Deramiocel（CAP-1002）HOPE-3 杜氏肌营养不良临床试验
研究概览
- 年龄
- 10岁及以上
- 阶段
- III 期
- 申办方
- Capricor
- 治疗方式
- 促进肌肉生长与保护
- 变异要求
- 基于与DMD一致的临床和表型表现（如DMD家族史、肌酸激酶升高、抗肌萎缩蛋白肌肉活检、腓肠肌假性肥大、Gower征史及7岁前步态障碍）经研究者确认的DMD诊断。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走与不可行走
- 研究开始（实际）
- 2022-06-22
- 主要完成（预计）
- 2025-06-18
- 研究完成（预计）
- 2026-12
- 入组人数（预计）
- 106
- 国家
- 美国
研究要求与标准
类固醇使用
尚未提供
纳入标准
- 知情同意时至少10岁的男性受试者，≥18岁愿意且能够提供知情同意，<18岁提供同意且父母或监护人签署知情同意
- 如有第三方照护者参与，须提供知情同意
- 既往或目前于CLIA认证实验室或同等机构进行确认性基因检测以诊断DMD
- 上肢功能测试（PUL）入口项目评分2-6，PUL总分≤40
- 仅A组：PUL入口评分6、适用于外显子44跳跃和/或外显子3-7缺失的患者入组上限不超过研究总人群的10%（约6名具有这些特征的患者）
- 行走/跑步能力降低（如可行走）：10米走/跑须超过10秒（即速度<1米/秒）
- 如不能行走，在10至18岁生日之间丧失独立行走能力（无辅助站立或最多独立走几步不视为可行走）
- 9至10岁之间被认为不能行走者可经申办方批准入组
- 在经验丰富的多学科DMD中心接受标准治疗，包括定期心脏和肺部监测、全身糖皮质激素治疗和居家关节活动度练习
- 系统性糖皮质激素治疗至少12个月，参与研究前至少6个月稳定剂量，体重调整或毒性减量≤10%除外
- 长期使用deflazacort的患者，随机化前6个月内因deflazacort不可用而使用等效剂量prednisone或prednisolone过渡≤30天可接受
- 按CDC儿童和青少年免疫接种计划最新免疫接种（由研究者酌情决定）
- 具有足够的静脉通路用于胃肠外IP输注和常规采血
- 研究者评估愿意且能够遵守试验要求
- 性活跃受试者及其有生育能力的伴侣须同意使用有效避孕方法
排除标准
- 随机化前左心室射血分数（LVEF）≤35%
- 双上肢肘屈曲挛缩>30°
- 体重指数（BMI）>45
- 随机化前6个月内预测用力肺活量（FVC%）<35%
- 筛选期间配对测试PUL 2.0测量不一致（无肩部域±2分或含肩部域±3分）
- 研究者判断存在近期呼吸失代偿风险，或需要启动日夜无创通气支持（筛选时血清碳酸氢盐≥29 mmol/L）
- 非DMD相关慢性呼吸疾病需要持续或间歇治疗，包括但不限于哮喘、支气管炎和结核
- 筛选前30天内及筛选期间急性呼吸系统疾病
- 筛选前30天内启动夜间无创通气
- 随机化后6个月内计划或预期胸廓或脊柱手术
- 如可行走，随机化后6个月内计划或预期下肢手术
- 已知对DMSO或牛源产品过敏
- 随机化前3个月内启动二甲双胍或胰岛素治疗
- 随机化前12个月内启动FDA批准的DMD外显子跳跃治疗及/或非基于体重的剂量调整
- 随机化前3个月内使用人生长激素，除非稳定剂量允许体重调整（由现场研究者确定）且随机化前至少24个月
- 随机化前12个月内接受细胞治疗产品；任何既往deramiocel暴露均排除
- 随机化前6个月内使用研究性产品
- 药物或酒精使用史或当前使用可能损害遵守试验能力
- 研究者判断因任何原因无法遵守研究计划和随访访视安排
- 无法进行心脏MRI
- 仅B组——对钆过敏者可不进行LGE评估但须完成无对比剂心脏MRI
- 仅B组——因肾功能不全（eGFR<60 mL/min/1.73 m²）无法耐受钆者可不进行LGE评估但须完成无对比剂心脏MRI
- 仅B组：PUL入口评分6、适用于外显子44跳跃或外显子3-7缺失的受试者排除
联系人与地点
联系人与地点
联系人
尚未提供
地点
本研究共有 20 个地点
United States
Arizona 地点
Phoenix, Arizona, United States, 85016
Phoenix Children's Hospital
Arkansas 地点
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
California 地点
La Jolla, California, United States, 92037
UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
Los Angeles, California, United States, 90027
Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
Sacramento, California, United States, 95817
University of California, Davis
Colorado 地点
Aurora, Colorado, United States, 80045
Children's Hospital Colorado
Georgia 地点
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Rare Disease Research, LLC
Illinois 地点
Chicago, Illinois, United States, 60611
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Iowa 地点
Iowa City, Iowa, United States, 52242
University of Iowa Hospitals and Clinics
Massachusetts 地点
Boston, Massachusetts, United States, 02115
Boston Children's Hospital
Missouri 地点
Columbia, Missouri, United States, 65212
University of Missouri Health Care
St Louis, Missouri, United States, 63110
Saint Louis Children's Hospital
North Carolina 地点
Hillsborough, North Carolina, United States, 27278
Rare Disease Research NC LLC
Ohio 地点
Akron, Ohio, United States, 44308
Akron Children's Hospital
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
Texas 地点
Dallas, Texas, United States, 75207
Children's Health Specialty Care Pavilion
Utah 地点
Salt Lake City, Utah, United States, 84112
University of Utah Hospital
Virginia 地点
Charlottesville, Virginia, United States, 22903
University of Virginia Children's Hospital
Washington 地点
Seattle, Washington, United States, 98105
Seattle Children's
Wisconsin 地点
Milwaukee, Wisconsin, United States, 53226
Children's Wisconsin
临床试验注册
NCT 编号
NCT05126758本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。