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Solid Biosciences SGT-003 基因治疗 3期临床试验

正在招募III 期基因治疗

研究概览

年龄: 7–11岁
阶段: III 期
申办方: Solid Biosciences
治疗方式: 基因治疗
变异要求: 确立DMD临床诊断，并有记录预测DMD表型的DMD基因突变。
适用性别: 男性
行走能力: 可行走
研究开始（实际）: 2025-10-22
主要完成（预计）: 2029-01
研究完成（预计）: 2034-01
入组人数（预计）: 80
国家: 美国加拿大澳大利亚

类固醇使用

入组前至少6个月稳定每日口服方案至少0.5 mg/kg/day prednisone或0.75 mg/kg/day deflazacort，允许与临床实践一致的基于体重剂量修改。

纳入标准

参与者可行走
腺相关病毒抗体阴性
满足10-meter walk/run时间标准
满足从仰卧站起时间标准
参与者体重≤50 kg

排除标准

当前或既往已批准或研究性基因转移药物或基因编辑治疗
入组前6个月或5个半衰期（以较长者为准）内暴露于vamorolone、givinostat、已批准或研究性抗肌萎缩蛋白或疾病修饰药物（如eteplirsen、golodirsen、casimersen、viltolarsen和ataluren）或任何适应症的另一研究性药物
与DMD基因任何缺失 variant 或 variant 相关的确立DMD临床诊断，预测不表达外显子1至11、外显子42至45或外显子57至69（含），基因检测报告记录

联系信息

本节提供可解答入组相关问题人员的联系方式

姓名：固体生物临床试验
电话号码：6173374680
邮箱：[email protected]

临床试验注册

NCT 编号

本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。