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Genethon GNT0004 基因治疗选定剂量评估（GNT-016-MYDF）
正在招募III 期基因治疗
研究概览
- 年龄
- 6–10岁
- 阶段
- III 期
- 申办方
- Genethon
- 治疗方式
- 基因治疗
- 变异要求
- 入组GNT-014-MDYF研究。基于基因检测阳性及详细基因分型的DMD诊断，外显子8和/或9受影响突变受试者除外。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走
- 研究开始（实际）
- 01/10/2020
- 主要完成（预计）
- 01/10/2028
- 研究完成（预计）
- 01/10/2028
- 入组人数（预计）
- 5
- 国家
- 法国比利时西班牙
研究要求与标准
类固醇使用
按标准治疗持续使用prednisolone（或prednisone）皮质类固醇治疗（每日使用deflazacort或vamorolone的参与者可在筛选前4周转换为prednisolone（或prednisone））。
纳入标准
- 入组GNT-014-MDYF研究（本基因治疗研究前的自然史研究）
- 筛选访视NSAA（North Star Ambulatory Assessment）量表得分18且从地板站起（RFF）时间7秒
- 最新疫苗接种记录，包括甲型肝炎和乙型肝炎、PCV
排除标准
- DMD患者具有任何影响以下外显子的突变：
- 第1部分参与者：外显子1至17（及按国家要求适用的其他外显子突变）
- 第2部分参与者：外显子8和/或9（及按国家要求适用的其他外显子突变）
- 存在针对AAV8的中和抗体。
- 基于体格/心脏检查和超声心动图（或如有心脏MRI）的心肌病，左心室射血分数（LVEF）低于55%且缩短分数（SF）低于28%。
- 需要任何呼吸辅助，包括非侵入性日间或夜间通气。
- 无法完成计划的呼吸功能测试。
联系信息
本节提供可解答入组相关问题人员的联系方式
- 邮箱：[email protected]
- 电话号码：0169472828
临床试验注册
NCT 编号
2023-505187-11-00本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。