NS Pharma 外显子44跳跃 2期临床试验
研究概览
- 年龄
- 4–14岁
- 阶段
- II 期
- 申办方
- NS Pharma
- 治疗方式
- 外显子跳跃
- 变异要求
- 确认DMD抗肌萎缩蛋白基因突变适用于外显子44跳跃以恢复抗肌萎缩蛋白mRNA阅读框。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走
- 研究开始（实际）
- 2024-02-22
- 主要完成（预计）
- 2026-09-11
- 研究完成（预计）
- 2026-09-11
- 入组人数（预计）
- 20
- 国家
- 美国澳大利亚加拿大日本新西兰韩国土耳其
研究要求与标准
类固醇使用
至少3个月稳定剂量糖皮质激素，预期整个研究期间维持稳定剂量。
纳入标准
- 男性≥4岁且<15岁
- 能够无辅助设备独立行走
- 能够在<20秒内无辅助完成TTSTAND
- 其他纳入标准可能适用
排除标准
- 知情同意时体重<20 kg（仅适用于第1部分筛选参与者）
- symptomatic 心肌病证据
- 首次研究药物给药前3个月内当前或既往 anabolic 类固醇（如oxandrolone）或含 resveratrol 或 ATP 产品治疗
- 首次研究药物给药前3个月内或5个半衰期（以较长者为准）当前或既往其他研究性药物治疗
- 首次研究药物给药前3个月内手术或研究期间计划手术
- 既往参与NS-089/NCNP-02干预性研究
- 首次IP给药前1年内接受外显子跳跃寡核苷酸
- 其他排除标准可能适用
联系人与地点
联系人与地点
联系人
- 姓名：试用信息
- 电话号码：1-866-677-6276
- 邮箱：[email protected]
地点
本研究共有 25 个地点
United States
Colorado 地点
Aurora, Colorado, United States, 80045
正在招募
Children's Hospital Colorado
联系人: Hannah Kleiner
联系邮箱: [email protected]
Florida 地点
Kissimmee, Florida, United States, 34746
正在招募
Rare Disease Research, LLC - FL
联系人: Marcial Almaraz
联系邮箱: [email protected]
Georgia 地点
Atlanta, Georgia, United States, 30329
正在招募
Rare Disease Research
联系人: Julia Zhu
联系邮箱: [email protected]
Illinois 地点
Chicago, Illinois, United States, 60611
正在招募
Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
联系人: Raven Hill
联系邮箱: [email protected]
Kansas 地点
Kansas City, Kansas, United States, 66160
正在招募
University of Kansas Medical Center (KUMC)
联系人: Rebecca Clay
联系邮箱: [email protected]
Ohio 地点
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
正在招募
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
联系人: Angela Edmondson
联系邮箱: [email protected]
Pennsylvania 地点
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
正在招募
The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
联系人: Karen Monono
联系邮箱: [email protected]
Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15224
正在招募
University of Pittsburgh School of Medicine
联系人: Vibha Chauhan
联系邮箱: [email protected]
Texas 地点
Dallas, Texas, United States, 75207
正在招募
UT Southwestern/Children's Health
联系人: Deniece Winston
联系邮箱: [email protected]
Virginia 地点
Richmond, Virginia, United States, 23298
正在招募
Virginia Commonwealth University Health System
联系人: Andrea Jewell
联系邮箱: [email protected]
Australia
Western Australia 地点
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
尚未开始招募
Perth Children's Hospital
联系人: Jane Jones
联系邮箱: [email protected]
Canada
Alberta 地点
British Columbia 地点
Vancouver, British Columbia, Canada
尚未开始招募
British Columbia Children's Hospital
联系人: Gabe Massarotto
联系邮箱: [email protected]
Ontario 地点
Japan
Fukui 地点
Fukui-shi, Fukui, Japan, 910-8526
尚未开始招募
Fukui Prefectural Hospital
Gifu-shi, Gifu 地点
Nagara, Gifu-shi, Gifu, Japan, 502-8558
正在招募
National Hospital Organization Nagara Medical Center
联系人: Clinical Trial Management Office
联系邮箱: [email protected]
Osaka 地点
Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
尚未开始招募
NHO Osaka Toneyama Medical Center
联系人: Clinical Trial Office
联系邮箱: [email protected]
Shiga 地点
Moriyama-shi, Shiga, Japan, 524-8524
尚未开始招募
Shiga General Hospital
联系人: Children's Building
联系邮箱: [email protected]
Tokyo 地点
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
尚未开始招募
National Center of Neurology and Psychiatry
New Zealand
Auckland, New Zealand, 1023
尚未开始招募
Starship Children's Hospital
联系人: Margaret Joppa
联系邮箱: [email protected]
South Korea
Gyeongsangnam 地点
Yangsan, Gyeongsangnam, South Korea
尚未开始招募
Pusan National University Yangsan Hospital
联系人: JaeYoon Kim
联系邮箱: [email protected]
Seoul, South Korea
尚未开始招募
Seoul National University Hospital
联系人: Hyeon Ju Kwon
Turkey (Türkiye)
Ankara, Turkey (Türkiye), 06800
尚未开始招募
Ankara Bilkent City Hospital
联系人: Gozde Akgun
联系邮箱: [email protected]
Istanbul, Turkey (Türkiye), 34718
尚未开始招募
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
联系人: Onur Güner
联系邮箱: [email protected]
Izmir, Turkey (Türkiye), 11794
尚未开始招募
S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
联系人: Zeynep Erturk
联系邮箱: [email protected]
临床试验注册
NCT 编号
NCT05996003本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。