Avidity Biosciences 外显子44跳跃 EXPLORE44 2期临床试验
研究概览
- 年龄
- 7–27岁
- 阶段
- II 期
- 申办方
- Avidity Biosciences
- 治疗方式
- 外显子跳跃
- 变异要求
- DMD临床诊断，或6岁及之前出现明确的DMD症状。确认DMD基因突变适用于外显子44跳跃。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走与不可行走
- 研究开始（实际）
- 2024-01-22
- 主要完成（预计）
- 2027-04-30
- 研究完成（预计）
- 2027-07-31
- 入组人数（预计）
- 39
- 国家
- 美国
研究要求与标准
类固醇使用
如使用皮质类固醇，筛选前30天及整个研究期间剂量须保持稳定。
纳入标准
- 延续参与者：研究者及申办方认定已成功完成AOC 1044-CS1（EXPLORE44），且对AOC 1044无重大耐受性问题。
- 新入组参与者：知情同意时年龄7至27岁（含）；DMD临床诊断或6岁及之前出现明确DMD症状；确认DMD基因突变适用于外显子44跳跃；PUL 2.0入口项目A ≥3。
排除标准
- 延续参与者：出现任何可能影响参与者安全或遵守研究程序能力的新状况或现有状况恶化。
- 新入组参与者：血清血红蛋白低于正常下限；未控制的高血压或糖尿病；既往接受任何细胞或基因治疗；知情同意前6个月内既往接受其他外显子44跳跃药物；近期使用研究性药物；多种药物过敏史。
联系人与地点
联系人与地点
联系人
尚未提供
地点
本研究共有 10 个地点
United States
Arkansas 地点
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
California 地点
La Jolla, California, United States, 92037
University of California, San Diego, Rady's Children's Hospital
Sacramento, California, United States, 95817
UC Davis Medical Center
San Carlos, California, United States, 94070
Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
Georgia 地点
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Rare Disease Research - Atlanta
Massachusetts 地点
Worcester, Massachusetts, United States, 01655
University of Massachusetts Medical School
Minnesota 地点
Saint Paul, Minnesota, United States, 55101
Gillette Children's Specialty Healthcare
North Carolina 地点
Hillsborough, North Carolina, United States, 27278
Rare Disease Research
Ohio 地点
Columbus, Ohio, United States, 43215
Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children's Hospital
Texas 地点
Denton, Texas, United States, 76208
Neurology Rare Disease Center
临床试验注册
NCT 编号
NCT06244082本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。