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SAT-3247 可行走杜氏患者 2期临床试验
正在招募II 期促进肌肉生长与保护
研究概览
- 年龄
- 7–9岁
- 阶段
- II 期
- 申办方
- Satellos Bioscience
- 治疗方式
- 促进肌肉生长与保护
- 变异要求
- 基于记录临床发现和既往基因检测及确认DMD基因突变的确诊DMD诊断。筛选时可行走且≥7至<10岁的男性DMD患者。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走
- 研究开始（实际）
- 2025-12-08
- 主要完成（预计）
- 2027-03-31
- 研究完成（预计）
- 2027-06-30
- 入组人数（预计）
- 51
- 国家
- 美国澳大利亚比利时加拿大波兰塞尔维亚西班牙英国
研究要求与标准
类固醇使用
- 筛选访视前≥3个月及整个试验期间按标准治疗稳定剂量全身糖皮质激素（即prednisolone、deflazacort或vamorolone）
- 筛选访视前≥3个月停用糖皮质激素的患者亦符合条件
纳入标准
- 筛选访视前≥1个月及整个试验期间处方药物（包括ACE抑制剂、β受体阻滞剂和利尿剂，糖皮质激素除外）及非处方药物和/或 herbal 补充剂 supportive care 稳定剂量。
- 筛选前>18个月在既往临床试验或商业环境中接受delandistrogene moxeparvovec（商品名Elevidys），且研究者认定并在病历中记录肌肉功能测试在筛选前≥3个月已 stabilize 或下降。
- 筛选前>6个月接受外显子跳跃药物，且研究者认定并在病历中记录肌肉功能测试在筛选前≥3个月已 stabilize 或下降。
- 筛选访视前至少18个月或更长时间稳定剂量givinostat（商品名Duvyzat）。
- 18个月前因无法耐受而停用givinostat的患者，如末次剂量距筛选日期≥30天可入组。如 tolerated，不应为符合入组标准而停用givinostat。
- 筛选访视前≥24个月既往研究性基因治疗产品（delandistrogene moxeparvovec除外）。
- 如参与 physical therapy/力量训练，筛选访视前≥2个月及整个试验期间须 stable。
排除标准
- 预期≤12个月内丧失行走能力的可行走患者
- MRI或开放肌肉活检 contraindicated 的参与者
- 筛选访视GLDH>正常上限2倍的显著肝功能障碍证据
- 筛选心脏评估（超声心动图或MRI）左心室射血分数<50%或 symptomatic 心肌病证据
- 筛选访视预测FVC<60%
- 正在参与任何其他治疗性临床试验或治疗性干预随访研究
- 食用葡萄柚汁或含葡萄柚产品
- 研究者认为妨碍参与研究的严重行为或认知问题
- 将与临床现场研究者审查其他入组标准
联系信息
本节提供可解答入组相关问题人员的联系方式
- 姓名：Satellos Medical Information
- 电话号码：+1 647-660-1780
- 邮箱：[email protected]
临床试验注册
NCT 编号
NCT07287189本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。