Wave Life Sciences 外显子53跳跃 1/2期临床试验

目前处于稳定皮质类固醇治疗方案，定义为筛选前≥6个月开始全身皮质类固醇治疗且筛选访视（B部分）前≤3个月无剂量变化。

• A部分和B部分：A部分患者完成A部分后 washout 期≥18周可筛选B部分。新患者亦可筛选B部分。
• 基于临床表型的DMD诊断。
• PUL肩部成分项目1或2评分≥1（B部分）。
• 可行走或不能行走男性。
• 稳定肺和心脏功能，测量如下（B部分）：可重复预测FVC≥50%；<10岁患者ECHO和/或心脏MRI测量（并记录）LVEF>55%，≥10岁患者>45%，入组前6个月内。
• 筛选时有足够 muscle 进行 open muscle biopsies， preferably deltoid。
• 目前处于稳定皮质类固醇治疗方案，定义同上（B部分）。
• C部分：新患者筛选C部分。
• 基于临床表型的DMD诊断。
• 记录适用于外显子53干预的DMD基因突变。
• PUL肩部成分项目1或2评分≥1。
• 可行走男性。
• 稳定肺和心脏功能：可重复预测FVC≥50%；ECHO和/或心脏MRI测量LVEF>55%，入组前6个月内。
• 筛选时有足够 muscle 进行 open muscle biopsies， preferably deltoid。
• 目前处于稳定皮质类固醇治疗方案，定义同上。

• 除DMD外体格检查具有临床意义的医学发现，研究者判断将使患者不适合参与和/或完成研究程序。
• B部分和C部分：第1天前3个月内 major surgery 或研究期间任何时间计划 major surgery。
• B部分：筛选访视前6个月内 active alcohol、cannabinoid 或其他 substance use disorder（ nicotine 除外）诊断。
• C部分：筛选前2个月内任何 recreational substance use（包括 prescribed cannabinoids）， nicotine 除外，无论合法性，和/或不愿意在整个研究期间 abstain。

• 姓名：Clinical Operations
• 电话号码：855-215-4687
• 邮箱：[email protected]