Elevidys ENDURE 观察性临床试验
研究概览
- 年龄
- 4岁及以上
- 阶段
- 观察性
- 申办方
- Sarepta Therapeutics
- 治疗方式
- 基因治疗
- 变异要求
- 基于临床发现记录和临床诊断基因检测的确立DMD临床诊断。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走与不可行走
- 研究开始（实际）
- 2024-02-07
- 主要完成（预计）
- 2029-12-31
- 研究完成（预计）
- 2038-12-31
- 入组人数（预计）
- 500
- 国家
- 美国
研究要求与标准
类固醇使用
入组本观察性研究时正在接受或已处方开始慢性糖皮质激素治疗。
纳入标准
- ELEVIDYS治疗参与者（队列1a、1b和1c）：
- 输注时至少4岁。
- 须满足以下之一：a）入组本观察性研究时在过去30天内在常规临床实践中开始或已开始ELEVIDYS，或b）在常规临床实践中已接受ELEVIDYS且按申办方批准具有入组观察性研究所需的最低数据集。
- 标准治疗对照（队列2）：
- 入组时至少4岁。
- 入组本观察性研究时未暴露于DMD基因治疗。
排除标准
- DMD基因8和/或9外显子有任何缺失。
- 入组本观察性研究时正在参与任何DMD干预性研究。
- 除队列1c（ELEVIDYS回顾性治疗队列）所述外，既往任何DMD基因治疗暴露。
- 研究者认为存在可能损害以下方面的医学状况或混杂情况（如既往创伤性活动受限或显著行为共病）：
- 参与者遵守方案要求程序的能力，
- 参与者的健康或安全，和/或
- 从参与者收集数据的临床可解释性。
- 其他纳入/排除标准可能适用。
联系人与地点
联系人与地点
地点
本研究共有 25 个地点
United States
Arkansas 地点
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
California 地点
Los Angeles, California, United States, 90027
Children's Hospital Los Angeles - PIN
Colorado 地点
Aurora, Colorado, United States, 80045
University of Colorado - PPDS
Connecticut 地点
Hartford, Connecticut, United States, 06106
Connecticut Children's Medical Center - Hartford
District of Columbia 地点
Washington D.C., District of Columbia, United States, 20010
Children's National Medical Center
Florida 地点
Miami, Florida, United States, 33155
Nicklaus Children's Hospital
Orlando, Florida, United States, 32827
Nemours Children's Hospital - Orlando
St. Petersburg, Florida, United States, 33701
All Children's Research Institute, Inc
Illinois 地点
Chicago, Illinois, United States, 60611-2991
Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
Indiana 地点
Indianapolis, Indiana, United States, 46202
Indiana Clinical and Translational Science Institute
Kansas 地点
Kansas City, Kansas, United States, 66160
University of Kansas Medical Center
Michigan 地点
Ann Arbor, Michigan, United States, 48109
University of Michigan
North Carolina 地点
Durham, North Carolina, United States, 27704
Duke Lenox Baker Children's Hospital
Ohio 地点
Akron, Ohio, United States, 44302
Childrens Hospital Medical Center of Akron
Oregon 地点
Portland, Oregon, United States, 97239
OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
Pennsylvania 地点
Hershey, Pennsylvania, United States, 17033
Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Tennessee 地点
Memphis, Tennessee, United States, 38103
Le Bonheur Children's Hospital
Nashville, Tennessee, United States, 37232
Vanderbilt University Medical Center
Texas 地点
Fort Worth, Texas, United States, 76104
Cook Children's Hospital
Virginia 地点
Charlottesville, Virginia, United States, 22903
University of Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23507
Children's Hospital of the King's Daughters
Washington 地点
Seattle, Washington, United States, 98105
Seattle Children's Hospital
Wisconsin 地点
Madison, Wisconsin, United States, 53715-1218
The Board of Regents of the University of Wisconsin
Milwaukee, Wisconsin, United States, 53226-4874
The Medical College of Wisconsin
临床试验注册
NCT 编号
NCT06270719本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。