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Elevidys EXPEDITION 3期临床试验

仅限邀请入组干预性基因治疗

研究概览

年龄: 2岁及以上
阶段: 干预性
申办方: Sarepta Therapeutics
治疗方式: 基因治疗
变异要求: 本研究旨在通过单一临床试验以统一方法监测既往临床研究中接受Elevidys的参与者的长期安全性和疗效。本研究不会给予任何研究药物。
适用性别: 男性
行走能力: 可行走与不可行走
研究开始（实际）: 2023-09-27
主要完成（预计）: 2033-10-31
研究完成（预计）: 2033-10-31
入组人数（预计）: 400
国家: 美国比利时德国中国香港特别行政区意大利日本西班牙台湾英国

纳入标准

在既往临床研究中接受过delandistrogene moxeparvovec治疗杜氏肌营养不良症
有父母或法定照护者，或≥18岁且能够理解并遵守研究访视计划及所有其他方案要求

排除标准

不适用

临床试验注册

NCT 编号

本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。