SAT-3247 可行走杜氏患者 2期临床试验
研究概览
- 年龄
- 7–9岁
- 阶段
- II 期
- 申办方
- Satellos Bioscience
- 治疗方式
- 促进肌肉生长与保护
- 变异要求
- 基于记录临床发现和既往基因检测及确认DMD基因突变的确诊DMD诊断。筛选时可行走且≥7至<10岁的男性DMD患者。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走
- 研究开始（实际）
- 2025-12-08
- 主要完成（预计）
- 2027-03-31
- 研究完成（预计）
- 2027-06-30
- 入组人数（预计）
- 51
- 国家
- 美国澳大利亚比利时加拿大波兰塞尔维亚西班牙英国
研究要求与标准
类固醇使用
- 筛选访视前≥3个月及整个试验期间按标准治疗稳定剂量全身糖皮质激素（即prednisolone、deflazacort或vamorolone）
- 筛选访视前≥3个月停用糖皮质激素的患者亦符合条件
纳入标准
- 筛选访视前≥1个月及整个试验期间处方药物（包括ACE抑制剂、β受体阻滞剂和利尿剂，糖皮质激素除外）及非处方药物和/或 herbal 补充剂 supportive care 稳定剂量。
- 筛选前>18个月在既往临床试验或商业环境中接受delandistrogene moxeparvovec（商品名Elevidys），且研究者认定并在病历中记录肌肉功能测试在筛选前≥3个月已 stabilize 或下降。
- 筛选前>6个月接受外显子跳跃药物，且研究者认定并在病历中记录肌肉功能测试在筛选前≥3个月已 stabilize 或下降。
- 筛选访视前至少18个月或更长时间稳定剂量givinostat（商品名Duvyzat）。
- 18个月前因无法耐受而停用givinostat的患者，如末次剂量距筛选日期≥30天可入组。如 tolerated，不应为符合入组标准而停用givinostat。
- 筛选访视前≥24个月既往研究性基因治疗产品（delandistrogene moxeparvovec除外）。
- 如参与 physical therapy/力量训练，筛选访视前≥2个月及整个试验期间须 stable。
排除标准
- 预期≤12个月内丧失行走能力的可行走患者
- MRI或开放肌肉活检 contraindicated 的参与者
- 筛选访视GLDH>正常上限2倍的显著肝功能障碍证据
- 筛选心脏评估（超声心动图或MRI）左心室射血分数<50%或 symptomatic 心肌病证据
- 筛选访视预测FVC<60%
- 正在参与任何其他治疗性临床试验或治疗性干预随访研究
- 食用葡萄柚汁或含葡萄柚产品
- 研究者认为妨碍参与研究的严重行为或认知问题
- 将与临床现场研究者审查其他入组标准
联系人与地点
联系人与地点
联系人
- 姓名：Satellos Medical Information
- 电话号码：+1 647-660-1780
- 邮箱：[email protected]
地点
本研究共有 21 个地点
United States
California 地点
Los Angeles, California, United States, 90095
正在招募
University of California Los Angeles
联系人: Denisse Velazquez
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 310-825-3264
Colorado 地点
Aurora, Colorado, United States, 80045
正在招募
Colorado Children's
联系人: Nana Welnick
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 720-777-8608
Illinois 地点
Chicago, Illinois, United States, 60611
正在招募
Lurie Children's
联系人: Alka Maheshwari
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 312-227-3813
Massachusetts 地点
Worcester, Massachusetts, United States, 01655
正在招募
UMass Memorial Medical Center
联系人: Sarah Figueira
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 508-856-1604
Missouri 地点
St Louis, Missouri, United States, 63110
正在招募
Washington University
联系人: Natalie Goedeker
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 314-362-4919
Ohio 地点
Columbus, Ohio, United States, 43205
正在招募
Nationwide Children's Hospital
联系人: Jeremy Thompson
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 614-355-2923
Washington 地点
Seattle, Washington, United States, 98105
正在招募
Seattle Children's
联系人: Marissa Robertson
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 206-987-5457
Australia
New South Wales 地点
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
正在招募
Children's Hospital at Westmead
联系人: Natasha Edirisinghege
联系邮箱: [email protected]
Victoria 地点
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
正在招募
Royal Children's Hospital Melbourne
联系人: Ian Woodcock, MD
联系邮箱: [email protected]
Belgium
Liège 地点
Liège, Liège, Belgium, 4000
正在招募
Hôpital De La Citadelle (CHR)
联系人: Laurie Medard
联系邮箱: [email protected]
Oost-Vlaanderen 地点
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgium, 9000
正在招募
UZ Gent
联系人: Julie Vancraeynest
联系邮箱: [email protected]
联系电话: +32 9 332 83 29
Canada
Ontario 地点
Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
正在招募
Children's Hospital Eastern Ontario
联系人: Emilie Hill-Smith
联系邮箱: [email protected]
Poland
Łódź Voivodeship 地点
Lodz, Łódź Voivodeship, Poland, 93-338
正在招募
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
联系人: Joanna Wawrzynczak
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 48 42 271-16-11
Pomeranian Voivodeship 地点
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Poland, 80-952
正在招募
Klinika Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckie
联系人: Angelika Kamińska
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 48 58 349 23 31
Serbia
Serbia 地点
Belgrade, Serbia, Serbia, 11000
尚未开始招募
Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
联系人: Ana Kosac
联系邮箱: [email protected]
Belgrade, Serbia, Serbia, 11000
尚未开始招募
University Children's Clinic Tirsova
联系人: Raus Misela
联系邮箱: [email protected]
Belgrade, Serbia, Serbia, 11070
正在招募
Mother and Child Health Care Institute
联系人: Snezana Popovic
联系邮箱: [email protected]
Spain
Basque Country 地点
Donostia / San Sebastian, Basque Country, Spain, 20014
尚未开始招募
Hospital Universitario Donostia
联系人: Josune Domínguez García
联系邮箱: [email protected]
联系电话: +34 943 00 76 39
Valencia 地点
Valencia, Valencia, Spain, 46026
正在招募
Hospital Universitario y Politécnico La Fe
联系人: Marta Campo Rodrigo
联系邮箱: [email protected]
联系电话: +34 630306333434654
Barcelona, Spain, 08035
正在招募
Hospital Infantil i Hospital de la Dona
联系人: Juan José Palmí Perales
联系邮箱: [email protected]
联系电话: +34 671 712 875
United Kingdom
UK 地点
London, UK, United Kingdom, WC1N 3JH
正在招募
Great Ormond Street
联系人: Marta Zancolli
联系邮箱: [email protected]
临床试验注册
NCT 编号
NCT07287189本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。