GenAssist Therapeutics GEN6050X Exon 50 跳过药物早期 1 期临床试验

在进入研究前至少 12 周接受糖皮质激素治疗 6 个月并保持稳定的每日剂量

• 参与者能够独立行走并在没有帮助的情况下完成10米步行测试。
• 参与者能够在不到30秒的时间内完成独立仰卧站立的时间。
• 参与者能够配合运动评估测试。
• 能够耐受麻醉下的肌肉活检，并且没有这些手术的禁忌症。

• 参与者处于病毒感染活跃期，包括TORCH病毒、EB病毒、严重急性呼吸综合征冠状病毒2（SARS-COV-2）等感染。
• 在接受 GEN6050X 之前 3 个月内接种过减毒活疫苗，或在接受 GEN6050X 之前 30 天内接触过流感（或其他灭活）疫苗，或接受过全身抗病毒、抗感染和/或干扰素治疗。
• 血清学检测发现HIV、乙型肝炎病毒(HBV)、丙型肝炎病毒(HCV)和梅毒感染。
• 接受基因治疗前 4 周内发生严重感染（例如肺炎、肾盂肾炎或脑膜炎）。
• 有明显心肌病症状，超声心动图显示左心室射血分数低于40%。
• 需要呼吸机持续或间歇性辅助支持。
• 被诊断患有自身免疫性疾病或正在接受自身免疫性疾病的相关治疗。
• 实验室生化检测下列指标异常：
• γ-谷氨酰转肽酶（GGT）高于上限2倍且总胆红素高于上限1.5倍，胱抑素C（cystatin C）> 1.27 mg/L，血红蛋白（Hgb）< 100或> 200 g/L；白细胞 (WBC) > 18.5×10^9/L 或血小板 ≤ 125×10^9/L。
• 通过细胞抑制测定测定的AAV9中和抗体滴度> 1:50。
• 患者过去曾接受过任何基因治疗（例如，腺相关病毒（AAV）基因治疗）、细胞治疗（例如，干细胞移植）、体内编辑或离体编辑治疗（例如，CRISPR-Cas9、TALEN）。
• 参与者有免疫抑制治疗的任何禁忌症。
• 患有主要研究者认为不适合参加临床试验的健康状况或情有可原的情况。
• 家属不希望向主治医生和其他医疗提供者透露患者的研究参与情况。

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