Elevidys ENDURE 观察性临床试验

入组本观察性研究时正在接受或已处方开始慢性糖皮质激素治疗。

• ELEVIDYS治疗参与者（队列1a、1b和1c）：
• 输注时至少4岁。
• 须满足以下之一：a）入组本观察性研究时在过去30天内在常规临床实践中开始或已开始ELEVIDYS，或b）在常规临床实践中已接受ELEVIDYS且按申办方批准具有入组观察性研究所需的最低数据集。
• 标准治疗对照（队列2）：
• 入组时至少4岁。
• 入组本观察性研究时未暴露于DMD基因治疗。

• DMD基因8和/或9外显子有任何缺失。
• 入组本观察性研究时正在参与任何DMD干预性研究。
• 除队列1c（ELEVIDYS回顾性治疗队列）所述外，既往任何DMD基因治疗暴露。
• 研究者认为存在可能损害以下方面的医学状况或混杂情况（如既往创伤性活动受限或显著行为共病）：
• 参与者遵守方案要求程序的能力，
• 参与者的健康或安全，和/或
• 从参与者收集数据的临床可解释性。
• 其他纳入/排除标准可能适用。