Entrada Therapeutics 外显子44跳跃 ELEVATE-44 1/2期临床试验

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• 出生时指定为男性，研究者认定具有与杜氏肌营养不良症兼容的临床体征。
• A部分：4-20岁（含）。
• A部分行走状态：可行走，筛选时按方案PUL 2.0入口项目。
• 研究者评估具有足够肌肉进行组织活检。
• 其他方案规定标准适用。

• 任何可能妨碍遵守方案要求的重大伴随医学状况。
• 首次研究药物给药前4周内有急性疾病，可能干扰研究测量或危及参与者安全。
• 使用以下药物：任何时间既往外显子跳跃治疗；任何时间既往基因治疗；抗凝剂、抗血栓或抗血小板药物；免疫抑制剂（DMD条件口服皮质类固醇除外）。
• 曾服用或正在服用组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，包括（但不限于）givinostat。
• 实验室异常。
• 日间通气依赖或通过气管切开有创机械通气。
• 研究者评估为具有临床意义的心电图（ECG）异常读数，和/或筛选或第1天首次给药前Fridericia校正QT间期（QTcF）>450 msec。
• 首次给药前3个月内或5个半衰期（以较长者为准）内接受任何实验或研究性药物等。
• 其他方案规定标准适用。

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