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NS Pharma 外显子44跳跃 2期临床试验
正在招募II 期外显子跳跃
研究概览
- 年龄
- 4–14岁
- 阶段
- II 期
- 申办方
- NS Pharma
- 治疗方式
- 外显子跳跃
- 变异要求
- 确认DMD抗肌萎缩蛋白基因突变适用于外显子44跳跃以恢复抗肌萎缩蛋白mRNA阅读框。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走
- 研究开始（实际）
- 2024-02-22
- 主要完成（预计）
- 2026-09-11
- 研究完成（预计）
- 2026-09-11
- 入组人数（预计）
- 20
- 国家
- 美国澳大利亚加拿大日本新西兰韩国土耳其
研究要求与标准
类固醇使用
至少3个月稳定剂量糖皮质激素，预期整个研究期间维持稳定剂量。
纳入标准
- 男性≥4岁且<15岁
- 能够无辅助设备独立行走
- 能够在<20秒内无辅助完成TTSTAND
- 其他纳入标准可能适用
排除标准
- 知情同意时体重<20 kg（仅适用于第1部分筛选参与者）
- symptomatic 心肌病证据
- 首次研究药物给药前3个月内当前或既往 anabolic 类固醇（如oxandrolone）或含 resveratrol 或 ATP 产品治疗
- 首次研究药物给药前3个月内或5个半衰期（以较长者为准）当前或既往其他研究性药物治疗
- 首次研究药物给药前3个月内手术或研究期间计划手术
- 既往参与NS-089/NCNP-02干预性研究
- 首次IP给药前1年内接受外显子跳跃寡核苷酸
- 其他排除标准可能适用
联系信息
本节提供可解答入组相关问题人员的联系方式
- 姓名：试用信息
- 电话号码：1-866-677-6276
- 邮箱：[email protected]
临床试验注册
NCT 编号
NCT05996003本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。