803-3000

Columbus, Ohio, United States, 43215

正在招募

Nationwide Children's Hospital

联系人: Kelsey Craig

联系邮箱: [email protected]

联系电话: 614-722-2715

临床试验注册

NCT 编号

NCT06224660
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本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。