Elevidys ENHANCE 4期临床试验

仅队列2：出生时男性，在sirolimus和皮质类固醇预治疗后已在商业环境中接受ELEVIDYS。

• 仅队列1：出生时男性、可行走，给药时≥4岁。
• 仅队列1：符合商业ELEVIDYS条件。
• 仅队列2：出生时男性，在sirolimus和皮质类固醇预治疗后已在商业环境中既往接受ELEVIDYS。
• 仅队列1：性活跃参与者须同意在整个研究期间使用避孕套，女性性伴侣亦须使用医学上可接受的避孕方式（如口服避孕药）。
• 有能够理解并遵守研究访视计划及所有其他方案要求的父母或法定监护人，或≥18岁且本人能够理解并遵守方案要求。
• 有愿意提供知情同意的父母或法定监护人，或≥18岁且能够独立提供知情同意。

• 仅队列1：根据美国说明书（USPI）禁忌接受ELEVIDYS。
• 仅队列1：有人类免疫缺陷病毒、丙型肝炎或乙型肝炎当前、慢性或活动性感染的血清学证据。
• 有研究者认为可能损害参与者遵守方案要求程序能力、和/或参与者健康或安全、和/或从参与者收集数据的临床可解释性的医学状况或混杂情况（如既往创伤性活动受限或显著行为共病）。
• 仅队列1：第1天前4周内有症状性感染（如上呼吸道感染、肺炎、肾盂肾炎、脑膜炎）。
• 仅队列1：第1天访视前4周内接受活病毒疫苗或2周内接受灭活疫苗，或预期在第1天后前3个月内接种疫苗。
• 仅队列1：任何妨碍使用口服sirolimus的混杂因素，包括对sirolimus或其任何赋形剂的已知超敏反应。
• 仅队列1：研究者认为在sirolimus给药情况下存在裂开或愈合受损风险的任何伤口或近期损伤。

• 姓名：Sarepta Therapeutics Inc. 有关临床试验信息，请选择选项 4，
• 电话号码：1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
• 邮箱：[email protected]