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KER-065在杜氏肌营养不良参与者中的安全性和疗效
尚未开始招募II 期其他治疗方式
研究概览
- 年龄
- 9岁及以上
- 阶段
- II 期
- 申办方
- Keros Therapeutics
- 治疗方式
- 其他治疗方式
- 变异要求
- DMD诊断，定义为筛选时具有与DMD一致的表型特征 AND 使用临床验证基因检测记录与DMD诊断一致的抗肌萎缩蛋白基因突变。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走与不可行走
- 研究开始（实际）
- 2026-09-14
- 主要完成（预计）
- 2029-07-17
- 研究完成（预计）
- 2029-08-14
- 入组人数（预计）
- 36
- 国家
- 美国
研究要求与标准
类固醇使用
筛选前至少90天接受稳定的全身CS方案（包括但不限于prednisone、prednisolone、deflazacort或vamorolone）。
纳入标准
- 体重≥25.0 kg。
- 仅可行走参与者（队列A1和A2）：可行走，定义为能够无辅助设备独立行走；能够在<10秒内TTR；NSAA评分≥15分。
- 仅队列2：已批准外显子跳跃疗法稳定剂量的文件。
- 仅不能行走参与者（队列N1）：不能行走，定义为首次给药前至少3个月无法行走且不能行走状态 onset AND NSAA行走评分0且无法完成10MWR；PUL v2.0入口项目评分3至5（含）。
排除标准
- 心肌病或心力衰竭的临床症状或体征。
- 任何已批准或研究性抗肌萎缩蛋白恢复基因治疗产品暴露。
- 任何已批准或研究性抗肌萎缩蛋白恢复产品（基因治疗除外）暴露（A2队列外显子跳跃治疗除外）。
- 任何已批准或研究性组蛋白去乙酰化酶抑制剂、抗myostatin治疗、靶向TGF-β配体治疗或细胞治疗暴露。
- 除CS外任何其他药物治疗。
- 免疫抑制治疗（CS除外）。
- 上肢骨折史。
- 仅不能行走参与者（队列N1）：双上肢肘屈曲挛缩>30°；用力肺活量（FVC）<50%或需要日间或夜间通气（夜间无创通气除外）AND 配对测试期间无法在±15%内完成一致FVC测量。
联系信息
本节提供可解答入组相关问题人员的联系方式
- 姓名：Gina Weaver
- 电话号码：267.799.3345
- 邮箱：[email protected]
临床试验注册
NCT 编号
NCT07704099本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。