Solid Biosciences SGT-003 基因治疗 3期临床试验
研究概览
- 年龄
- 7–11岁
- 阶段
- III 期
- 申办方
- Solid Biosciences
- 治疗方式
- 基因治疗
- 变异要求
- 确立DMD临床诊断，并有记录预测DMD表型的DMD基因突变。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走
- 研究开始（实际）
- 2025-10-22
- 主要完成（预计）
- 2029-01
- 研究完成（预计）
- 2034-01
- 入组人数（预计）
- 80
- 国家
- 美国澳大利亚加拿大
研究要求与标准
类固醇使用
入组前至少6个月稳定每日口服方案至少0.5 mg/kg/day prednisone或0.75 mg/kg/day deflazacort，允许与临床实践一致的基于体重剂量修改。
纳入标准
- 参与者可行走
- 腺相关病毒抗体阴性
- 满足10-meter walk/run时间标准
- 满足从仰卧站起时间标准
- 参与者体重≤50 kg
排除标准
- 当前或既往已批准或研究性基因转移药物或基因编辑治疗
- 入组前6个月或5个半衰期（以较长者为准）内暴露于vamorolone、givinostat、已批准或研究性抗肌萎缩蛋白或疾病修饰药物（如eteplirsen、golodirsen、casimersen、viltolarsen和ataluren）或任何适应症的另一研究性药物
- 与DMD基因任何缺失 variant 或 variant 相关的确立DMD临床诊断，预测不表达外显子1至11、外显子42至45或外显子57至69（含），基因检测报告记录
联系人与地点
联系人与地点
联系人
- 姓名：固体生物临床试验
- 电话号码：6173374680
- 邮箱：[email protected]
地点
本研究共有 7 个地点
United States
Arkansas 地点
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
尚未开始招募
Arkansas Children's Hospital
联系人: Amber Kellogg, RN
联系邮箱: [email protected]
Texas 地点
Flower Mound, Texas, United States, 75082
尚未开始招募
Neurology Rare Disease Center
联系人: Jennifer Avelar, CRC
联系邮箱: [email protected]
Virginia 地点
Norfolk, Virginia, United States, 23510
尚未开始招募
Children's Hospital of the King's Daughters
联系人: Jennifer Beachum, BSHS
联系邮箱: [email protected]
Australia
New South Wales 地点
Sydney, New South Wales, Australia
正在招募
The Children's Hospital of Westmead
联系人: CHW CRC clinical trials team
联系邮箱: [email protected]
联系电话: (02) 7825 1387
Canada
Alberta 地点
Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
正在招募
Alberta Children's Hospital
联系人: Israt Yasmeen
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 587-943-0851
British Columbia 地点
Vancouver, British Columbia, Canada
正在招募
BC Children's Hospital
联系人: Nela Martic
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 604-875-2345
Ontario 地点
Toronto, Ontario, Canada
正在招募
The Hospital for Sick Children (SickKids)
联系人: Ana Stosic
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 416-648-6831
临床试验注册
NCT 编号
NCT07160634本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。