评估 GNT0004 治疗杜氏肌营养不良症的安全性、有效性和药效学特征的临床研究
关于本研究
Genethon 正在评估 GNT0004，这是一种基于 AAV8 的基因疗法，旨在帮助杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者产生缩短的功能性肌营养不良蛋白。该治疗以单次静脉输注的形式进行，旨在减缓疾病进展。 2 期研究将 GNT0004 与安慰剂进行了 18 个月的比较，之后参与者更换了治疗方法。长期随访将监测长达五年的安全性和治疗效果的持久性。
研究概览
- 年龄
- 6–10岁
- 阶段
- III 期
- 申办方
- Genethon
- 治疗方式
- 基因治疗
- 变异要求
- 被纳入 GNT-014-MDYF 研究 对于第 1 部分参与者，具有影响以下内容的任何突变的 DMD 患者：外显子 1 至 17；影响第 2 部分参与者的外显子 8 和/或 9。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走
- 研究开始（实际）
- 01/03/2021
- 主要完成（预计）
- 01/10/2028
- 研究完成（预计）
- 01/10/2028
- 入组人数（预计）
- 77
- 国家
- 比利时西班牙法国英国
研究要求与标准
类固醇使用
根据护理标准，持续使用泼尼松龙（或泼尼松）进行皮质类固醇治疗（接受地夫可特或瓦莫龙每日剂量的参与者可以在筛选前 4 周改用泼尼松龙（或泼尼松））
纳入标准
- 流动的男性。
- 6年至10年（含）。
- 对于参加第 1 部分的参与者：BMI 量表 ≤ 75%。对于参加第 2 部分的参与者：体重 ≤ BMI 或体重表的第 95 个百分位。
- 阳性基因检测和 DMD 详细基因分型确认。
- 在筛选访视时能够达到北极星动态评估 (NSAA) 评分 ≥ 18 分。
- 研究 GNT-014-MDYF 记录的最后评估期间 NSAA 总分稳定或下降。
- 高尔斯测试（从地板起身的时间）≤ 7 秒。
- 根据护理标准持续进行皮质类固醇治疗：筛查前至少 6 个月。
- 最新的疫苗接种记录。
- 愿意并且能够遵守所有协议要求和程序。
- 根据当地法律的要求签署知情同意书和同意书。
- 保险医疗保健计划或国民健康服务的附属机构/受益人（如果当地法律要求）。
排除标准
- 存在针对 AAV8 的中和抗体。
- 心肌病基于体格/心脏病学检查和超声心动图（或心脏 MRI，如果有）。
- 所需的任何呼吸辅助，包括无创日间或夜间通气。
- 无法执行计划的呼吸功能测试。
- 任何合并症和/或既往或计划的手术事件，可能会干扰 DMD 的演变/或患者安全性或研究性药品 (IMP) 耐受性的评估。
- 预计在进行基因治疗之前足够长的时间内无法完全解决的急性感染。
- 根据方案具有临床意义的实验室异常值。
- 无法配合肌肉力量和功能评估。
- 核磁共振成像 (MRI) 禁忌症：金属植入物或其他 MRI 禁忌症，例如严重恐惧症。
- 不愿意和/或无法遵守所有研究方案要求和/或程序。
- 慢性乙型或丙型肝炎，即乙型肝炎表面抗原阳性或丙型肝炎RNA病毒载量阳性。
- 先前纳入另一项与任何非基因治疗相关的临床试验。
- 既往接受过任何可能干扰自然病程和/或 IMP 评估的药物治疗（皮质类固醇治疗除外），最后一次给药剂量少于方案规定的清除期。
- 在筛选前方案规定的时间内接受过任何旨在增加肌营养不良蛋白表达的治疗（例如，用于 DMD 的外显子跳跃或终止密码子通读剂）。
- 先前针对 DMD 的基因治疗。
联系人与地点
联系人
- 姓名：Medical Lead
- 电话号码：+33 01 69 47 25 38
- 邮箱：[email protected]
地点
本研究共有 14 个地点
Belgium
Liege, Belgium, 4000
尚未开始招募
Centre Hospitalier Regional De La Citadelle
联系人: Laurent Servais
联系邮箱: [email protected]
联系电话: +3243218315
Brussels, Belgium, 1020
正在招募
Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
联系人: Nicolas Deconinck
联系邮箱: [email protected]
联系电话: +3224773376
France
Bordeaux Cedex, France, 33076
正在招募
University Of Bordeaux
联系人: Caroline Espil-Taris
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 0033557820234
Lille Cedex, France, 59037
正在招募
Centre Hospitalier Universitaire De Lille
联系人: Jean-Baptiste Davion
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 0033320446058
Strasbourg Cedex 2, France, 67098
正在招募
Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg
联系人: Vincent Laugel
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 0033388127743
Bron, France, 69500
正在招募
Hospices Civils De Lyon
联系人: Laure Le Goff
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 0033472116675
Brest Cedex 2, France, 29609
正在招募
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest
联系人: Juliette Ropars
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 0033298223657
Montpellier, France, 34090
尚未开始招募
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier
联系人: Ulrike Walther-Louvier
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 0033467330187
Paris, France, 75012
正在招募
Association Institut De Myologie
联系人: Silvana De Lucia
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 0033144736537
Spain
Esplugues De Llobregat, Spain, 08950
正在招募
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona
联系人: Javier Nascimiento
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 34936009733
Valencia, Spain, 46026
尚未开始招募
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
联系人: Nuria Muelas
联系邮箱: [email protected]
联系电话: +34961244153
United Kingdom
London, United Kingdom, WC1N 3JH
正在招募
Great Ormond Street Hospital for Children
Newcastle upon Tyne, United Kingdom, NE7 7DN
尚未开始招募
The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
临床试验注册
NCT 编号
NCT07856329本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。