Deramiocel（CAP-1002）HOPE-3 杜氏肌营养不良临床试验

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• 知情同意时至少10岁的男性受试者，≥18岁愿意且能够提供知情同意，<18岁提供同意且父母或监护人签署知情同意
• 如有第三方照护者参与，须提供知情同意
• 既往或目前于CLIA认证实验室或同等机构进行确认性基因检测以诊断DMD
• 上肢功能测试（PUL）入口项目评分2-6，PUL总分≤40
• 仅A组：PUL入口评分6、适用于外显子44跳跃和/或外显子3-7缺失的患者入组上限不超过研究总人群的10%（约6名具有这些特征的患者）
• 行走/跑步能力降低（如可行走）：10米走/跑须超过10秒（即速度<1米/秒）
• 如不能行走，在10至18岁生日之间丧失独立行走能力（无辅助站立或最多独立走几步不视为可行走）
• 9至10岁之间被认为不能行走者可经申办方批准入组
• 在经验丰富的多学科DMD中心接受标准治疗，包括定期心脏和肺部监测、全身糖皮质激素治疗和居家关节活动度练习
• 系统性糖皮质激素治疗至少12个月，参与研究前至少6个月稳定剂量，体重调整或毒性减量≤10%除外
• 长期使用deflazacort的患者，随机化前6个月内因deflazacort不可用而使用等效剂量prednisone或prednisolone过渡≤30天可接受
• 按CDC儿童和青少年免疫接种计划最新免疫接种（由研究者酌情决定）
• 具有足够的静脉通路用于胃肠外IP输注和常规采血
• 研究者评估愿意且能够遵守试验要求
• 性活跃受试者及其有生育能力的伴侣须同意使用有效避孕方法

• 随机化前左心室射血分数（LVEF）≤35%
• 双上肢肘屈曲挛缩>30°
• 体重指数（BMI）>45
• 随机化前6个月内预测用力肺活量（FVC%）<35%
• 筛选期间配对测试PUL 2.0测量不一致（无肩部域±2分或含肩部域±3分）
• 研究者判断存在近期呼吸失代偿风险，或需要启动日夜无创通气支持（筛选时血清碳酸氢盐≥29 mmol/L）
• 非DMD相关慢性呼吸疾病需要持续或间歇治疗，包括但不限于哮喘、支气管炎和结核
• 筛选前30天内及筛选期间急性呼吸系统疾病
• 筛选前30天内启动夜间无创通气
• 随机化后6个月内计划或预期胸廓或脊柱手术
• 如可行走，随机化后6个月内计划或预期下肢手术
• 已知对DMSO或牛源产品过敏
• 随机化前3个月内启动二甲双胍或胰岛素治疗
• 随机化前12个月内启动FDA批准的DMD外显子跳跃治疗及/或非基于体重的剂量调整
• 随机化前3个月内使用人生长激素，除非稳定剂量允许体重调整（由现场研究者确定）且随机化前至少24个月
• 随机化前12个月内接受细胞治疗产品；任何既往deramiocel暴露均排除
• 随机化前6个月内使用研究性产品
• 药物或酒精使用史或当前使用可能损害遵守试验能力
• 研究者判断因任何原因无法遵守研究计划和随访访视安排
• 无法进行心脏MRI
• 仅B组——对钆过敏者可不进行LGE评估但须完成无对比剂心脏MRI
• 仅B组——因肾功能不全（eGFR<60 mL/min/1.73 m²）无法耐受钆者可不进行LGE评估但须完成无对比剂心脏MRI
• 仅B组：PUL入口评分6、适用于外显子44跳跃或外显子3-7缺失的受试者排除

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