BioMarin BMN-351 1/2期临床试验
关于本研究
BioMarin Pharmaceutical 正在一项 1/2 期临床试验中评估 BMN 351，该试验涉及大约 18 名符合外显子 51 跳跃条件的杜氏肌营养不良症 (DMD) 参与者。这项开放标签研究将测试 BMN 351 剂量的递增，参与者每一周或两周接受一次静脉注射治疗，具体取决于研究组。研究人员将评估安全性、耐受性、药物水平和生物活性，以确定治疗如何影响身体。
研究概览
- 年龄
- 4–10岁
- 阶段
- I/II 期
- 申办方
- BioMarin Pharmaceutical
- 治疗方式
- 外显子跳跃
- 变异要求
- 杜氏肌营养不良症诊断，具有适用于外显子51跳跃的特定基因改变。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走
- 研究开始（实际）
- 2024-01-03
- 主要完成（预计）
- 2027-04-14
- 研究完成（预计）
- 2027-04-14
- 入组人数（预计）
- 18
- 国家
- 意大利荷兰西班牙土耳其英国
研究要求与标准
类固醇使用
过去12周持续使用稳定剂量的类固醇治疗。
纳入标准
不需要呼吸机辅助呼吸。
排除标准
- 参与者将进行初步临床实验室和检查以评估心脏和肺功能基线水平
- 首次访视前12周内接受外显子跳跃治疗
- 任何基因治疗史
联系人与地点
联系人
尚未提供
地点
本研究共有 7 个地点
Italy
Milan, Italy
Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
Rome, Italy
UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
Netherlands
Leiden, Netherlands, 2333 ZA
Leids Universitair Medisch Centrum
Spain
Barcelona, Spain, 08950
Hospital Sant Joan de Deu
Seville, Spain, 41013
Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
Turkey (Türkiye)
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
United Kingdom
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
临床试验注册
NCT 编号
NCT06280209本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。