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BioMarin BMN-351 1/2期临床试验

进行中，不招募I/II 期外显子跳跃

研究概览

年龄: 4–10岁
阶段: I/II 期
申办方: BioMarin Pharmaceutical
治疗方式: 外显子跳跃
变异要求: 杜氏肌营养不良症诊断，具有适用于外显子51跳跃的特定基因改变。
适用性别: 男性
行走能力: 可行走
研究开始（实际）: 2024-01-03
主要完成（预计）: 2027-04-14
研究完成（预计）: 2027-04-14
入组人数（预计）: 18
国家: 意大利荷兰西班牙土耳其英国

类固醇使用

过去12周持续使用稳定剂量的类固醇治疗。

纳入标准

不需要呼吸机辅助呼吸。

排除标准

参与者将进行初步临床实验室和检查以评估心脏和肺功能基线水平
首次访视前12周内接受外显子跳跃治疗
任何基因治疗史

联系信息

本节提供可解答入组相关问题人员的联系方式

尚未提供

临床试验注册

NCT 编号

本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。