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BioMarin BMN-351 2期临床试验
仅限邀请入组II 期外显子跳跃
研究概览
- 年龄
- 4岁及以上
- 阶段
- II 期
- 申办方
- BioMarin Pharmaceutical
- 治疗方式
- 外显子跳跃
- 变异要求
- 参与者须已完成351-201，且未永久停用研究药物（IMP）或退出研究。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走
- 研究开始（实际）
- 2026-04
- 主要完成（预计）
- 2031-12
- 研究完成（预计）
- 2031-12
- 入组人数（预计）
- 18
- 国家
- 意大利荷兰西班牙土耳其英国
研究要求与标准
类固醇使用
- 目前接受口服皮质类固醇治疗，在351-201期间处于稳定剂量方案，且在351-202或351-203期间须维持一致剂量方案（因体重变化调整除外）
- 在351-202中，如参与国家已批准，可转换为等效剂量的vamorolone
纳入标准
- 愿意且能够遵守研究访视计划及其他方案要求
- 愿意在整个研究期间及末次给药后90天内使用避孕措施（性成熟男性，如性活跃）
- 男性避孕须符合当地临床研究避孕方法法规
- 愿意且能够在研究性质说明后、任何研究相关程序前提供书面同意（如当地法规或IRB/IEC要求）
- 父母或监护人在研究性质说明后、任何研究相关程序前愿意且能够提供书面知情同意
排除标准
- 已知凝血障碍
- 正在使用任何禁用药物：基线前12周内任何已批准的外显子跳跃疗法；任何时间DMD基因治疗；抗凝剂、抗血栓或抗血小板药物；免疫抑制剂
联系人与地点
联系人与地点
联系人
尚未提供
地点
本研究共有 6 个地点
Italy
Italy 地点
Milan, Italy, Italy
Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
Rome, Italy, Italy
UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
Netherlands
Netherlands 地点
Leiden, Netherlands, Netherlands, 2333 ZA
Leids Universitair Medisch Centrum
Spain
Spain 地点
Seville, Spain, Spain, 41013
Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
Turkey (Türkiye)
Turkey 地点
Istanbul, Turkey, Turkey (Türkiye)
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
United Kingdom
United Kingdom 地点
London, United Kingdom, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
临床试验注册
NCT 编号
NCT07573631本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。