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BioMarin BMN-351 2期临床试验

仅限邀请入组II 期外显子跳跃

研究概览

年龄: 4岁及以上
阶段: II 期
申办方: BioMarin Pharmaceutical
治疗方式: 外显子跳跃
变异要求: 参与者须已完成351-201，且未永久停用研究药物（IMP）或退出研究。
适用性别: 男性
行走能力: 可行走
研究开始（实际）: 2026-04
主要完成（预计）: 2031-12
研究完成（预计）: 2031-12
入组人数（预计）: 18
国家: 意大利荷兰西班牙土耳其英国

类固醇使用

目前接受口服皮质类固醇治疗，在351-201期间处于稳定剂量方案，且在351-202或351-203期间须维持一致剂量方案（因体重变化调整除外）
在351-202中，如参与国家已批准，可转换为等效剂量的vamorolone

纳入标准

愿意且能够遵守研究访视计划及其他方案要求
愿意在整个研究期间及末次给药后90天内使用避孕措施（性成熟男性，如性活跃）
男性避孕须符合当地临床研究避孕方法法规
愿意且能够在研究性质说明后、任何研究相关程序前提供书面同意（如当地法规或IRB/IEC要求）
父母或监护人在研究性质说明后、任何研究相关程序前愿意且能够提供书面知情同意

排除标准

已知凝血障碍
正在使用任何禁用药物：基线前12周内任何已批准的外显子跳跃疗法；任何时间DMD基因治疗；抗凝剂、抗血栓或抗血小板药物；免疫抑制剂

联系信息

本节提供可解答入组相关问题人员的联系方式

尚未提供

临床试验注册

NCT 编号

本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。