Entrada Therapeutics 外显子44跳跃 ELEVATE-44 1/2期临床试验
研究概览
- 年龄
- 4–20岁
- 阶段
- I/II 期
- 申办方
- Entrada Therapeutics
- 治疗方式
- 外显子跳跃
- 变异要求
- 杜氏肌营养不良症（DMD）基因诊断，中央遗传咨询师审查确认抗肌萎缩蛋白基因致病性变异适用于外显子44跳跃。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走
- 研究开始（实际）
- 2025-06-30
- 主要完成（预计）
- 2029-03-28
- 研究完成（预计）
- 2029-03-28
- 入组人数（预计）
- 24
- 国家
- 比利时意大利西班牙英国
研究要求与标准
类固醇使用
尚未提供
纳入标准
- 出生时指定为男性，研究者认定具有与杜氏肌营养不良症兼容的临床体征。
- A部分：4-20岁（含）。
- A部分行走状态：可行走，筛选时按方案PUL 2.0入口项目。
- 研究者评估具有足够肌肉进行组织活检。
- 其他方案规定标准适用。
排除标准
- 任何可能妨碍遵守方案要求的重大伴随医学状况。
- 首次研究药物给药前4周内有急性疾病，可能干扰研究测量或危及参与者安全。
- 使用以下药物：任何时间既往外显子跳跃治疗；任何时间既往基因治疗；抗凝剂、抗血栓或抗血小板药物；免疫抑制剂（DMD条件口服皮质类固醇除外）。
- 曾服用或正在服用组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，包括（但不限于）givinostat。
- 实验室异常。
- 日间通气依赖或通过气管切开有创机械通气。
- 研究者评估为具有临床意义的心电图（ECG）异常读数，和/或筛选或第1天首次给药前Fridericia校正QT间期（QTcF）>450 msec。
- 首次给药前3个月内或5个半衰期（以较长者为准）内接受任何实验或研究性药物等。
- 其他方案规定标准适用。
联系人与地点
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联系人
尚未提供
地点
本研究共有 14 个地点
Belgium
Ghent, Belgium, 9000
正在招募
University Hospital Gent
联系人: Nicolas Deconinck
联系邮箱: [email protected]
联系电话: +32 473 96 66 19
Liège, Belgium, 4000
正在招募
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
联系人: Aurore Daron
联系邮箱: [email protected]
联系电话: +32 4 321 8515
Italy
Milan, Italy, 20132
正在招募
IRCCS Ospedale San Raffaele
联系人: Stefano Previtali
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 0226435080
Milan, Italy, 20162
正在招募
Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
联系人: Emilio Albamonte
联系邮箱: [email protected]
联系电话: +39 3292175797
Rome, Italy, 00165
正在招募
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
联系人: Adele D'Amico
联系邮箱: [email protected]
联系电话: +393888449868
Spain
Barcelona, Spain, 08035
正在招募
Hospital Universitario Vall d'Hebron
联系人: David Gomez Andres
联系邮箱: [email protected]
联系电话: +34620539379
Barcelona, Spain, 08950
正在招募
Hospital Sant Joan de Deu
联系人: Andres Nascimento
联系邮箱: [email protected]
联系电话: +34936009733
United Kingdom
Leeds, United Kingdom, LS1 3EX
正在招募
Leeds General Infirmary
联系人: Cristina Martos Lozano
联系邮箱: [email protected]
联系电话: +441133923113
Liverpool, United Kingdom, L122AP
正在招募
Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
联系人: Rajesh Madhu
联系邮箱: [email protected]
联系电话: +4401512284811
London, United Kingdom, WC1N 3JH
正在招募
Great Ormond Street Hospital for Children
联系人: Mariacristina Scoto
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 020 7405 9200
Manchester, United Kingdom, M13 9WL
尚未开始招募
Royal Manchester Children's Hospital
联系人: Gary McCullagh
联系邮箱: [email protected]
联系电话: +441617012346
Newcastle upon Tyne, United Kingdom, NE1 3BZ
正在招募
Freeman Hospital
联系人: Michela Guglieri
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 0044 1912418649
Oxford, United Kingdom, OX3 9DU
正在招募
Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
联系人: Laurent Servais
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 07423213373
临床试验注册
NCT 编号
NCT07037862本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。