SPOT-mRNA03（SPOT-03）基因治疗 早期1期临床试验

尚未提供

• 按地区/国家和/或IRB/IEC要求，患者及/或法定监护人签署书面知情同意书并了解所有相关研究内容
• 病史包括DMD临床诊断及使用验证基因检测（MLPA和全基因组测序）确认的杜氏突变
• 能够在麻醉下 tolerate 肌肉活检且无活检禁忌
• 心、肝、肺、肾功能 sufficient：左心室射血分数（LVEF）应≥50%；预测用力肺活量（FVC）>预期值50%，且不需要夜间通气；患者肾小球滤过率（GFR）>30 mL/min/1.73 m²

• DMD以外可能导致肌无力和/或运动功能障碍的并发症
• 研究者认为可能影响研究的严重 intellectual disabilities（如严重自闭症、严重认知障碍和严重行为障碍）
• 筛选前8周内因呼吸衰竭住院
• 研究者认为可能影响呼吸功能的 poorly controlled 哮喘或 underlying 肺病，如支气管炎、 bronchiectasis、 emphysema 或 recurrent infectious pneumonia
• 严重 uncontrolled heart failure（NYHA III-IV），包括以下任何情况：筛选前8周内需要静脉 diuretics 或 positive inotropic drugs
• 筛选前8周内因 heart failure 或 arrhythmia 恶化住院
• 认为具有临床意义的异常实验室值：GGT>正常上限3倍；胆红素≥3.0 mg/dL；肌酐≥1.8 mg/dL；血红蛋白<8或>18 g/dL；白细胞计数>18,500/μL
• 需要 anti-arrhythmic treatment 的 arrhythmias
• 正在接受 immunosuppressive therapy 的受试者
• 曾使用其他基因治疗、研究性药物或任何旨在增加抗肌萎缩蛋白表达的治疗
• 首次输注前12周内 major surgeries 史或本研究期间计划 major surgeries（如 scoliosis surgery）
• 对研究产品或 local aesthetic drugs 过敏或有 severe allergies 或 genetic allergic reactions 史
• 首次输注前6个月内暴露于另一种研究性药物或参与 intervention clinical trial
• 筛选期间乙型肝炎 core antibody 或丙型肝炎 antibody 或 HIV antibody 阳性
• 研究者认为存在任何其他严重疾病、医学状况或 chronic drug treatment needs 可能对基因转移造成不必要风险

• 姓名：温斯顿镇
• 电话号码：212-920-5501
• 邮箱：[email protected]